Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm: a single-center experience. Clinical characterization, mutational landscape, and clinical outcome of patients undergoing hematopoietic stem cell transplantation intensive therapy.

Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) is a rare and aggressive hematodermic neoplasm usually involving the skin. In this retrospective case series, 10 cases of BPDCN were identified, 90% of which had skin involvement and exhibited predominantly violaceous nodules and/or bruise-like plaques. Skin lesions showed diffuse or nodular dermal-based infiltrates of intermediate sized blasts with a grenz zone. Tumor immunophenotyping was CD4(+), CD56(+), CD123(+) and CD303(+). The most frequently mutated genes according to targeted next-generation sequencing were TET2 (3/7) and NRAS (2/7). Multiagent chemotherapy (CT) was administered as first-line therapy, and a total of 5 patients underwent allogenic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT). Better outcomes were observed in younger patients and those treated with acute lymphoblastic leukemia (ALL)-like CT followed by allo-HSCT. This study shows the clinical range of cutaneous lesions of BPDCN. Despite the absence of a gold standard therapy, patients treated with myeloablative intensive regimens and allo-HSCT seem to have a more favorable prognosis.

El paradigma de la irradiación corporal total en la leucemia linfoblástica aguda: efectividad terapéutica frente a los desafíos de toxicidad / The paradigm of total body irradiation in acute lymphoblastic leukemia: Therapeutic effectiveness against the challenges of toxicity

Introducción: La irradiación corporal total (ICT) forma parte del acondicionamiento mieloablativo del trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH) en hemopatías malignas. Esta terapia ha demostrado recientemente mayor supervivencia en leucemia linfoblástica aguda (LLA) frente a regímenes basados en quimioterapia. Sin embargo, los efectos secundarios son una limitación importante, especialmente en la población pediátrica.Pacientes y métodosAnalizamos retrospectivamente la supervivencia de pacientes con LLA que recibieron un TPH en un hospital terciario entre los años 1996 a 2009 (N=69 TPH en 57 pacientes). Diferenciamos una cohorte que había recibido ICT (N=44) y otra que no (N=25). Posteriormente entrevistamos a los supervivientes del grupo ICT con un mínimo de 10 años de seguimiento (N=18), preguntando acerca de la presencia de efectos secundarios.ResultadosLa supervivencia global (SG) a los 2 y 5 años fue del 79,1 y 65,2%, respectivamente para el grupo ICT y del 66,2 y 55,8% para el grupo no ICT, aunque esta diferencia no fue significativa (p=0,31). La supervivencia libre de evento (SLE) a los 2 y 5 años fue del 77,3 y 63,6%, respectivamente para el grupo ICT y del 56 y 32% para el grupo no ICT (p=0,02). La probabilidad de recidiva (PR) a los 2 años habiendo recibido ICT fue del 10% y sin haber recibido ICT del 28,6% (p=0,005). Los supervivientes que recibieron ICT desarrollaron neoplasias secundarias (39%), dislipemia (67%), alteraciones cognitivas (44%), infecciones respiratorias de repetición (39%), alteraciones tiroideas (45%), insuficiencia ovárica precoz (89%), cataratas (22%) y problemas psicológicos (44%), aunque la calidad de vida, valorada por ellos mismos, fue considerada como buena para el 83% de los encuestados.ConclusionesLos pacientes que recibieron ICT tuvieron significativamente mayor SLE y menor PR. Sin embargo, los efectos adversos son frecuentes e importantes, aunque no afectan subjetivamente a la calidad de vida. (AU)

Introduction: Total body irradiation (TBI) is part of the myeloablative conditioning for hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in malignant hematologic disorders. This therapy has recently shown improved survival in acute lymphoblastic leukemia (ALL) compared to chemotherapy-based regimens. However, side effects are a significant limitation, especially in the pediatric population.Patients and methodsWe retrospectively analyzed the survival of patients with ALL who underwent an HSCT at a tertiary hospital between 1996 and 2009 (N=69 HSCT in 57 patients). We differentiated a cohort that received TBI (N=44) from another that did not (N=25). Subsequently, we interviewed the survivors from the TBI group with a minimum of 10 years of follow-up (N=18), asking about the presence of side effects.ResultsThe overall survival (OS) at 2 and 5 years was 79.1% and 65.2% respectively for the TBI group and 66.2% and 55.8% for the non-TBI group, although this difference was not significant (P=.31). The event-free survival (EFS) at 2 and 5 years was 77.3% and 63.6% respectively for the TBI group and 56% and 32% for the non-TBI group (P=.02). The probability of relapse (PR) at 2 years for those who received TBI was 10% compared to 28.6% for those who did not receive TBI (P=.005). Survivors who received TBI developed secondary neoplasms (39%), dyslipidemia (67%), cognitive impairments affecting memory (44%), recurrent respiratory infections (39%), thyroid abnormalities (45%), premature ovarian failure (89%), cataracts (22%), and psychological problems (44%). However, the quality of life, as self-assessed by the patients, was considered good for 83% of the participants.ConclusionsPatients who received TBI had significantly higher EFS and lower PR. However, adverse effects are frequent and significant, although they do not subjectively affect quality of life. (AU)

