RESUMO
A Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) considera os domínios de benefícios clínicos, perfil epidemiológico, inovação, custo-efetividade, ética e de equidade no processo de decisão dos gestores em saúde. No contexto dos medicamentos para doenças raras, é desafiador o trabalho da ATS, dada a baixa disponibilidade de evidências robustas e o alto custo unitário das tecnologias. O objetivo da revisão foi analisar as estratégias disponíveis de avaliação das demandas de incorporação de medicamentos para o tratamento de doenças raras em sistemas de saúde. Foi realizada uma revisão rápida com busca estruturada na base de dados MEDLINE (via PubMed), Cochrane Library e Health Systems Evidence. Incluíram-se estudos sobre estratégias de avaliação de medicamentos utilizados para tratamento de doenças raras. Adicionalmente, foram realizadas buscas nas Agências de ATS do Brasil, Austrália, Nova Zelândia, Canadá, Reino Unido, França, Estados Unidos e Alemanha. A síntese dos resultados foi qualitativa com o agrupamento dos achados nos seguintes eixos temáticos: Segurança e efetividade, Custo-efetividade, Impacto orçamentário e Perspectiva da sociedade. Foram identificadas 267 publicações, sendo selecionadas 16 das bases de dados indexadas e 7 da literatura cinzenta. Com a análise dos documentos, pode-se concluir que a adoção de critérios específicos harmonizada com o atual modelo de ATS é um possível caminho a ser seguido no contexto dos medicamentos para doenças raras. Concomitante a isso, abordagens no sentido de incentivo a pesquisa e produção de dados de mundo real e a criação de comitês específicos para tratativa do tema nas agências de ATS apresentam-se como alternativa para lidar com as fragilidades no contexto de doenças raras.
The Health Technology Assessment (HTA) considers evidence regarding clinical benefits, epidemiological profile, innovation, cost-effectiveness, ethics and equity in its assessment process to support managers' decisions. In the context of drugs in rare diseases, the work of the ATS is challenging given the low availability of evidence and the high cost of technologies. The objective of the review was to analyze the available strategies for evaluating the demands for incorporating drugs for the treatment of rare diseases in health systems. A rapid review was performed with a structured search in the MEDLINE database (via PubMed), the Cochrane Library and Health Systems Evidence. Studies on strategies for evaluating drugs used to treat rare diseases were included and, additionally, searches were carried out in ATS Agencies in Brazil, Australia, New Zealand, Canada, United Kingdom, France, United States and Germany. The synthesis of the results was qualitative, grouping the major ones into thematic axes: Safety and effectiveness, Cost-effectiveness, Budgetary impact and Society's perspective. 267 publications were identified, 16 selected from indexed databases and 7 from gray literature. With the analysis of the documents, it can be concluded that the adoption of specific criteria harmonized with the current ATS model is a possible path to be followed in the context of drugs for rare diseases. At the same time, approaches to encourage research and the creation of specific committees to deal with the issue in HTA agencies would complement actions towards the consolidation of this work.
Assuntos
Produção de Droga sem Interesse Comercial , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Doenças RarasRESUMO
Políticas públicas que atendam a população de doenças raras no Brasil são cada vez mais discutidas, seja para acesso aos medicamentos, para atenção multidisciplinar, alternativas terapêuticas ou representatividade. Apesar de o Ministério da Saúde ter publicado em 2014 a Portaria nº 199, que instituiu a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, aprovando as Diretrizes para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS), essa população segue desamparada frente às peculiaridades de seus tratamentos. Neste cenário, associações de pacientes passaram a buscar espaços de representação política, provocando cada vez mais iniciativas legislativas no Congresso Nacional com vistas a alternativas para os milhões de brasileiros que vivem ou convivem com doenças raras. Por meio de uma pesquisa documental qualitativa, o artigo considera todos os projetos apresentados até agosto de 2020 com foco neste tema, identificando os principais parlamentares que atuam nele, as características biográficas comuns entre eles, em qual etapa do ciclo de políticas públicas o tema está no Congresso Nacional e, com isso, pretende identificar um possível caminho para a consolidação de uma política. Observou-se que a atuação em doenças raras independe de alinhamento político partidário, sendo uma pauta compartilhada por grupos antagônicos, mas que enfrenta o desafio de apenas 18 parlamentares terem sidos os responsáveis por 50% de todas as matérias legislativas já apresentadas sobre isso. Além disso, observou-se também que os parlamentares preferem impulsionar o debate e dar visibilidade ao tema do que investir em novas tentativas de mudanças legais e regulatória.
