RESUMO
Related to the underlying DNA repair defect that is the hallmark of Fanconi anemia (FA), preparatory regimen-related toxicities have been obstacles to hematopoietic cell transplantation (HCT). In an attempt to decrease the risk and severity of regimen-related toxicities, nonirradiation regimens have been explored. The aim of this study is to compare outcomes after irradiation and nonirradiation regimens in 148 FA patients and identify risk factors impacting upon HCT outcomes. Hematopoietic recovery, acute and chronic graft-versus-host disease (aGVHD, GVHD), and mortality were similar after irradiation and nonirradiation regimens. In both groups of recipients aged >10 years, prior use of androgens and cytomegalovirus seropositivity in either the donor or recipient were associated with higher mortality. With median follow-ups >5 years, the 5-year probability of overall survival, adjusted for factors impacting overall mortality was 78% and 81% after irradiation and nonirradiation regimens, P = .61. In view of the high risk of cancer and other radiation-related effects on growth and development, these results support the use of nonirradiation preparatory regimens. As the peak time for developing solid tumors after HCT is 8 to 9 years, longer follow-up is required before definitive statements can be made regarding the impact of nonirradiation regimens on cancer risk.
Assuntos
Anemia de Fanconi/terapia , Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas/métodos , Teste de Histocompatibilidade , Radioterapia , Condicionamento Pré-Transplante/métodos , Adolescente , Adulto , Feminino , Doença Enxerto-Hospedeiro , Hematopoese , Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas/mortalidade , Humanos , Masculino , Sistema de Registros , Estudos Retrospectivos , Fatores de Risco , Irmãos , Análise de Sobrevida , Condicionamento Pré-Transplante/normas , Resultado do TratamentoRESUMO
Con el objetivo de evaluar, en función del tiempo, los efectos de la criopreservación sobre los progenitores hematopoyéticos, se estudiaron muestras de médula ósea (MO) y células progenitoras de sangre periférica (SCP) de pacientes a transplante autólogo. Se midió la viabilidad celular y utilizando cultivos de progenitores CFU-GM y BFU-E, el poder clonogénico de las mismas y para evaluar si el estroma medular estaba afectado, se utilizó el cultivo a largo térmico (CALT). De los 23 pacientes estudiados, 5 tenían LMA, 7 MM, 6 LNH, 3 LLA y 2 LH. De estos recibieron transplante de MO autóloga 9 y 14 de SCP. El tiempo de congelación, previo al transplante, varió entre 24 y 33 días, mientras que los cultivos fueron efectuados entre 16 y 40 meses posteriores a la congelación. El desarrollo in vitro de colonias fue positivo en el 40 por ciento de las muestras de LMA y MM, en cambio, en el resto de las muestras, tal desarrollo se observó en casi el 100 por ciento. En las enfermedades linfoides hubo buena correlación entre las células CD33+ y el número de colonias desarrolladas in vitro, no así en LMA y MM. Esto hizo suponer que la enfermedad previa fuese la causante del bajo desarrollo in vitro. En los CALT la capa adherente tuvo su mejor desarrollo con células provenientes de MO, en cambio con las de SPC solamente se observaron macrófagos y fibroblastos. Por lo tanto se desprende que la eficiencia de la criopreservación puede ser medida empleando cultivos de progenitores CFU-GM y BFU-E y que el período que las muestras permanecen congeladas no afecta la potencialidad clonogénica de las mismas.
Assuntos
Humanos , Adulto , Pessoa de Meia-Idade , Criopreservação , Células-Tronco Hematopoéticas/fisiologia , Transplante de Medula Óssea , Sobrevivência Celular , Neoplasias Hematológicas , Fatores de Tempo , Transplante AutólogoRESUMO
Con el objetivo de evaluar, en función del tiempo, los efectos de la criopreservación sobre los progenitores hematopoyéticos, se estudiaron muestras de médula ósea (MO) y células progenitoras de sangre periférica (SCP) de pacientes a transplante autólogo. Se midió la viabilidad celular y utilizando cultivos de progenitores CFU-GM y BFU-E, el poder clonogénico de las mismas y para evaluar si el estroma medular estaba afectado, se utilizó el cultivo a largo térmico (CALT). De los 23 pacientes estudiados, 5 tenían LMA, 7 MM, 6 LNH, 3 LLA y 2 LH. De estos recibieron transplante de MO autóloga 9 y 14 de SCP. El tiempo de congelación, previo al transplante, varió entre 24 y 33 días, mientras que los cultivos fueron efectuados entre 16 y 40 meses posteriores a la congelación. El desarrollo in vitro de colonias fue positivo en el 40 por ciento de las muestras de LMA y MM, en cambio, en el resto de las muestras, tal desarrollo se observó en casi el 100 por ciento. En las enfermedades linfoides hubo buena correlación entre las células CD33+ y el número de colonias desarrolladas in vitro, no así en LMA y MM. Esto hizo suponer que la enfermedad previa fuese la causante del bajo desarrollo in vitro. En los CALT la capa adherente tuvo su mejor desarrollo con células provenientes de MO, en cambio con las de SPC solamente se observaron macrófagos y fibroblastos. Por lo tanto se desprende que la eficiencia de la criopreservación puede ser medida empleando cultivos de progenitores CFU-GM y BFU-E y que el período que las muestras permanecen congeladas no afecta la potencialidad clonogénica de las mismas. (AU)
