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Curr Gene Ther ; 21(1): 23-42, 2021.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-32811395

RESUMO

The technique of gene therapy, ever since its advent nearly fifty years ago, has been utilized by scientists as a potential treatment option for various disorders. This review discusses some of the major neurodegenerative diseases (NDDs) like Alzheimer's disease (AD), Parkinson's Disease (PD), Motor neuron diseases (MND), Spinal Muscular Atrophy (SMA), Huntington's Disease (HD), Multiple Sclerosis (MS), etc. and their underlying genetic mechanisms along with the role that gene therapy can play in combating them. The pathogenesis and the molecular mechanisms specifying the altered gene expression of each of these NDDs have also been discussed in elaboration. The use of gene therapy vectors can prove to be an effective tool in the field of curative modern medicine for the generations to come. Therefore, consistent efforts and progressive research towards its implementation can provide us with powerful treatment options for disease conditions that have so far been considered as incurable.


Assuntos
Sistemas de Liberação de Medicamentos , Edição de Genes/métodos , Regulação da Expressão Gênica , Terapia Genética , Vetores Genéticos , Doenças Neurodegenerativas/genética , Doenças Neurodegenerativas/terapia , Doença de Alzheimer/genética , Doença de Alzheimer/terapia , Esclerose Lateral Amiotrófica/genética , Esclerose Lateral Amiotrófica/terapia , Humanos , Doença de Huntington/genética , Doença de Huntington/terapia , Doença dos Neurônios Motores/genética , Doença dos Neurônios Motores/terapia , Esclerose Múltipla/genética , Esclerose Múltipla/terapia , Atrofia Muscular Espinal/genética , Atrofia Muscular Espinal/terapia , Doença de Parkinson/genética , Doença de Parkinson/terapia , Doenças Retinianas/genética , Doenças Retinianas/terapia
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