Public policies that serve the Brazilian population with rare diseases are increasingly discussed, either regarding access to medicines, multidisciplinary care, therapeutic alternatives, or representativeness. Although the Brazilian Ministry of Health published in 2014 the Ordinance n. 199, which instituted the Brazilian National Policy of Integral Care for People with Rare Diseases and approving the Guidelines for Integral Care to People with Rare Diseases under the Brazilian Unified National Health System (SUS), this population remains unaided regarding the peculiarities of their treatments. In this scenario, patient associations began to seek spaces for political representation, increasingly provoking legislative initiatives in the Brazilian National Congress, seeking for alternatives for the millions of Brazilians living with rare diseases. By using a qualitative documentary research, the study considers all projects presented until August 2020 on this topic, identifying the main parliamentarians involved, their biographical characteristics, and at which stage of the public policy cycle this topic is in the Brazilian National Congress; thus, identifying a possible path for the consolidation of a policy. We observed that the actions regarding rare diseases are independent of any political party alignment, being an agenda shared by antagonistic groups. This agenda, however, faces the challenge of having only 18 parliamentarians responsible for 50% of all the legislative matters already presented. Furthermore, we also observed that parliamentarians prefer to boost the debate and give visibility to the subject than to invest in new attempts at legal and regulatory changes.
Las políticas públicas que asisten a la población que sufre enfermedades raras en Brasil son cada vez más discutidas, ya sea en cuanto al acceso a medicamentos, a la atención multidisciplinaria, a alternativas terapéuticas o a la representatividad. Aunque el Ministerio de Salud brasileño publicó la Ordenanza nº 199 en el 2014, que estableció la Política Nacional de Atención Integral a las Personas con Enfermedades Raras, y aprobando las Directrices para la Atención Integral a las Personas con Enfermedades Raras en el ámbito del Sistema Único de Salud (SUS), esta población permanece impotente ante las peculiaridades de sus tratamientos. En este escenario, las asociaciones de pacientes comenzaron a buscar espacios de representación política, dando lugar a cada vez más iniciativas legislativas en el Congreso Nacional brasileño con vistas a alternativas para los millones de brasileños que viven o conviven con enfermedades raras. Por medio de una investigación documental cualitativa, este artículo considera todos los proyectos presentados hasta agosto del 2020 centrados en este tema, identificando a los principales parlamentarios que actúan en él, las características biográficas comunes entre ellos, en qué etapa del ciclo de políticas públicas se encuentra el tema en el Congreso Nacional brasileño y, con ello, identificar un posible camino para la consolidación de una política. Se observó que la actuación relacionada con enfermedades raras no depende de la alineación político-partidista, ya que es una agenda compartida por grupos antagónicos, pero que se enfrenta al desafío de que solo 18 parlamentarios hayan sido los responsables del 50% de todos los asuntos legislativos que ya se presentaron al respecto. Además, también se observó que los parlamentarios prefieren impulsar el debate y dar visibilidad al tema que invertir en nuevos intentos de cambios legales y regulatorios.
