RESUMO
Introduction: The World Health Organization recommends prioritizing safe and effective drugs proven by clinical or epidemiological studies. However, in population groups with little research, a drug can be used for an indication or pharmaceutical form different from that approved by the regulatory agency (off-label), extrapolating data from studies in adults and exposing pediatric patients. to develop an Adverse Drug Reaction (ADR) due to safety considerations that have not been systematically studied. Intravenous immunoglobulin (IVIg), a high-cost drug, is used with scant evidence in some low-prevalence pathologies. This paper describes and analyzes the off-label use of IVIg at the J. P. Garrahan Pediatric Hospital. Methods: Observational, descriptive, prospective study on off-label indications of IVIg. The sampling technique was non-probabilistic and for convenience during 7 months. Results: 305 IVIg infusions were studied, corresponding to 111 patients. The indication classification showed that 22% (n=67) of the infusions were off-label. In neurology there was a higher percentage of off-label indications (46%) and within them 45% corresponded to the use in neurological disorders. 81% of the doses indicated off-label were in the range 0.8-1g/kg. The off-label infusions presented 61.5% (n=8) of the ADRs. Those from the Neurology service represented 87.5%; 75% being from the "Neurological disorders" group. Conclusion: In some cases, IVIg was indicated in an off-label manner, finding a statistically significant relationship with the appearance of ADR. This finding motivates the proposition of new hypotheses to carry out more studies.
Introducción: La Organización Mundial de la Salud recomienda priorizar fármacos seguros y eficaces comprobados mediante estudios clínicos o epidemiológicos. Sin embargo, en grupos poblacionales con escasa investigación, un fármaco puede utilizarse para una indicación o, forma farmacéutica diferente a la aprobada por la agencia reguladora ("off label"), extrapolando datos provenientes de estudios en adultos y, exponiendo a los pacientes pediátricos a desarrollar una Reacción Adversa Medicamentosa (RAM) por consideraciones de seguridad no estudiadas sistemáticamente. Inmunoglobulina G endovenosa (IgG EV), medicamento de alto costo, es utilizado con escasa evidencia en algunas patologías poco prevalentes. Este trabajo describe y analiza el uso "off label" de IgG EV en el Hospital de Pediatría J. P. Garrahan. Métodos: Estudio observacional, descriptivo, prospectivo sobre indicaciones "off label" de IgG EV. La técnica de muestreo fue no probabilística y por conveniencia durante 7 meses. Resultados: Se estudiaron 305 infusiones de IgG EV que correspondieron a 111 pacientes. La clasificación de la indicación mostró que 22% (n=67) de las infusiones fueron "off label". En neurología hubo mayor porcentaje de indicaciones "off label" (46%) y dentro de ellas el 45% correspondió al uso en desórdenes neurológicos. El 81% de dosis indicadas "off label" estuvieron en rango 0,8-1g/kg. Las infusiones indicadas "off label" presentaron el 61.5% (n=8) de las RAM. Las del servicio de Neurología, representaron el 87,5 %, siendo 75% del grupo "Desórdenes neurológicos". Conclusión: En algunos casos IgG EV fue indicada en forma "off label", encontrándose una relación estadísticamente significativa con la aparición de RAM. Este hallazgo motiva al planteo de nuevas hipótesis para realizar más estudios.
