Liderazgo de la mujer en la investigación clínica: estudio observacional retrospectivo durante dos décadas en España / Women's leadership in clinical research: A retrospective observational study over two decades in Spain

Antecedentes y objetivo Los datos disponibles avalan las diferencias por género en el liderazgo de las investigaciones clínicas (IC). Este estudio analiza en qué medida las mujeres lideran estas investigaciones. Materiales y métodos Estudio observacional retrospectivo en un hospital universitario terciario asociado a uno de los institutos de investigación sanitaria más importantes de España. Analizamos los investigadores principales (IP) por género (2001-2020). Variable principal: proporción de IC lideradas por mujeres durante el período de estudio. Variables secundarias: diferencias de IP por género según el tipo de estudio: ensayos clínicos (EC) o estudios de no-intervención (ENI) y según la financiación. Fuentes de datos: registros del Comité de Ética en Investigación con medicamentos (CEIm) y del Departamento de Recursos Humanos. Resultados Durante el estudio, el CEIm aprobó 8.466 protocolos; el 52% (4.408/8.466) fueron EC y el resto, ENI. Las mujeres lideraron un 39,7% (3.360/8.466) del total. La brecha de género se observó principalmente en EC: las mujeres fueron IP de un 31,5% de ellos (1.391/4.408) y de un 48,5% (1.969/4.058) de los ENI. Ello a pesar de la tendencia creciente del número de facultativas. Los estudios de financiación privada fueron más comúnmente liderados por hombres. Conclusiones Nuestros resultados demuestran que existe una infrarrepresentación de las mujeres en puestos de liderazgo en la investigación, principalmente en aquellos con financiación privada. Este estudio refuerza la idea de que todavía queda un largo camino por recorrer en este campo. Se necesitan más estudios para la identificación de diferencias existentes que permitan implantar cambios a nivel institucional y cultural que promuevan la igualdad de género en el ámbito de la investigación clínica (AU)

Background and objective Available data support differences by gender in the leadership of clinical investigations (CI). This study analyzes to what extent women lead these investigations. Materials and method Observational-retrospective study in a tertiary university hospital associated with one of the most important health research institutes in Spain. We analyzed the principal investigators (PI) by gender from 2001 to 2020. Main outcome: proportion of CI led by female doctors (FD) during the study period. Secondary outcomes: differences in PI by gender according to the type of study: clinical trials (CT) or non-interventional-researches (NIR) and according to type of funding. Data sources: Research Ethics Committee (REC) and Human Resources Department registries. Result During the study, the REC approved 8,466 protocols, 52% (4,408/8,466) were EC, the rest were NIR. Women led 39.7% (3,360/8,466) of the total. The gender gap was observed mainly in EC: FD were IP of 31.5% of them (1,391/4,408) and 48.5% (1,969/4,058) of NIR. This despite the increasing trend in the number of FD staff. By type of funding, when the studies were supported by private sector there was a wider gap markedly unfavorable for women. Conclusions Our results show that there is underrepresentation of women in research leadership, mainly those with private financing. This study reinforces the idea that there is still a long way to go in this field. More studies are necessary to identify the existing differences that allow the implementation of actions at the institutional and cultural level that promote gender equality in the field of clinical research (AU)

La secuenciación masiva (NGS) como método diagnóstico en la enfermedad de Stargardt / Next generation sequencing in the diagnosis of Stargardt's disease

Introducción: La enfermedad de Stargardt es la maculopatía más frecuente en la edad infantil y adulta. Presenta un origen genético por afectación principalmente del gen ABCA4 con herencia autosómica recesiva. Se trata de un gen con características especiales por su gran tamaño y comportamiento, mostrando una elevada tasa de mutaciones. La aparición, desarrollo y accesibilidad económica de las técnicas de secuenciación masiva permiten realizar el diagnóstico genético de la enfermedad de Stargardt. Pacientes y métodos: Se presentan 2 casos clínicos diagnosticados genéticamente de enfermedad de Stargardt mediante la realización de un panel de secuenciación masiva de 298 genes. Resultados: Los pacientes presentaban un fenotipo de maculopatía de ojo de buey con ausencia de flecks y las siguientes mutaciones: c.G5882A:p.Gly1961Glu y c.C3056T:p.T1019M para el caso 1; c.G5882A:p.Gly1961Glu y c.287del:p.Asn96Thrfs·19 para el caso 2. Ambos pacientes comparten la mutación c.G588A:2p.Gly1961Glu que explica su fenotipo similar característico. Conclusiones: La secuenciación masiva es especialmente útil en la enfermedad de Stargardt, pues el gen ABCA4 presenta un gran tamaño y elevada heterogeneidad polimórfica, que se traduce en una amplia variabilidad clínica (AU)