Assuntos
Doenças Raras/terapia , Programas Nacionais de Saúde , Política Pública , Brasil , Programas Governamentais , Política de SaúdeRESUMO
A consciência científica, clínica e pública da existência das doenças raras tem aumentado nos últimos anos. Os medicamentos denominados de medicamentos órfãos são aqueles que são apropriados para o tratamento de doenças raras. As doenças raras, comparadas com outras doenças, apresentam uma baixa incidência demográfica. Por esta razão, e em virtude das condições vigentes de comercialização, as indústrias farmacêuticas não apostam fortemente nos medicamentos órfãos. Os produtores não teriam oportunidade de recuperar o capital investido na investigação e desenvolvimento do medicamento. Neste estudo os autores fazem um historial dos medicamentos órfãos em Portugal tendo como fontes a legislação e regulamentação portuguesas no quadro da legislação e diretivas europeias, o papel das indústrias farmacêuticas em Portugal, a regulamentação e fiscalização realizada pelo INFARMED, IP, bem como o acesso dos doentes aos medicamentos órfãos e o papel fulcral das associações de doentes (AU)
Assuntos
Humanos , História do Século XX , História do Século XXI , Produção de Droga sem Interesse Comercial/história , Produção de Droga sem Interesse Comercial/legislação & jurisprudência , Legislação Farmacêutica/história , Legislação Farmacêutica/tendências , História da Farmácia , Doenças Raras/tratamento farmacológico , Indústria Farmacêutica/história , Indústria Farmacêutica/legislação & jurisprudência , PortugalRESUMO
O objetivo dessa pesquisa foi analisar o processo de adoção de crianças e adolescentes HIV positivos sob a perspectiva do adotante. Trata-se de pesquisa qualitativa, realizada em diferentes localidades do território brasileiro, com participação de 10 pessoas que adotaram crianças soropositivas. Foram realizadas entrevistas a partir de um roteiro semiestruturado, sobre: dados sóciodemográficos, descrição do processo adotivo e de suas dificuldades, aspectos relacionados à preparação para a adoção, HIV, família e amigos, tratamento, cuidado, estigma e preconceito vivenciados, adaptação da criança no ambiente familiar e escolar, grupos de apoio à adoção. As entrevistas foram transcritas e foi realizada a análise de conteúdo. Os resultados revelaram que amorosidade processual constitui o principal entrave e deve ser repensado no âmbito das suas competências, nas diferentes instâncias. Os adotantes sugerem que o acesso às informações sobre crianças soropositivas, em condições legais de serem adotadas, seja facilitado através de mecanismos de buscas ou sistemas específicos. Os dados apontaram para a vulnerabilidade individual, social e programática das crianças soropositivas que se encontram abrigadas em nosso país. Enquanto institucionalizadas, elas se encontram atreladas à justiça e aos serviços públicos, o que requer agilização para abreviar o longo trâmite judicial, que retarda a construção de uma nova trajetória de vida. Essas crianças ficam privadas por maior tempo de estabelecer vínculos de com uma nova família, que lhe destine cuidados, amor, carinho e atenção, aspectos essenciais ao seu bom desenvolvimento.(AU)
The objective of this research was to analyze the adoption process of HIV positive children and adolescents from the adopter perspective. This is a qualitative research, conducted in different localities of the Brazilian territory, with the participation of 10 people who adopted HIV-positive children. Interviews were conducted from a semi-structured script on: sociodemographic data, description of the adoptive process and its difficulties, aspects related to preparation for adoption, HIV, family and friends, treatment, care, stigma and prejudice experienced, child adaptation. in the family and school environment, adoption support groups. The interviews were transcribed, and content analysis was performed. The results showed that procedural delays are the main obstacle and should be rethought within the scope of their competences in the different instances. Adopters suggest that access to information about HIV-positive children, under legal conditions for adoption, be facilitated through search engines or specific systems. The data pointed to the individual, social and programmatic vulnerability of seropositive children who are sheltered in our country. While institutionalized, they are linked to justice and public services, which requires speed to shorten the long judicial process, which delays the construction of a new life trajectory. These children are deprived for the longest time of establishing bonds with a new family, destined to care, love, affection and attention, essential aspects to their good development.(AU)
