ABSTRACT
RESUMEN La esclerosis múltiple es una enfermedad crónica, inflamatoria, desmielinizante, de etiología autoinmune que afecta al sistema nervioso central. Es la causa más común de discapacidad neurológica no traumática en adultos jóvenes. El 10 % de pacientes con esta enfermedad son diagnosticados con la forma esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP) que, hasta la aparición del anticuerpo monoclonal anti-CD20 ocrelizumab, no tenía una terapia específica. Se presenta el primer caso de EMPP tratado con ocrelizumab en el sistema público peruano. El paciente presentó una tolerabilidad aceptable y una respuesta clínica adecuada, medida con la Escala Expandida del Estado de Discapacidad (EDSS). Se destaca que, en la legislación peruana, la esclerosis múltiple es considerada una enfermedad rara que requiere una evaluación ad hoc para la autorización de financiamiento público para terapias específicas.
ABSTRACT Multiple Sclerosis is a chronic, demyelinating, autoimmune, neuroinflammatory disease. Known as the most common cause of non-traumatic neurological disability in young adults. Ten per cent of patients with Multiple Sclerosis are diagnosed with the Primary Progressive form (PPMS) which, until the emergence of the anti-CD20 monoclonal antibody Ocrelizumab, had no specific therapy. The first case treated with Ocrelizumab in the Peruvian public healthcare system is reported. The patient presented an acceptable tolerability and an adequate clinical response, as measured by the EDSS scale. Of note, under Peruvian legislation, Multiple Sclerosis is considered a rare disease and, therefore, requires an ad hoc evaluation for the authorization of public funding for specific therapies.
ABSTRACT
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad crónica, autoinmune y neurodegenerativa; que tiene como principal característica la desmielinización de los axones en el sistema nervioso. Los medicamentos modificadores de la enfermedad (MME) logran retrasar la aparición de los síntomas y modificar parcialmente el progreso de la desmielinización y daño neuronal, resultando cada vez más complejo determinar un esquema terapéutico estandarizado según la condición particular de cada paciente. En este artículo se presenta una revisión actualizada de la evidencia clínica que ha llevado al uso de los esquemas terapéuticos en EM. La mayoría de los medicamentos aprobados actualmente son utilizados para la EM remitente-recurrente y se pueden dividir de acuerdo a la eficacia y seguridad. Los medicamentos de primera línea han mostrado una baja o moderada eficacia y alta seguridad; después de usar estos fármacos sin lograr una buena respuesta o ante una enfermedad avanzada se usan medicamentos de segunda y tercera línea que tienen una alta eficacia, pero son menos seguros, presentando mayores efectos secundarios y riesgos asociados para los pacientes. El ocrelizumab es el único fármaco aceptado para la EM primaria progresiva y el siponimod fue aprobado como una alternativa para la EM secundaria progresiva. El desarrollo de nuevos medicamentos y el seguimiento clínico de los ya aprobados permitirá establecer un mejor abordaje terapéutico logrando así mejorar la calidad de vida de cada paciente.
Multiple sclerosis (MS) is a chronic, autoimmune and neurodegenerative disease; whose main characteristic is the demyelination of axons in the nervous system. Disease-modifying drugs (DMD) can delay the onset of symptoms and partially modify the progression of demyelination and neuronal damage, making it increasingly complex to determine a standardized therapeutic scheme that is individualized to each patient. This article presents an updated review on the clinical evidence that has led to the use of current therapeutic schemes in MS with focus on DMD. Current medications in treating relapsing-remitting MS can be divided according to efficacy and safety. First-line drugs have shown low or moderate efficacy and high safety. Second- and third-line drugs are used after a poor response or in cases of advanced disease. These drugs are highly effective, but less safe, presenting greater side effects and associated risks for patients. Ocrelizumab is the only accepted drug for primary progressive MS and siponimod is accepted as an alternative for secondary progressive MS. The development of new medications and the clinical follow-up of those already approved will allow establishing a better therapeutic approach, thus improving the quality of life of each patient.