The paradigm of total body irradiation in acute lymphoblastic leukaemia: Therapeutic effectiveness versus the challenges of toxicity.

INTRODUCTION: Total body irradiation (TBI) is part of the myeloablative conditioning for hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in malignant hematologic disorders. This therapy has recently shown improved survival in acute lymphoblastic leukemia (ALL) compared to chemotherapy-based regimens. However, side effects are a significant limitation, especially in the pediatric population. PATIENTS AND METHODS: We retrospectively analyzed the survival of patients with ALL who underwent an HSCT at a tertiary hospital between 1996 and 2009 (N = 69 HSCT in 57 patients). We differentiated a cohort that received TBI (N = 44) from another that did not (N = 25). Subsequently, we interviewed the survivors from the TBI group with a minimum of 10 years of follow-up (N = 18), asking about the presence of side effects. RESULTS: The overall survival (OS) at 2 and 5 years was 79.1% and 65.2% respectively for the TBI group and 66.2% and 55.8% for the non-TBI group, although this difference was not significant (P=.31). The event-free survival (EFS) at 2 and 5 years was 77.3% and 63.6% respectively for the TBI group and 56% and 32% for the non-TBI group (P=.02). The probability of relapse (PR) at 2 years for those who received TBI was 10% compared to 28.6% for those who did not receive TBI (P=.005). Survivors who received TBI developed secondary neoplasms (39%), dyslipidemia (67%), cognitive impairments affecting memory (44%), recurrent respiratory infections (39%), thyroid abnormalities (45%), premature ovarian failure (89%), cataracts (22%), and psychological problems (44%). However, the quality of life, as self-assessed by the patients, was considered good for 83% of the participants.. CONCLUSIONS: Patients who received TBI had significantly higher EFS and lower PR. However, adverse effects are frequent and significant, although they do not subjectively affect quality of life.

Seguridad y eficacia de blinatumomab en el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda B en recaída/refractaria: a propósito de un caso / Safety and efficacy of blinatumomab in the treatment of relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia B: a case report

Blinatumomab es un anticuerpo biespecífico que está indicado en monoterapia en pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda B refractaria o en recaída con cromosoma filadelfia negativo como terapia puente al trasplante y se asocia a remisiones a largo plazo. Se presenta el caso de una paciente de 40 años diagnosticada de esta enfermedad, que respondió al tratamiento con blinatumomab y posteriormente fue trasplantada en condiciones óptimas, a pesar de no haber recibido los dos ciclos de tratamiento a dosis plenas por motivos de toxicidad pancreática y gastrointestinal. (AU)

Blinatumomab is a bispecific antibody that is indicated as monotherapy in adult patients with refractory or relapsed Philadelphia chromosome-negative acute lymphoblastic leukaemia B as bridge therapy to transplantation and is associated with long-term remissions. We present the case of a 40-year-old patient diagnosed with this disease, who responded to treatment with blinatumomab and was subsequently transplanted under optimal conditions, despite not having received the two cycles of full-dose treatment due to pancreatic and gastrointestinal toxicity. (AU)

Clinical characterization and outcomes of a cohort of colombian patients with AL Amyloidosis