Assuntos
Humanos , Masculino , Feminino , Adulto , Adoção , Adaptação a Desastres , Ajustamento Social , HIV , Crianças Órfãs , Psicologia SocialRESUMO
No contexto do HIV/AIDS, estratégias comensais são acordadas pelas famílias para reduzir riscos. Com o objetivo de identificar percepções de risco nos convívios comensais desenvolveu-se estudo qualitativo com jovens órfãos pela AIDS. Os dados foram obtidos durante entrevista com questões sobre o cotidiano. Utilizou-se a proposta de Wright Mills do artesanato intelectual, na qual os sujeitos são considerados atores históricos e sociais. As estratégias mediante a percepção de risco ao HIV/AIDS foram consideradas acordos pactuados pela família para assegurar a interação social. Foi possível observar que as estratégias incluem a restrição do toque e do contato corporal; separação de utensílios e inutilização da comida tocada por soropositivos. A percepção de risco pode ser decorrente da inconstância dos achados científicos e de crenças que reforçam o processo de estigma e discriminação.(AU)
En el contexto del VIH/SIDA, las familias acuerdan estrategias comensales para reducir riesgos. Con el objetivo de identificar percepciones de riesgo en las convivencias comensales se desarrolló un estudio cualitativo con jóvenes huérfanos debido al SIDA. Los datos se obtuvieron durante entrevista con preguntas sobre el cotidiano. Se utilizó la propuesta de Wright Mills de la artesanía intelectual, en la cual los sujetos se consideran actores históricos y sociales. Las estrategias mediante la percepción de riesgo del VIH/SIDA se consideraron acuerdos pactados por la familia para asegurar la interacción social. Fue posible observar que las estrategias incluyen la restricción del toque y del contacto corporal, separación de utensilios e inutilización de la comida tocada por personas que son seropositivas. La percepción del riesgo puede ser consecuencia de la inconstancia de los hallazgos científicos y de creencias que refuerzan el proceso de estigmatización y discriminación.(AU)
Within the HIV/AIDS context, commensal strategies are agreed upon by the families aiming to reduce risks. With the objective of identifying risk perceptions in the commensal meetings, we developed a study with youth orphaned by AIDS. Interviews produced data through questions regarding daily life. The Wright Mills' proposal about intellectual craftsmanship was used for analysis. In this approachsubjects are considered historical and social actors. The strategies used from risk perception of HIV/AIDS were assumed as agreements by the families to ensure social interaction. It was observed that strategies include restrictions for touching and body contact; separation of dishes and disposal of food touched by the HIVpositive. The risk perception found may be due to variability of scientific findings and beliefs, thus reinforcing the process of stigma and discrimination.(AU)
Assuntos
Humanos , Síndrome da Imunodeficiência Adquirida/transmissão , Crianças Órfãs/psicologia , Ingestão de Alimentos , Relações Interpessoais , Fatores de RiscoRESUMO
As células Th17 têm sido fortemente associadas à patogenia de doenças autoimunes e inflamatórias, porém sua influência na carcinogênese ainda é pouco conhecida, havendo relatos de suas ações tanto antitumorais quanto pró-tumorais. O objetivo do presente trabalho foi pesquisar a presença da linhagem Th17 intratumoral em CCE de lábio e língua, através da análise da imunoexpressão da IL-17 e do RORγt, relacionando estes achados com dados clínicos e morfológicos na tentativa de melhor compreender o papel dessas células na imunidade tumoral dos CCEOs. Na análise histomorfológica, observou-se predomínio de lesões de baixo grau em lábio e de alto grau em língua (p = 0,024). Não foi observada significância estatística entre estadiamento clínico e gradação histológica de malignidade (p = 0,644). Para o estudo imunoistoquímico, 5 campos aleatórios com maior imunorreatividade do infiltrado inflamatório peritumoral foram fotomicrografados no aumento de 400x. Realizou-se a contagem de linfócitos que exibiram marcação