[Non-inferiority studies efficacy and safety: review of methodological and statistical aspects in clinical trials and non-interventional studies with medicinal products.] / Estudios de no inferioridad de eficacia y seguridad: revisión e interpretación de aspectos metodológicos y estadísticos en ensayos clínicos y estudios observacionales con medicamentos.

Non-inferiority studies are increasingly more common for introducing new medicines in the market. Despite being situations where the use of this study design is justified, there is not a common analytical approach on how to conduct them. Pursuing a rigorous methodology, both in the study conduction and in its disseminations, is critical to ensure robust results to enable regulatory agencies and clinicians to reach valid conclusions and decisions which ultimately will benefit clinical practice. Most of the published reviews focus on the efficacy outcomes of non-inferiority clinical trials. We are unaware of other reviews that goes beyond and includes specific aspects for non-interventional designs and for studies focused on safety. Moreover, this review provides a simple and practical perspective with a minimum mathematical content on this complex type of studies.

Los estudios de no inferioridad son cada vez más frecuentes para introducir nuevos medicamentos en el mercado. Aunque existen situaciones en las que su uso está justificado, no existe un enfoque analítico único y conservador. Para arrojar resultados fiables y de calidad, deben seguir una estricta metodología, tanto en la ejecución como en la difusión de los resultados, la cual permita, tanto a las agencias reguladoras como a los clínicos, establecer conclusiones válidas y decisiones que repercutan en beneficio de la práctica clínica. La mayor parte de las revisiones publicadas se centran en los ensayos clínicos de no inferioridad de eficacia. En esta revisión se contemplan, además, los diseños observacionales y los aspectos específicos de los estudios de seguridad. Todo ello desde un punto de vista práctico y sencillo, con un contenido matemático mínimo.

Estudios de no inferioridadde eficacia y seguridad: revisión e interpretación de aspectosmetodológicos y estadísticosen ensayos clínicos y estudiosobservacionales con medicamentos / Non-inferiority studies efficacy and safety: review of methodological and statistical aspects in clinical trials and non-interventional studies with medicinal products

Los estudios de no inferioridad son cada vez más frecuentes para introducir nuevos medicamentos en el mercado. Aunque existensituaciones en las que su uso está justificado, no existe un enfoque analítico único y conservador. Para arrojar resultados fiables y decalidad, deben seguir una estricta metodología, tanto en la ejecución como en la difusión de los resultados, la cual permita, tanto alas agencias reguladoras como a los clínicos, establecer conclusiones válidas y decisiones que repercutan en beneficio de la prácticaclínica. La mayor parte de las revisiones publicadas se centran en los ensayos clínicos de no inferioridad de eficacia. En esta revisiónse contemplan, además, los diseños observacionales y los aspectos específicos de los estudios de seguridad. Todo ello desde unpunto de vista práctico y sencillo, con un contenido matemático mínimo.(AU)

Non-inferiority studies are increasingly more common for introducing new medicines in the market. Despite being situations wherethe use of this study design is justified, there is not a common analytical approach on how to conduct them. Pursuing a rigorousmethodology, both in the study conduction and in its disseminations, is critical to ensure robust results to enable regulatory agenciesand clinicians to reach valid conclusions and decisions which ultimately will benefit clinical practice. Most of the published reviewsfocus on the efficacy outcomes of non-inferiority clinical trials. We are unaware of other reviews that goes beyond and includes spe-cific aspects for non-interventional designs and for studies focused on safety. Moreover, this review provides a simple and practicalperspective with a minimum mathematical content on this complex type of studies.(AU)