Background: Amyloid light chain (AL) amyloidosis is characterized by amyloid fibril deposition derived from monoclonal immunoglobulin light chains, resulting in multiorgan dysfunction. Limited data exist on the clinical features of AL amyloidosis. Objective: This study aims to describe the clinical characteristics, treatments, and outcomes in Colombian patients with AL amyloidosis. Methods: A retrospective descriptive study was conducted at three high-complexity centers in Medellín, Colombia. Adults with AL amyloidosis diagnosed between 2012 and 2022 were included. Clinical, laboratory, histological, treatment, and survival data were analyzed. Results: The study included 63 patients. Renal involvement was most prevalent (66%), followed by cardiac involvement (61%). Multiorgan involvement occurred in 61% of patients. Amyloid deposition was most commonly detected in renal biopsy (40%). Bortezomib-based therapy was used in 68%, and 23.8% received high-dose chemotherapy with autologous hematopoietic stem cell transplantation (HDCT-ASCT). Hematological response was observed in 95% of patients with available data. Cardiac and renal organ responses were 15% and 14%, respectively. Median overall survival was 45.1 months (95% CI: 22.2-63.8). In multivariate analysis, cardiac involvement was significantly associated with inferior overall survival (HR 3.27; 95% CI: 1.23-8.73; p=0.018), HDCT-ASCT had a non-significant trend towards improved overall survival (HR 0.25; 95% CI: 0.06-1.09; p=0.065). Conclusions: In this study of Colombian patients with AL amyloidosis, renal involvement was more frequent than cardiac involvement. Overall survival and multiorgan involvement were consistent with data from other regions of the world. Multivariate analysis identified cardiac involvement and HDCT-AHCT as possible prognostic factors.

Antecedentes: La amiloidosis por amiloide de cadenas ligeras (AL) se caracteriza por el depósito de fibrillas amiloides derivadas de cadenas ligeras de inmunoglobulinas monoclonales, lo que resulta en disfunción multiorgánica. Existen datos limitados sobre las características clínicas de la amiloidosis AL. Objetivo: Este estudio tiene como objetivo describir las características clínicas, tratamientos y desenlaces en pacientes colombianos con amiloidosis AL. Métodos: Se llevó a cabo un estudio descriptivo retrospectivo en tres centros de alta complejidad en Medellín, Colombia. Se incluyeron adultos con diagnóstico de amiloidosis AL entre 2012 y 2022. Se analizaron datos clínicos, de laboratorio, histológicos, de tratamiento y de supervivencia. Resultados: El estudio incluyó 63 pacientes. La afectación renal fue más prevalente (66%), seguida de la afectación cardíaca (61%). El 61% de los pacientes presentaron afectación multiorgánica. El depósito amiloide se detectó con mayor frecuencia en la biopsia renal (40%). El tratamiento basado en bortezomib se utilizó en el 68%, y el 23.8% recibió altas dosis de quimioterapia con trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos (ADQT-TAPH). Se observó respuesta hematológica en el 95% de los pacientes con datos disponibles. La respuesta de órgano cardíaca y renal fue del 15% y 14%, respectivamente. La mediana de la supervivencia global fue de 45.1 meses (IC del 95%: 22.2-63.8). En el análisis multivariado, la afectación cardíaca se asoció significativamente con una supervivencia global inferior (HR 3.27; IC del 95%: 1.23-8.73; p=0.018), ADQT-TAPH mostró una tendencia no significativa hacia una mejora en la supervivencia global (HR 0.25; IC 95%: 0.06-1.09; p=0.065). Conclusiones: En este estudio de pacientes colombianos con amiloidosis AL, la afectación renal fue más frecuente que la afectación cardíaca. La supervivencia global y la afectación multiorgánica fueron consistentes con datos de otras regiones del mundo. El análisis multivariado identificó la afectación cardíaca y ADQT-TAPH como posibles factores pronósticos.

Letermovir para prevención de la infección por citomegalovirus en receptores de trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos / Letermovir for prevention of cytomegalovirus infection in allogeneic stem cell transplant receivers

INTRODUCCIÓN: La infección por citomegalovirus (CMV) sigue siendo la infección con relevancia clínica más frecuente luego del trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos (TPHa), presentando alta morbilidad y mortalidad. Por este motivo, es importante implementar estrategias de prevención para reducir la frecuencia de la infección por CMV. OBJETIVO: Describir la frecuencia de infección, infección clínicamente significativa (ICS) y enfermedad por CMV en pacientes seropositivos que recibieron un TPHa y profilaxis primaria con letermovir. PACIENTES Y MÉTODOS: Estudio descriptivo de cohorte longitudinal, en pacientes con TPHa seropositivos para CMV que recibieron profilaxis primaria con letermovir hasta el día 100 posTPH. RESULTADOS: Se incluyeron 25 pacientes adultos con una mediana de edad de 41 años, el 44% fue de donante no relacionado y 36% de donante haploidéntico. Ochenta por ciento tenía tres o más factores de riesgo para infección por CMV y a 52% se le estratificó como de alto riesgo para enfermedad por CMV. La profilaxis con letermovir tuvo una mediana de duración de 97 días. Durante los 100 días pos-TPH, 20% de los pacientes presentaron infección por CMV, con carga viral plasmática detectable no cuantificable, que se negativizó en el siguiente control semanal sin discontinuación del letermovir. Ningún paciente presentó ICS ni enfermedad por CMV durante este período. CONCLUSIÓN: La profilaxis con letermovir fue efectiva para prevenir la ICS y la enfermedad por CMV.