citoplasmática e pericitoplasmática para a citocina IL-17 bem como nuclear e citoplasmática para o RORγt. Foi observada diferença estatisticamente significativa na quantidade de linfócitos imunopositivos para IL-17 entre os grupos de CCE de lábio e língua (p = 0,028). Para o RORγt não foi observada diferença estatisticamente significativa entre os grupos de CCE de lábio e língua (p = 0,915). Não foi observada diferença estatística entre a imunomarcação da IL-17 e RORγt com gradação histológica de malignidade e com estadiamento clínico. Os achados dessa pesquisa sugerem um possível papel antitumoral da IL-17 para os casos de lábio. Os resultados da análise do RORγt, possivelmente se devem à ampla dualidade do papel pró-tumoral e antitumoral das células Th17 e à sua plasticidade que, na presença de diferentes citocinas expressas no microambiente tumoral, podem alterar seu fenótipo. (AU)
Th17 cells have been strongly associated to the pathogenesis of inflammatory and autoimmune diseases, although their influence on the carcinogenesis is still little known, there are reports of anti-tumor and protumoral actions. The objective of this study is to research the presence of Th17 lineage in lip and tongue SCC, using the analysis of the immunoexpression of IL-17 and RORγt, relating this immunoexpression with clinical and morphological findings in the attempt to better comprehend the role of these cells on the tumoral immunity of OSCCs. The results were submitted to non-parametric statistical tests with significance level of 5%. On the histomorphological analysis, it was observed the predominance of low level lesions on lip and high level lesions on tongue (p=0,024). It was not observed statistical significance between clinical stage and histological gradation of malignancy (p=0,644). For the immunohistochemical study, 5 random fields with greater immunoreactivity of the peritumoral inflammatory infiltrate were photomicrographed on the 400x magnification. It was done the count of lymphocytes which showed cytoplasmic and pericytoplasmic staining for the IL-17 cytokine as well as nuclear and cytoplasmic staining for RORγt. It was observed statistical significance difference on the quantity of immunopositive lymphocytes to IL-17 between the groups of SCC of lip and tongue (p=0,028). For the RORγt it was not observed statistical significance difference between the groups of SCC of lip and tongue (p=0,915). It was not observed statistical difference between the immunostaining of IL-17 and RORγt with histological gradation of malignancy and clinical staging. The findings of this research suggest a possible anti-tumor role of IL-17 for cases of lip. The results of the analysis of the RORγt are possibly due to the wide duality of the anti-tumor and protumoral role of the Th17 cells and their plasticity which, in the presence of different cytokines expressed on the tumor microenvironment, can alter its phenotype. (AU)
Assuntos
Carcinoma de Células Escamosas/imunologia , /imunologia , /imunologia , Neoplasias Labiais/imunologia , Neoplasias da Língua/imunologia , Receptores Nucleares Órfãos/imunologia , Distribuição de Qui-Quadrado , Estadiamento de Neoplasias/métodos , Estatísticas não Paramétricas , Estudos Transversais/métodos , Imuno-Histoquímica/métodosRESUMO
A presente tese almejou investigar o uso abusivo de álcool e outras drogas nos domicílios onde hoje vivem jovens cujos pais (um ou ambos) morreram em decorrência da Aids, e compõe um subprojeto de seguimento da pesquisa intitulada Estigma e Discriminação Relacionados ao HIV/AIDS: Impactos da Epidemia em Crianças e Jovens na Cidade de São Paulo. O estudo de seguimento foi de natureza exploratório-descritiva e incluiu dez jovens (de idade entre 15 a 24 anos) de ambos os sexos, cujas famílias são residentes nas Zonas Noroeste e Oeste e que participaram da pesquisa anterior. A coleta de dados foi realizada por meio de entrevistas com base em questionários. Como resultado, observou-se que o contexto e a rede de relações em que os jovens participantes estavam inseridos conseguiram preservá-los de fazerem o consumo prejudicial de bebida alcoólica e de usarem outras drogas. Portanto, a orfandade em si não se destacou como um fator determinante para o aumento da vulnerabilidade a este agravo no grupo estudado. Nos domicílios visitados, apenas uma jovem poderia ser considerada usuária abusiva de bebida alcoólica que