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J Pediatr ; 260: 113493, 2023 09.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-37211209

RESUMO

Onasemnogene abeparvovec treats spinal muscular atrophy by delivering a functional SMN1 gene. Necrotizing enterocolitis typically occurs in preterm infants. We report 2 term infants diagnosed with spinal muscular atrophy who presented with necrotizing enterocolitis after onasemnogene abeparvovec infusion. We discuss potential etiologies and propose monitoring for necrotizing enterocolitis after onasemnogene abeparvovec therapy.


Assuntos
Enterocolite Necrosante , Doenças Fetais , Doenças do Recém-Nascido , Atrofia Muscular Espinal , Atrofias Musculares Espinais da Infância , Lactente , Feminino , Recém-Nascido , Humanos , Enterocolite Necrosante/diagnóstico , Enterocolite Necrosante/etiologia , Enterocolite Necrosante/terapia , Terapia Genética , Recém-Nascido Prematuro , Atrofia Muscular Espinal/genética , Doenças do Recém-Nascido/terapia , Atrofias Musculares Espinais da Infância/terapia
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