BACKGROUND: Cytomegalovirus (CMV) infection remains the most common clinically significant infection after allogeneic stem cell transplantation (aSCT), with a high morbidity and mortality rate. In order to reduce its frequency, prevention strategies should be implemented. AIM: To describe the frequency of infection, clinically significant infection (CSI) and CMV disease in seropositive patients who received aSCT and primary prophylaxis with letermovir. METHODS: Longitudinal descriptive cohort study in seropositive patients who received aSCT and primary prophylaxis with letermovir until day 100 post-SCT. RESULTS: Twenty-five adult patients with a median age of 41 years were included; 44% were unrelated donors, and 36% were haploidentical donors. Eighty percent had three or more risk factors for CMV infection, and 52% were stratified as high risk for CMV disease. Letermovir prophylaxis had a median duration of 97 days. Twenty percent of the patients developed CMV infection through day 100 post-SCT, with detectable non-quantifiable CMV viral load in plasma. This became negative in the following weekly control without discontinuation of letermovir. No patient developed CSI or CMV organ disease during this period. CONCLUSION: Letermovir prophylaxis proved to be effective in preventing CSI and CMV disease.

Cistitis hemorrágica tras trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos: experiencia en un centro oncológico pediátrico / Hemorrhagic cystitis following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation: experience in a pediatric oncological institution

Objetivos: Analizar factores de riesgo asociados a la gravedad de lacistitis hemorrágica (CH) y estrategias de tratamiento en pacientes conCH tras trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos (TAPH).Material y métodos: Estudio retrospectivo de historias clínicas. Lospacientes con CH tras TAPH tratados entre 2017 y 2021 se dividieronen dos grupos según la gravedad del cuadro (leve y grave). Se compararon datos demográficos, características específicas de la enfermedad,secuelas urológicas y mortalidad global entre ambos grupos. Se utilizóel protocolo del hospital para el manejo de los pacientes. Resultados: Se recogieron 33 episodios de CH en 27 pacientes, delos cuales el 72,7% fueron varones. La incidencia de CH tras TAPH fuedel 23,4% (33/141). El 51,5% de las CH fueron graves (grados III-IV).La enfermedad de injerto contra huésped (EICH) grave (grados III-IV) yla trombopenia al inicio se asociaron a CH grave (p= 0,043 y p= 0,039,respectivamente). Este grupo tuvo mayor tiempo de hematuria (p<0,001)y necesitó más transfusiones de plaquetas (p= 0,003). Además, el 70,6%precisó sondaje vesical, pero solo un caso cistostomía percutánea. Ningún paciente con CH leve precisó sondaje. No hubo diferencias en lassecuelas urológicas ni en la mortalidad global. Conclusiones: Una CH más grave podría predecirse por la presenciade EICH grave o trombopenia al inicio del cuadro. La CH grave puedemanejarse con sondaje vesical en la mayoría de estos pacientes. Seguirun protocolo estandarizado puede reducir la necesidad de procedimientosinvasivos en pacientes con CH leve.(AU)

Objective: To analyze the risk factors associated with hemorrhagiccystitis (HC) severity and the treatment strategies available in HC patientsfollowing allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (AHSCT). Materials and methods: A retrospective study of medical recordswas carried out. Patients with HC following AHSCT treated from 2017to 2021 were divided into two groups according to severity –mild andsevere. Demographic data, disease-specific characteristics, urologicalsequelae, and overall mortality were compared between both groups.The hospital’s protocol was used for patient management. Results: 33 episodes of HC were collected in 27 patients, 72.7% ofwhom were male. HC incidence following AHSCT was 23.4% (33/141).51.5% of HCs were severe (grades III-IV). Severe graft host disease(GHD) (grades III-IV) and thrombopenia at HC onset were associatedwith severe HC (p= 0.043 and p= 0.039, respectively). This group hadlonger hematuria times (p< 0.001) and required more platelet transfusions (p= 0.003). In addition, 70.6% required bladder catheterization,but only 1 case needed percutaneous cystostomy. None of the patientswith mild HC required catheterization. No differences were found interms of urological sequelae or overall mortality. Conclusions: Severe HC could be predicted thanks to the presenceof severe GHD or thrombopenia at HC onset. Severe HC can be managedwith bladder catheterization in most of these patients. A standardizedprotocol may help reduce the need for invasive procedures in patientswith mild HC.(AU)