Introduction: Stargardt's disease is the most frequent form of inherited macular dystrophy in children and adults. It is a genetic eye disorder caused by mutations in ABCA4 gene with an autosomal recessive inheritance. ABCA4 is a very polymorphic and large gene containing 50 exons. The development of next generation sequencing (NGS) can be used for the genetic diagnosis of this disease. Patients and methods: A report is presented on two patients with a clinical diagnosis of Stargardt's disease whose genetic confirmation was performed by a NGS panel of 298 genes. Results: Clinically, the patients showed bull's eye maculopathy and absence of flecks, and genetically they shared the Gly1961Glu mutation that could explain their common phenotype, together with c.C3056T:p.T1019M for case 1, and c.287del:p.Asn96Thrfs·19 for case 2. Conclusions: NGS is particularly useful in the diagnosis of Stargardt's disease as ABCA4 is a large gene with a high allelic heterogeneity that causes a wide range of clinical manifestations (AU)

La formulación magistral: adquisición de competencias mediante ABP y estrategias no presenciales / The pharmaceutical compounding: acquisition of competences by PBL and out of class strategie

La formulación magistral, una de las actividades profesionales más representativas del farmacéutico, consiste en la elaboración, de acuerdo con una prescripción médica, de un medicamento personalizado, adaptado a un paciente concreto, en un compromiso profesional de solucionar un problema de salud específico. La amplia oferta de medicamentos industriales ha reducido considerablemente esta actividad, que a pesar de todo, debe considerarse una herramienta de futuro en sintonía con la tendencia personalizadora actual de la medicina y las necesidades del paciente. Los conocimientos y competencias requeridas para dicha actividad profesional se introducen actualmente en la carrera de Farmacia mediante una asignatura optativa.En el presente trabajo se presenta el planteamiento metodológico diseñado por el Grupo de Innovación Docente de Tecnología Farmacéutica (GIDTF) y el grupo e-Galenica, ambos de la Universidad de Barcelona, para esta asignatura. Dicha metodología esta basada en el Aprendizaje Basado en Problemas (ABP) incluyendo tutorías y prácticas de campo, apoyada en estrategias no presenciales como foro de debate, recursos on-line, cuestionarios y tareas de autoevaluación a través de la plataforma Moodle del Campus Virtual de la UB. Se evalúan asimismo los resultados académicos y las respuestas de los estudiantes a las encuestas realizadas en relación al sistema de impartición de la asignatura(AU)

The pharmaceutical compounding, one of the most representative professional activities of pharmacists, involves the preparation of an individualized medicine tailored to a specific patient in a professional commitment to solve a specific health problem, according to a prescription. The wide range of industrial medicine has significantly reduced this activity, which nevertheless should be considered a tool of the future in line with the current trend of personalizing medicine and patient needs. The knowledge and competences required for this professional activity are introduced to the students of Pharmacy through an optional subject.In this paper we present the methodological approach developed for this subject by the Teaching Innovation Group of Pharmaceutical Technology (GIDTF) and e-Galenica group, both from the University of Barcelona. This methodology is based on Problem-Based Learning (PBL) including tutorials and practices in other centres, supported by out of class strategies as discussion forum, online resources, self-assessment questionnaires and work through the platform Moodle of Virtual Campus UB. The academic performance and student responses to surveys in relation to the didactic methodology are also assessed(AU)

Experiencia del programa de trasplante de células progenitoras hematopoyéticas del Hospital de Pediatría Juan P. Garrahan / Experience of the hematopoietic stem-cell transplantation program at the Hospital Garrahan

