Azathioprine in refractory sprue: results from a prospective, open-label study.

OBJECTIVE: Refractory sprue is a rare and severe malabsorptive disorder that mimics celiac disease but is refractory to a gluten-free diet and is without initial evidence of overt lymphoma. Treatment is largely empiric and often ineffective, with steroids and immunosuppression being the mainstream therapeutic options. The aim of this study was to evaluate prospectively the effect of azathioprine on a group of patients diagnosed with refractory sprue. METHODS: We studied seven consecutive patients (five women and two men) with a well-defined diagnosis of refractory sprue and a lack of response to oral or parenteral steroids. At diagnosis, five patients had endoscopic evidence of ulcerative jejunitis, and five underwent exploratory laparotomy for exclusion of malignancies. The characteristic monoclonal TCRgamma gene rearrangement was shown in five of six patients studied. Patients were treated for a mean of 11 months (range 8-12 months), and clinical, biochemical, molecular, and histological parameters were reassessed at the end of the trial. The study was a prospective, open-label, non-placebo-controlled study using azathioprine (2 mg/kg/ day) plus oral prednisone (1 mg/kg/day). A gluten-free diet (n = 7) as well as enteral (n = 6) and parenteral nutrition (n = 5) were administered during the trial. RESULTS: After treatment, five patients had a complete clinical remission, and biochemical and nutritional parameters were significantly improved. Steroids were tapered after the onset of azathioprine, and no patient was on steroids at the end of the trial. Intestinal histology improved significantly in all cases (normal histology in three cases and minor infiltration in the lamina propria in two). Two patients did not respond to treatment at any time and died in months 10 and 9, of an irreversible ventricular fibrillation and sepsis, respectively. No overt lymphoma was demonstrated during the follow-up. CONCLUSIONS: The present study confirms earlier anecdotal reports on the efficacy of azathioprine in refractory sprue, with clear clinical and histological improvement shown in most patients. However, monoclonality persisted after treatment. We consider that a larger number of patients should be evaluated before a definitive recommendation is adopted for use of this drug in refractory sprue.

Compromiso esofagico en la esclerosis sistemica progresiva / Esophageal involvement in the progressive systemic sclerosis

La esclerosis sistémica progresiva, es una colagenopatia con alta frecuencia de compromiso esofágico, especialmente si se utiliza la manometría como método de evaluación y que asume elevadas complicaciones clínicas en un alto porcentaje de pacientes. El objetivo fue evaluar la prevalencia del compromiso esofágico a través de la clínica, radiológia, endoscopia, manometría, y comparar los resultados con los de otros autores. Entre enero de 1978 y febrero de 1993, se evaluaron 101 pacientes con distintas formas clínicas de esclerodermia, 89 mujeres y 12 varones de edades entre 16 y 83 años, con X de 49,19 años. Para establecer el diagnóstico de esclerosis sistémica se tomaron en cuenta los criterios establecidos por Masi, Rodnan (1978). De los 101 casos, 83 tuvieron disfagia (82,2 por ciento), motora 66 (65 por cento) orgánica 17(34,7 por ciento). Reflujo gastroesofágico se observó en 41 casos (40,5 por ciento). Según la clasificación radiológica de Heitz: estadio I, 26 pacientes (25 por ciento), estadio II, 58 pacientes (57,4 por ciento), estadio III, 17 pacientes (16,9 por ciento). Endoscópicamente según Gibbs se encontraron: estadío I, 16 pacients (15,8 por ciento), estadío II 49 pacientes (48,5 por ciento), estadío III, 19 pacients (18,8 por ciento) y estadío IV, 17 pacientes (16,9 por ciento). Manometria, según Neschis, observamos 77 pacientes (76//) en estadío II y III. Si bien estas anormalidades motoras y orgánicas esofágicas tienen un valor diagnóstico evidente también han sido referidas en otras colagenopatías y enfermedades metabólicas, que aunque con frecuencia significativamente menor a la hallada por los autores en la esclerosis sistémica progresiva (AU)

Compromiso esofagico en la esclerosis sistemica progresiva / Esophageal involvement in the progressive systemic sclerosis

La esclerosis sistémica progresiva, es una colagenopatia con alta frecuencia de compromiso esofágico, especialmente si se utiliza la manometría como método de evaluación y que asume elevadas complicaciones clínicas en un alto porcentaje de pacientes. El objetivo fue evaluar la prevalencia del compromiso esofágico a través de la clínica, radiológia, endoscopia, manometría, y comparar los resultados con los de otros autores. Entre enero de 1978 y febrero de 1993, se evaluaron 101 pacientes con distintas formas clínicas de esclerodermia, 89 mujeres y 12 varones de edades entre 16 y 83 años, con X de 49,19 años. Para establecer el diagnóstico de esclerosis sistémica se tomaron en cuenta los criterios establecidos por Masi, Rodnan (1978). De los 101 casos, 83 tuvieron disfagia (82,2 por ciento), motora 66 (65 por cento) orgánica 17(34,7 por ciento). Reflujo gastroesofágico se observó en 41 casos (40,5 por ciento). Según la clasificación radiológica de Heitz: estadio I, 26 pacientes (25 por ciento), estadio II, 58 pacientes (57,4 por ciento), estadio III, 17 pacientes (16,9 por ciento). Endoscópicamente según Gibbs se encontraron: estadío I, 16 pacients (15,8 por ciento), estadío II 49 pacientes (48,5 por ciento), estadío III, 19 pacients (18,8 por ciento) y estadío IV, 17 pacientes (16,9 por ciento). Manometria, según Neschis, observamos 77 pacientes (76//) en estadío II y III. Si bien estas anormalidades motoras y orgánicas esofágicas tienen un valor diagnóstico evidente también han sido referidas en otras colagenopatías y enfermedades metabólicas, que aunque con frecuencia significativamente menor a la hallada por los autores en la esclerosis sistémica progresiva

Recanalización endoscópica con etanol, en el tratamiento de la disfagia de origen neoplásico / Endoscopic recanalization with alcohol in the treatment of dysphagia of neoplastic origin

Nineteen patients with dysphagia were treated by endoscopic injection of ethanol, to induce tumoral necrosis. Dysphagia was present in patients with inoperable, unresectable or recurrent esophagogastric cancer. Prior treatment, patients had a mean dysphagia grade of 3.22. After the first session, they had a mean of 2.05. An optimum dysphagia grade mean was 1.47. The period intertreatment was X 45 days. There were no complications associated with the method. The results suggest this therapy is a good palliative procedure that, in a short time and with a low cost, can improve the life quality in selected patients

Recanalización endoscópica con etanol, en el tratamiento de la disfagia de origen neoplásico / Endoscopic recanalization with alcohol in the treatment of dysphagia of neoplastic origin

Nineteen patients with dysphagia were treated by endoscopic injection of ethanol, to induce tumoral necrosis. Dysphagia was present in patients with inoperable, unresectable or recurrent esophagogastric cancer. Prior treatment, patients had a mean dysphagia grade of 3.22. After the first session, they had a mean of 2.05. An optimum dysphagia grade mean was 1.47. The period intertreatment was X 45 days. There were no complications associated with the method. The results suggest this therapy is a good palliative procedure that, in a short time and with a low cost, can improve the life quality in selected patients (Au)