Estilos de humor, afrontamiento y soporte social en padres de niños con cáncer

Objetivo: Analizar el rol predictivo de las estrategias de afrontamiento y el soporte social percibido, sobre los estilos de humor en padres migrantes de niños con cáncer. Método: Se empleó un diseño cuantitativo transaccional-correlacional y un muestreo no probabilístico por conveniencia. Participaron 62 progenitores (11 hombres y 51 mujeres) entre los 20 y 61 años, quienes respondieron la Escala del Sentido del Humor (HSQ), el Cuestionario de Estimación del Afrontamiento (COPE) y el Medical Outcomes Study Social Support Survey (MOS-SSS). Resultados: Se establecieron modelos de regresión para el humor afiliativo (R²=0,19, p<0,001) y agresivo (R²=0,25, p<0,001), ambos considerados estilos de humor orientados a los demás. Respecto a los estilos orientados a uno mismo, para el humor de mejoramiento personal se desarrollaron dos modelos, el primero considera el soporte social global (R²=0,25, p< 0,001) y el segundo el soporte afectivo (R²=0,27, p< 0,001); y de la misma forma para el humor de descalificación personal, un modelo incluye el soporte social global (R²=0,28, p< 0,001) y el segundo el soporte instrumental (R²=0,27, p< 0,001). Conclusión: Las estrategias de afrontamiento y el soporte social en relación con los estilos de humor en contexto de enfermedad y migración demuestra la efectividad de ciertas estrategias y estilos considerados desadaptativos ante una situación altamente estresante.

Objective: To analyze the predictive role of coping strategies and social support over humor styles in parents who migrate along with children with cancer. Method: A transactional-correlational quantitative design and non-probabilistic convenience sampling were used. It involved 62 parents (11 men and 51 women) between 20 and 61 years. They answered the Humor Styles Questionnaire (HSQ), COPE Inventory (COPE) and the Medical Outcomes Study Social Support Survey (MOS-SSS). Results: Regression models were developed for affiliative (R²=0,19, p<0,001) and aggressive humor (R²=0,25, p<0,001), both considered humor styles towards others. For self-oriented humor styles, two models were built to predict self-enhancing humor. The first model considers global social support (R²=0,25, p<0,001), while the second model, affective support (R²=0,27, p<0,001). Likewise, the first model explaining self-defeating humor considers global social support (R²=0,28, p<0,001) and the second, instrumental support (R²=0,27, p<0,001). Discussion: Coping strategies and social support in relation to humor styles in the context of illness and migration demonstrate the effectiveness of certain strategies and styles considered maladaptive in face of a highly stressful situation.

The protective effects of social support and family functioning on parenting stress among Hispanic/Latino/a American immigrant parents with traumatic life experiences: A mediation analysis.

Despite high rates of traumatic experiences reported among Hispanic/Latino/a immigrants in the U.S., the effect of post-traumatic stress on parenting stress among Hispanic/Latino/a immigrant parents with young children has been overlooked. The present study tested the direct and indirect relationships of self-reported maternal post-traumatic stress symptoms on parenting stress, and the mediating role of protective factors among Hispanic/Latino/a mothers with young children. Baseline data collected from mothers participating in a community-based child-parent dyadic intervention were analyzed. Measures included the post-traumatic stress disorder (PTSD) Checklist, the Protective Factors Survey, and the Parenting Stress Index-Short Form (PSI). The sample included 80 mothers with a child between ages 0-6 years. About 75% of these mothers were migrants from Central America. A multivariate regression analysis showed that maternal post-traumatic stress symptoms predicted higher levels of PSI, and two protective factors (social support and family functioning/resilience) fully mediated the relationship between maternal post-traumatic stress symptoms and PSI. Higher social support and family functioning/resiliency may have protective effects on Hispanic/Latino/a mothers with post-traumatic stress, leading to lower levels of stress related to parenting. Findings underscore the importance of interventions that enhance access to social support and promote family functioning/resilience for Hispanic/Latino/a immigrant mothers with trauma histories to cope better with parenting stress.