El trasplante hematopoyético (TH) es la única o la mejor modalidad terapéutica para diversas enfermedades en Pediatría. Objetivos: Describir el programa de TH desarrollado en el Hospital de Pediatria Prof. Dr. Juan P. Garrahan y analizar prospectivamente la evolución de una cohorte de niños y adolescentes que recibieron en forma consecutiva TH en la unidad de TH. Resultados: 261 pacientes recibieron un TH alógenico y 5 pacientes un TH autólogo; 175 pacientes eran varones. La edad mediana fue de 8.2 años, (rango 0.1 -21). Las patologías más frecuentes fueron la Anemia aplástica adquirida severa (25 por ciento) y las leucemias agudas (46 por ciento). La tasa de mortalidad temprana fue 12.3 por ciento (IC95 por ciento: 8.7 -16.7 por ciento) y la tardía de 10.1 por ciento (IC95 por ciento= 6.8 - 14.3 por ciento). La probabilidad de sobrevida global fue de 62 por ciento (IC95 por ciento = 0.3971 - 0.8095) mediana (rango) de seguimiento de 45.6 meses (0.4-183.4). Las cataratas y los trastornos endocrinológicos fueron las complicaciones tardías más frecuentes. Los sobrevivientes presentaron una buena capacidad funcional y calidad de vida. Conclusiones. La selección de los pacientes y donantes, el desarrollo de la infraestructura de apoyo para la preparación de pacientes y donantes, y la capacitación del personal involucrado directa o indirectamente ha permitido alcanzar resultados de mortalidad relacionada al trasplante, sobrevida y calidad de vida comparables a los publicados por centros con vasta experiencia en pacientes pediátricos. (AU)

Experiencia del programa de trasplante de células progenitoras hematopoyéticas del Hospital de Pediatría Juan P. Garrahan / Experience of the hematopoietic stem-cell transplantation program at the Hospital Garrahan

El trasplante hematopoyético (TH) es la única o la mejor modalidad terapéutica para diversas enfermedades en Pediatría. Objetivos: Describir el programa de TH desarrollado en el Hospital de Pediatria Prof. Dr. Juan P. Garrahan y analizar prospectivamente la evolución de una cohorte de niños y adolescentes que recibieron en forma consecutiva TH en la unidad de TH. Resultados: 261 pacientes recibieron un TH alógenico y 5 pacientes un TH autólogo; 175 pacientes eran varones. La edad mediana fue de 8.2 años, (rango 0.1 -21). Las patologías más frecuentes fueron la Anemia aplástica adquirida severa (25 por ciento) y las leucemias agudas (46 por ciento). La tasa de mortalidad temprana fue 12.3 por ciento (IC95 por ciento: 8.7 -16.7 por ciento) y la tardía de 10.1 por ciento (IC95 por ciento= 6.8 - 14.3 por ciento). La probabilidad de sobrevida global fue de 62 por ciento (IC95 por ciento = 0.3971 - 0.8095) mediana (rango) de seguimiento de 45.6 meses (0.4-183.4). Las cataratas y los trastornos endocrinológicos fueron las complicaciones tardías más frecuentes. Los sobrevivientes presentaron una buena capacidad funcional y calidad de vida. Conclusiones. La selección de los pacientes y donantes, el desarrollo de la infraestructura de apoyo para la preparación de pacientes y donantes, y la capacitación del personal involucrado directa o indirectamente ha permitido alcanzar resultados de mortalidad relacionada al trasplante, sobrevida y calidad de vida comparables a los publicados por centros con vasta experiencia en pacientes pediátricos.

Eficacia de la epidurolisis en el tratamiento del síndrome postlaminectomía / Epidurolysis efficacy in the treatment of failed back surgery

Introducción La epidurolisis es una técnica empleada en el tratamiento del dolor lumbar crónico y radicular refractario. Se exponen nuestros resultados al emplear esta técnica en pacientes con síndrome postlaminectomía (SPL) y se describe nuestra técnica. Material y Métodos Estudio retrospectivo en 15 pacientes con SPL, de Mayo de 2005 a Enero 2006. La técnica se realizó en quirófano con fluoroscopia, con un abordaje por línea media o lateral. Tras realizar un epidurograma, se introduce un catéter de Racz. Se va inyectando una mezcla de contraste con suero salino isotónico cuando aparece un stop, hasta liberar las adherencias epidurales. Se valora la analgesia mediante una escala numérica simple (EN) y el grado de satisfacción. Resultados Se estudian 15 pacientes. La EN basal media fue 8 y se redujo, en el primer mes, a 4 y a 5 en el segundo mes, y a los 3 meses (p<0.005). No se han encontrado diferencias en la localización del dolor ni en el tipo de cirugía empleado. El grado medio de satisfacción fue de 2,8. No hubo complicaciones. Conclusiones La epidurolisis parece ser una técnica segura y eficaz a corto plazo en el SPL. El uso de suero salino isotónico posibilita la infusión de un volumen superior y elimina los riesgos del suero salino hipertónico

