ABSTRACT
Introducción. Se describe el diseño de un registro electrónico de los pacientes con esclerosis múltiple que inician tratamiento con fingolimod en España, que se plantea como una herramienta para monitorizar su manejo en la práctica clínica habitual que permita optimizar su uso. Objetivos. Conocer el perfil de los pacientes con esclerosis múltiple en tratamiento con fingolimod y determinar la efectividad y seguridad de este tratamiento en la práctica clínica habitual. Desarrollo. Se establece un registro observacional, retrospectivo y prospectivo, multicéntrico, que estará activo durante cinco años. Participarán 40 neurólogos de España. Se incluirán pacientes tratados con fingolimod que cumplan los criterios de selección. Las variables de efectividad que se evaluarán son: la discapacidad medida mediante la escala ampliada del estado de discapacidad, la tasa de brotes, las lesiones captantes de gadolinio en secuencia T1 y las lesiones nuevas en secuencia T2, y el porcentaje de pacientes libres de actividad y aquéllos que requieran tratamientos concomitantes. Las variables de seguridad que se evaluarán son: la tasa de pacientes que presenten acontecimientos y reacciones adversas, respectivamente, analizándose separadamente aquellos que se presenten tras la primera dosis o relacionados con el plan de manejo del riesgo de fingolimod, y la tasa de abandonos del tratamiento. Conclusiones. Los nuevos fármacos de reciente comercialización requieren mayor información acerca de su efectividad y seguridad, más allá del entorno controlado de un ensayo clínico. Las iniciativas de registros electrónicos como el registro Gilenya son la solución para dar respuesta a dicha necesidad, proporcionando información en el menor tiempo posible acerca del manejo más adecuado para conseguir su uso más óptimo y eficiente posible (AU)
Introduction. This study outlines the design of an electronic register of patients with multiple sclerosis who began treatment with fingolimod in Spain. The system is intended to serve as a tool to monitor its utilisation in daily clinical practice and thus allow optimisation of the way it is used. Aims. To establish the profile of patients with multiple sclerosis undergoing treatment with fingolimod and to determine the effectiveness and safety of this treatment in daily clinical practice. Development. An observation-based, retrospective and prospective, multi-centre registry is set up, which will be active for five years. Forty neurologists working in Spain will participate in the project. Patients treated with fingolimod who fulfil the selection criteria will be included in the study. The effectiveness variables that will be evaluated are: disability measured by means of the Expanded Disability Status Scale, the rate of attacks, T1 gadolinium-enhancing lesions and new lesions in T2, and the percentage of patients who were free of activity and those who require concomitant treatments. The tolerability variables that will be evaluated are: the rate of patients who present events and adverse reactions, respectively, with a separate analysis of those presenting after the first dose or that are related to the fingolimod risk management plan and the treatment dropout rate. Conclusions. New pharmaceuticals that have only recently been commercialised require more information about their effectiveness and safety, beyond the controlled environment of a clinical trial. Initiatives involving electronic registries such as the Gilenya register are a solution that can respond to such needs by providing information in the shortest possible time about the most suitable management in order to be able to make the best and most efficient use of it (AU)