A pesar de las altas tasas de experiencias traumáticas entre inmigrantes hispano/latinos/as en Estados Unidos, el efecto del estrés postraumático en la crianza entre progenitores inmigrantes hispano/latinos/as con niños pequeños ha pasado desapercibido. El presente estudio puso a prueba las directas e indirectas relaciones de síntomas de estrés postraumático materno auto reportado sobre el estrés de crianza, así como el papel mediador de factores de protección entre madres hispano/latinas con niños pequeños. Se analizaron los datos de referencia obtenidos de madres participantes en una intervención diádica progenitor-niño con base comunitaria. Entre las medidas se incluyeron la lista de verificación de Trastorno de Estrés Postraumático (PTSD), la Encuesta de Factores de Protección, así como el Formulario Corto del Índice de Estrés de Crianza (PSI). El grupo muestra contaba con 80 madres con un niño entre 0 y 6 años de edad. Cerca del 75% de estas madres eran inmigrantes de América Central. Un análisis de regresión multivariado mostró que los síntomas de estrés postraumático materno predecían más altos niveles de PSI, y dos factores de protección (apoyo social y funcionamiento y resiliencia familiar) completamente mediaron la relación entre los síntomas de estrés postraumático materno y PSI. Un más alto apoyo social y funcionamiento y resiliencia de la familia pudiera tener efectos de protección sobre madres hispanas/latinas con estrés postraumático, llevando a más bajos niveles de estrés relacionado con la crianza. Los resultados resaltan la importancia de mejorar el acceso al apoyo social y promover el funcionamiento y resiliencia de la familia para madres inmigrantes hispanas/latinas con un historial de trauma y así poder arreglárselas mejor con el estrés de crianza.

En dépit de taux élevés d'expériences traumatiques rapportés chez les immigrés hispaniques/latinos et latinas aux Etats-Unis d'Amérique l'effet du stress post-traumatique sur le stress de parentage chez les parents hispaniques/latinos et latinas immigrés avec de jeunes enfants est souvent oublié. Cette étude a testé les relations directes et indirectes des symptômes de stress post-traumatique maternel auto-rapporté sur le stress de parentage et le rôle médiateur de facteurs de protection chez les mères hispaniques/latinas avec de jeunes enfants. Les données de base recueillies de mères participant à une intervention dyadique enfant-parent Communautaire ont été analysées. Les mesures ont inclus la Checklist TSPT, le Sondage de Facteurs Protecteurs (Protective Factors Survey), et le Formulaire Court de l'Index de Stress de Parentage (Parenting Stress Index-Short Form, soit PSI). L'échantillon a inclus 80 mères avec un enfant entre l'âge de 0-6 ans. A peu près 75% de ces mères avaient immigré de l'Amérique Centrale. Une analyse de régression multivariée a montré que les symptômes de stress post-traumatique maternel a prédit des niveaux plus élevés de PSI et seuls deux facteurs protecteurs (le soutien social et le fonctionnement/la résilience familial(e) ont totalement médiatisé la relation entre les symptômes de stress post-traumatique et le PSI. Un soutien social plus élevé et le fonctionnement/la résilience familial(e) peuvent avoir des effets protecteurs sur les mères hispaniques/latinas avec du stress post-traumatique, menant à des niveaux moins élevés de stress lié au parentage. Les résultats soulignent l'importance des interventions qui renforcent l'accès au soutien social et promeuvent le fonctionnement/la résilience familial(e) pour les mères hispaniques/latinas avec un passé de trauma pour mieux faire face au stress de parentage.

Bringing a mentalizing framework to understanding mothers with addiction: The groundbreaking work of Nancy E. Suchman.

Nancy Suchman is remembered as a pioneer whose mentalization-based intervention-Mothering from the Inside Out (MIO)-transformed the treatment of parents struggling with substance use disorders. Specifically, Suchman's work highlighted the neural mechanisms underlying substance use disorders and identified the promotion of parental mentalizing as a key therapeutic focus in enhancing early parent-child relationships. Her work transformed parenting support models for this population of parents. Several randomized controlled trials (RCT) show the effectiveness of MIO in promoting parental reflective functioning (PRF) and positive relational outcomes in parents with substance use disorders and their children. Suchman's MIO model has since been extended to parenting in many contexts. She is also remembered as a generous colleague, a gifted researcher and clinician, and an inspiration to generations of researchers and practitioners working with parents who aspire to raise healthy, secure children despite multiple challenges and adversities. This special issue compiles the work of researchers inspired by Suchman as they carry on her legacy in examining aspects of parental mentalization. Collectively, the research presented yields confirmation of MIO core assumptions, offers new insights into roles of positive sentiment and savoring in mentalization processes, and presents evaluations of MIO in multiple contexts and with new adaptations.