Introduction. Epidurolysis is an interventional pain management technique to treating radiculopathy and low back pain. Our results and technique are exposed when using this technique in patient with syndrome postlaminectomy (FBSS). Material and Methods. A retrospective study was conduced in 15 patients with FBSS, from May/2005 to January/2006 to determine the outcome of epidurolisis to reduce pain. The technique was carried out in operation room with fluoroscopy. The approach was medial or lateral. After carrying out an epidurography, a catheter of Racz is introduced. It leaves injecting a contrast mixture with isotonic saline when a stop appears, until lysis the adhesions in epidural space. The analgesia and satisfaction is valued by means of a simple numeric scale (NS). Results. 15 patients are studied. NS basal mean was 8 and decreased, in the 1st month, to 4 and 5 in 2nd month, and 3rd months (p <0.005). They have not been differences in the localization of the pain neither of the used surgery type. The mean grade of satisfaction was of 2.8. There were not complications. Conclusions. The epidurolysis seems to be a short term sure and effective technique in the FBSS. The use of isotonic saline facilitates the infusion of a superior volume and it eliminates the risks of the hypertonic saline

La Escala Colorimetrica para Medición de Hemoglobia: evaluación metodológica de una publicación científicaa sobre pruebas diagnósticas / The colorimetric Scale for Measuring Hemoglibin: systematic evaluatión of a scientific publication about diagnostic test

La Organización Mundial de la Salud ha desarrollado un método colorimétrico para medir la concentración de hemoglobina: Escala Colorimétrica de Hemoglobina (ECH). Esta prueba es de fácil realización, económina y ha sido señalada como potencialmente útil para el diagnóstico de anemia en países en desarrollo. La Escala Colorimétrica de Hemoglobina constituye una herramienta útil para la identificaicón de anemia cuando no se encuentran disponibles hemoglobinómetros digitales u otros méodos de laboratorio. La selección de un método diagnóstico que permita detectar individuos significativametne anémicos en el momento de efectuar la donación de sangre, constituye una etapa fundamental para proteger la salud del donante y del receptor de esa unidad. El método debe ser sencillo, rápido y realizarse preferentemente a partir de una muestra de sangre capilar. El objetivo del presente estuido es evaluar el desempeño de ECH para la selección de donantes de sangre y ejemplificar la metodología que se utiliza para comparar métodos diagnósticos. Realizamos mediciones pareadas de la concentración de hemoglobina con la ECH, y del nivel de hematocrito (n=426), luego evaluamos el desempeño de la ECH comparando los resultados con un método de referencia para la medición de la cocentración de hemoglobina (n=471). Encontramos un elevado número de falsos negativos en la detección de anemia realizada por la ECH, comparando con el microhematocrito y el HemoCue. Las mediciones de Hemoglobina de la ECH mostraron gran variabilidad y poco acuerdo con las del HemoCue. Solo el 62,9% de las mediciones cae dentro de este rango. En conclusión, no recomendamos reemplazar el uso del método de microhematocrito, por la ECH, para la selección de donantes en nuestro banco de sangre.

Estudio del comportamiento frente a la compresión de asociaciones almidón-lactosa y almidón-celulosa / Study of the comprenssional behaviour of associations starch-lactose and starch-cellulose

Se estudia el comportamiento frente a la compresión de formulaciones para compresión directa, integradas por diluyente del tipo de las lactosas y las celulosas, y almidones con distinto grado de pregelatinización empleados como disgregantes. Los resultados obtenidos permiten concluir que el tipo de mecanismo de consolidación del excipiente mayoritario (fractura o deformación plástica), es el parámetro que más influye en las características farmacotécnicas de los comprimidos. Se observa asimismo que el grado de pregelatinización de los diferentes almidones influye en el tiempo de disgregación en las asociaciones con lactosa. (AU)

Aplicación de una técnica colorimétrica para la evaluación del efecto de preparados de base tensiactiva sobre el estrato córneo / Application of a colorimetric technique for the evaluation of the action of tensiactive based formulations on the stratum corneum

Se propone una técnica basada en una unción con piranina, colorante fluorescente, para explorar y cuantificar alteraciones infraclínicas del estrato cómeo causadas por la aplicación previa y repetida de tensiactivos habitualmente utilizados en formulación de preparados dermatológicos y cosméticos de higiene. La intensidad de la fluorescencia, detectada mediante un programa de análisis de imágenes, es más elevada cuando la eficacia de la barrera hidrolipidica se reduce por la acción de los tensiactivos aplicados. El protocolo estudiado puede resultar de utilidad para la realización de screenings en la fase de preformulación de este tipo de productos (AU)