ABSTRACT
El avance de la ciencia y tecnología en los últimos años dio lugar a la necesidad de dar respuesta a una mayor cantidad de preguntas en investigación de forma más eficiente. Esto ha provocado la generación de nuevos diseños en investigación, dando origen a los "protocolos maestros". A diferencia de los diseños tradicionales en los que en cada ensayo clínico se prueba habitualmente un solo fármaco, en una única población, con una patología determinada, los protocolos maestros utilizan una estructura con un diseño de ensayo clínico y un protocolo para evaluar simultáneamente múltiples fármacos y/o enfermedades, en múltiples sub-estudios. Entre estos novedosos diseños se pueden mencionar tres tipos: canasta (basket), paraguas (umbrella) y plataforma (platform) los cuales serán analizados en este artículo. Debido a su complejidad, el abordaje de estos nuevos modelos de ensayo clínico requiere la revisión y actualización permanente de los estándares vigentes y una constante discusión por parte de las diferentes agencias regulatorias a nivel mundial. Estos diseños no deben considerarse a priori como medios para reducir la rigurosidad de la planificación de los ensayos clínicos ni disminuir los estándares regulatorios, sino como herramientas para gestionar situaciones experimentales complejas. Desde el punto de vista regulatorio, para poder analizar y dar respuesta a estos desafíos, ANMAT cuenta, actualmente, con espacios de intercambio que permiten crear el ámbito apropiado de discusión científica-regulatoria que aliente el desarrollo de nuevos medicamentos, pero manteniendo estrictos estándares de calidad éticos y científicos. En esta revisión se plantea la necesidad de conocer en detalle estos nuevos diseños analizando sus potenciales beneficios y limitaciones
The need to answer a greater number of questions more efficiently has led to the generation of new designs in research, giving rise to the "master protocols". This term refers to a clinical trial design created to evaluate multiple hypotheses through substudies that are developed simultaneously and that may contain an adaptive design. Among these novel designs, three types can be mentioned: basket, umbrella and platform which will be analyzed in this article. Due to their complexity, the approach of these new clinical trial designs requires the continuing revision and updating of the current standards and a constant discussion by the different regulatory agencies worldwide. From the regulatory point of view, in order to analyze and satisfy these challenges, ANMAT currently has exchange spaces that allow the creation of the appropriate field of scientific-regulatory discussions that encourage the development of new medicines, while maintaining strict standards of ethical and scientific quality. This revision raises the need to know in detail these new designs analyzing their potential benefits and limitations.