A Nancy Suchman se le recuerda como una pionera cuya intervención basada en la mentalización-Cuidados Maternales de Dentro hacia Afuera (MIO)- transformó el tratamiento de progenitores luchando con trastornos de uso de sustancias. Específicamente, el trabajo de Suchman enfatizó los mecanismos neurales subyacentes en los trastornos de uso de sustancias e identificó el promover la mentalización del progenitor como un enfoque terapéutico clave para mejorar las tempranas relaciones progenitor-niño. Su trabajo transformó los modelos de apoyo a la crianza para este grupo de progenitores. Varios ensayos controlados al azar muestran la eficacia del MIO en cuanto a promover el funcionamiento con reflexión del progenitor y los resultados de una positiva relación en progenitores con trastornos de uso de sustancias y sus niños. El modelo MIO de Suchman desde su creación ha sido expandido a la crianza en muchos contextos. A ella también se le recuerda como una colega generosa, una investigadora y profesional clínica talentosa y como una inspiración para generaciones de investigadores y practicantes profesionales que trabajan con progenitores que aspiran a criar niños saludables y seguros, a pesar de múltiples retos y circunstancias adversas. Este número especial recopila el trabajo de investigadores inspirados por Suchman a medida que ellos continúan el legado en cuanto a examinar aspectos de la mentalización del progenitor. Colectivamente, la investigación presentada aporta la confirmación de las suposiciones centrales del MIO, ofrece nuevas ideas acerca del papel del sentimiento positivo y el aprecio detenido en los procesos de mentalización, y presenta evaluaciones del MIO en contextos múltiples y con nuevas adaptaciones.

Nous honorons et nous souvenons de Nancy Suchman en tant que pionnière dont l'intervention basée sur la mentalisation - le Maternage de l'Intérieur, en anglais Mothering from the Inside Out (MIO) - a transformé le traitement de parents aux prises avec la toxicomanie. Plus particulièrement le travail de Suchman a mis en lumière les mécanismes neuronaux sous-jacents aux troubles lié à l'usage d'une substance et il a aussi identifié la promotion de la mentalisation parentale comme une cible thérapeutique clé pour l'amélioration des relations précoces parent-enfant. Son travail a transformé les modèles de soutien parental pour cette population de parents. Plusieurs essais contrôlés randomisés montrent l'efficacité du MOI pour la promotion du fonctionnement de réflexion parental et des résultats relationnels positifs pour des parents ayant un trouble lié à l'usage d'une substance et leurs enfants. Le modèle MOI de Suchman a depuis été étendu au parentage dans de nombreux contextes. Nous nous souvenons aussi de Nancy Suchman comme étant une collègue généreuse, une chercheuse et une clinicienne talentueuse et une inspiration pour des générations de chercheurs et professionnels travaillant avec des parents qui aspirent à élever des enfants sécures, en bonne santé, malgré de grands défis et l'adversité à laquelle ils peuvent faire face. Ce numéro spécial compile le travail de chercheurs du monde entier, inspiré par Suchman, alors qu'ils perpétuent son héritage en examinant des aspects de la mentalisation parentale. Collectivement ces recherches compilées ici proposent la confirmation des hypothèses principales du MOI, offrent de nouvelles perspectives quant aux rôles du sentiment positif et du fait de savourer dans les processus de mentalisation et présentent des évaluations du MOI dans des contextes multiples et avec de nouvelles adaptations.

La experiencia del diagnóstico y la atención en progenitores de niños diagnosticados con el Síndrome de Phelan-McDermid: Un estudio cualitativo.