foi, então, convidada a participar de um estudo de caso. No total, cinco entrevistas semi-estruturadas foram realizadas com ela tomando como ponto de partida a construção de seu Mapa de Redes. Para a análise dos dados foi utilizado quadro da Vulnerabilidade e da Abordagem Psicossocial e a teoria de Redes de Apoio Social. No estudo de caso, pode-se observar que a orfandade de pai e de mãe, somada ao afastamento dos integrantes de sua rede familiar; ao receio do estigma e da discriminação por ter pais que morreram devido à Aids; a impossibilidade de acessar um apoio psicossocial para lidar com sua solidão; ao desemprego, entre outras situações, serviram para ampliar a vulnerabilidade da jovem ao uso prejudicial de bebida alcoólica.(AU)
The present doctoral thesis was aimed at investigating the overuse of alcohol and other drugs in houses where youngsters live today, whose parents (one or both) have died as a consequence of Aids, and consists of a subproject belonging to a broader research entitled Stigma and Discrimination Related to HIV/AIDS: Impacts of the Epidemic on Children and Youngsters in the city of São Paulo. The study had an exploratory-descriptive nature. Ten male and female youngsters participated in the study (with an age range of 15 to 24 years old), whose families live in the Northwest and West areas of the city and who participated in previous research. Data was collected through questionnaire-based interviews. Results pointed out to the fact that the context and the relations network in which the young participants were inserted succeeded in preventing them from overusing alcohol and other drugs. Moreover, being an orphan per se only was not seen as a key factor to the increase in terms of vulnerability in the group studied. In the houses visited, one female youngster could be considered an abusive alcoholic, upon which a case study was built. Overall, five semi-structured interviews were carried out, which have allowed to build up her network map. For content analysis purposes, interpretation of the framework of Vulnerability and Psychosocial Approach and Social Support Network Theory was used. In the case study, being orphan per se, as well as the detachment from her family, the fear of stigma, the discrimination for having parents who died of Aids, the lack of access to support, unemployment, among others, were seen as determining factors to increase her vulnerability and abusive use of alcohol.(AU)
RESUMO
OBJETIVO: Estimar o nível de atividade física em crianças e adolescentes órfãos por aids, segundo características sociodemográficas e relativas à orfandade. MÉTODOS: Inquérito populacional realizado no município de São Paulo, SP, entre 2006 e 2007, com 235 crianças e adolescentes de 7 a 14 anos. As crianças foram classificadas como ativas e sedentárias com o ponto de corte em 300 minutos por semana de atividade física. Todas as variáveis foram comparadas entre os dois grupos e entre os sexos. RESULTADOS: Foi observada prevalência de 42 por cento de sedentarismo. A maioria das crianças e adolescentes apresentou locomoção e brincadeiras infantis como principais atividades físicas. Quanto ao nível de atividade física foi observada diferença significativa entre os sexos (p < 0,001). Os meninos eram mais ativos e brincavam mais na rua do que as meninas. CONCLUSÕES: Há alta magnitude de prevalência de sedentarismo entre crianças e adolescentes órfãos por aids, sendo maior entre as meninas.
OBJECTIVE: To estimate the level of physical activity among children and adolescents orphaned by AIDS according to socio-demographic and orphanhood-related characteristics. METHODS: A population-based study was carried out with 235 children and adolescents aged 7 to 14 years in the municipality of São Paulo, SP, in 2007. Children were classified as active and inactive. The cut-off point established was 300 minutes of weekly physical activity. All variables were compared between both groups and sexes. RESULTS: An overall prevalence of 42 percent of inactivity was found. Active commuting and child's play were the main physical activities for most of the children and adolescents. As for physical activity level, a significant difference was observed between sexes (p < 0.001). Boys were more active and played outdoors more than girls. CONCLUSIONS: There is a high prevalence of physical inactivity among children and adolescents orphaned by AIDS, especially girls.
