Your browser doesn't support javascript.
loading
Mostrar: 20 | 50 | 100
Resultados 1 - 20 de 85
Filtrar
Mais filtros










Base de dados
Intervalo de ano de publicação
1.
Roche, Ascidian Launch Up-to-$1.8B RNA Exon Editing Collaboration.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 35(15-16): 517-519, 2024 Aug.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-39151151

Assuntos
Éxons , Humanos , Éxons/genética , Edição de RNA , Terapia Genética/métodos , Sistemas CRISPR-Cas
2.
Boy Dosed with Pfizer's Duchenne Muscular Dystrophy Gene Therapy Dies a Year After Phase II Trial.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 2024 Jul 09.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-38980813
3.
Pfizer Weighs Next Steps after DMD Therapy Linked to Boy's Death Fails Phase III Trial.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 35(13-14): 413-415, 2024 Jul.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-39018089

Assuntos
Ensaios Clínicos Fase III como Assunto , Terapia Genética , Distrofia Muscular de Duchenne , Humanos , Distrofia Muscular de Duchenne/terapia , Masculino , Terapia Genética/métodos , Indústria Farmacêutica , Criança
4.
Verve Pauses Enrollment in Base Editing Trial after Adverse Events.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 35(9-10): 313-316, 2024 May.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-38781422

Assuntos
Edição de Genes , Humanos , Ensaios Clínicos como Assunto , Terapia Genética/métodos
5.
Orchard Therapeutics Gains First U.S. Approval for a Metachromatic Leukodystrophy Gene Therapy.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 35(7-8): 215-218, 2024 Apr.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-38626339

Assuntos
Leucodistrofia Metacromática , Humanos , Leucodistrofia Metacromática/genética , Leucodistrofia Metacromática/terapia , Terapia Genética , Cerebrosídeo Sulfatase/genética
6.
Akouos Therapy Restores 11-Year-Old Boy's Hearing After 1 Month.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 35(5-6): 135-138, 2024 Mar.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-38497909

Assuntos
Audição , Masculino , Humanos , Criança
7.
CASGEVY Makes History as FDA Approves First CRISPR/Cas9 Genome Edited Therapy.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 35(1-2): 1-4, 2024 Jan.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-38231658

Assuntos
Sistemas CRISPR-Cas , Edição de Genes
8.
Activist Investor Reported to Take $1 Billion Stake in BioMarin.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 34(23-24): 1173-1177, 2023 Dec.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-38108762
9.
First Prime Editing Clinical Trial Expected in 2024.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 34(21-22): 1077-1080, 2023 Nov.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-38015016
10.
Up to $1.5B in Milestones as Otsuka, Shape Partner on Eye Disease Gene Therapies.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 34(19-20): 983-985, 2023 Oct.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-37847606
11.
Ultragenyx Gene Therapies Spark Lawsuit from Lacks Family.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 34(17-18): 759-762, 2023 Sep.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-37729116
12.
BioMarin's ROCTAVIAN Wins Food and Drug Administration Approval As First Gene Therapy for Severe Hemophilia A.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 34(15-16): 665-668, 2023 08.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-37590493

Assuntos
Hemofilia A , Estados Unidos , Humanos , Hemofilia A/genética , Hemofilia A/terapia , United States Food and Drug Administration
13.
Case Study Cites Immune Reaction to High Adeno-Associated Virus Dose in Explaining Duchenne Muscular Dystrophy Trial Death.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 34(13-14): 588-591, 2023 07.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-37462951

Assuntos
Distrofia Muscular de Duchenne , Humanos , Distrofia Muscular de Duchenne/genética , Distrofia Muscular de Duchenne/terapia , Dependovirus/genética , Distrofina/genética , Vetores Genéticos/genética
14.
Food and Drug Administration Sets Stage for Approval of First Duchenne Muscular Dystrophy Gene Therapy.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 34(11-12): 477-480, 2023 06.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-37338462

Assuntos
Distrofia Muscular de Duchenne , Estados Unidos , Humanos , Distrofia Muscular de Duchenne/genética , Distrofia Muscular de Duchenne/terapia , United States Food and Drug Administration , Terapia Genética
15.
CRISPR Therapeutics, Vertex Complete Rolling Biologics License Applications for Exa-Cel in Sickle Cell Disease, Beta Thalassemia.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 34(9-10): 341-344, 2023 05.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-37219993

Assuntos
Anemia Falciforme , Produtos Biológicos , Talassemia beta , Humanos , Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Espaçadas
16.
PASTE, Don't Cut: Genome Editing Tool Looks Beyond CRISPR and Prime.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 34(7-8): 255-258, 2023 04.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-37083261

Assuntos
Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Espaçadas , Edição de Genes , Sistemas CRISPR-Cas , Engenharia Genética
17.
Magenta Halts Development, Pursues Strategic Alternatives After Patient Death.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 34(5-6): 177-179, 2023 Mar.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-36944087
18.
Graphite Bio Pauses Lead Gene Editing Program in Sickle Cell Disease.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 34(3-4): 90-93, 2023 02.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-36794977

Assuntos
Anemia Falciforme , Grafite , Humanos , Edição de Genes , Anemia Falciforme/genética , Anemia Falciforme/terapia , Sistemas CRISPR-Cas
19.
Fyodor Urnov Articulates New Model for Developing, Financing Therapies.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 34(1-2): 4-7, 2023 Jan.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-36657066
20.
Brother of Cure Rare Disease CEO Dies in Trial of Duchenne Muscular Dystrophy Therapy.
Philippidis, Alex.
Hum Gene Ther ; 33(23-24): 1224-1227, 2022 12.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-36525519

Assuntos
Distrofia Muscular de Duchenne , Humanos , Masculino , Distrofia Muscular de Duchenne/genética , Distrofia Muscular de Duchenne/terapia , Doenças Raras , Irmãos , Ensaios Clínicos como Assunto
ENVIAR RESULTADO:
Email
Exportar
Imprimir
RSS
XML
SELEÇÃO DE REFERÊNCIAS
DETALHE DA PESQUISA