OBJETIVO: El Síndrome de Phelan-McDermid (SPMD) es una enfermedad rara, infradiagnosticada y sin cura. El propósito de este estudio fue explorar la experiencia de los progenitores con niños diagnosticados con el Síndrome de Phelan-McDermid, en relación con el proceso de diagnóstico, el tratamiento y la atención médica. MÉTODO: Se realizó un estudio cualitativo descriptivo. Los participantes fueron reclutados mediante un muestreo intencional no probabilístico. En total, se incluyeron 32 progenitores con hijos con SPMD. Se utilizaron entrevistas en profundidad y notas de campo de los investigadores. Se realizó un análisis temático inductivo. RESULTADOS: Se identificaron cinco temas: "El proceso diagnóstico", se describe el proceso diagnóstico y la forma de comunicarlo a los progenitores; "El tratamiento y sus expectativas" describe las expectativas y esperanzas construidas sobre un futuro tratamiento; "Planificación familiar", describe como los progenitores se enfrentan al consejo genético, para la planificación de tener más hijos tras el diagnóstico de SPMD; "El mundo de la discapacidad", describe la entrada de los progenitores en el entorno de la dependencia y discapacidad tras el diagnóstico; "La economía familiar", muestra las dificultades económicas debido al elevado coste de las terapias y los productos del cuidado diario. INTERPRETACIÓN: Nuestros resultados proporcionan una visión de cómo el diagnóstico y sus consecuencias son experimentados por los progenitores con niños con SPMD. Estos resultados pueden ser utilizados por los profesionales de la salud para ayudar y apoyar a los progenitores.

Perfil de liberación de biomarcadores miocárdicos en pacientes con enfermedades hemato-oncológicas que reciben trasplante de progenitores hematopoyéticos / Profile or myocardial biomarkers release in patients with hemato-oncological diseases who receive hematopoietic stem cell transplantation / Perfil de liberação de biomarcadores miocárdicos em pacientes com doenças hemato-oncológicas que recebem transplante de células-tronco hematopoéticas

Introducción: las enfermedades cardiovasculares (CV) son la primera causa de muerte en quienes sobreviven al cáncer. Aunque el trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH) se asocia con grados variables de cardiotoxicidad, estas complicaciones han sido escasamente caracterizadas. Objetivo: analizar el perfil de liberación de biomarcadores miocárdicos como potenciales indicadores subclínicos de cardiotoxicidad en pacientes sometidos a TPH. Material y método: estudio descriptivo, analítico, prospectivo transversal y unicéntrico, reclutando pacientes derivados a la policlínica de cardio-oncología, con indicación de TPH en octubre de 2018-marzo de 2020. Se realizaron controles clínicos, ECG, bioquímicos (troponina I TnI y péptido natriurético del tipo BBNP) e imagenológicos según algoritmo de seguimiento. Las variables discretas se presentan como n (%) y las continuas mediante media ± DE o mediana RIQ. Los valores evolutivos de biomarcadores séricos se compararon mediante test de Friedman. La fracciónde eyección del VI (FEVI) basal se comparó con la de los 3 meses del TPH mediante test de Wilcoxon. Resultados: se incluyeron 19 pacientes, 37% mujeres, de 43,8 ± 15,7 años. No se detectaron modificaciones significativas de la FEVI en los controles evolutivos. En ningún caso se observó aumento de la TnI. Los valores de BNP aumentaron en 6 pacientes (32%), con diferencias significativas al mes postrasplante (basal: 13,6 1;6,1-30,9 vs. primer mes: 38,9 16,3-120,0 pg/ml, p = 0,036); con una mayor elevación en aquellos pacientes que recibieron antimetabolitos vs. otros fármacos (basal: 13,6 1;6,1-30,9 vs. al primer mes: 67,0 ;21,3-174,9 pg/ml, p = 0,039). El aumento de BNP no se asoció con el riesgo CV. Conclusión: la liberación de BNP posterior al TPH es un fenómeno frecuente (32% de los pacientes), alcanza un máximo al mes, independientemente de la FEVI. El subgrupo de pacientes que recibió antimetabolitos presentó una mayor liberación precoz de BNP.

Introduction: cardiovascular (CV) diseases are the leading cause of death in those who survive cancer. Although hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is associated with diverse grades of cardiotoxicity, these complications have been poorly characterized. Objective: to analyze the release profile of myocardial biomarkers as a potential subclinical marker of cardiotoxicity in patients undergoing HSCT. Material and method: descriptive, analytical, prospective, cross-sectional, single-center study, recruiting patients referred to the cardio-oncology polyclinic, with indication for HSCT in October 2018-March 2020. Clinical, ECG, biochemical and imaging controls were performed according to the algorithm of follow-up. The evolutionary values of serum biomarkers were compared using the Friedman test. Baseline LVEF was compared with that of 3 months after HSCT using the Wilcoxon test. Results: 19 patients were included, 37% women, aged 43.8 ± 15.7 years. No changes in LVEF were detected. In no case was an increase in TnI observed. BNP values increased in 6 patients (32%), with significant differences one month after transplantation (baseline: 13.6 ;6.1-30.9 vs. first month: 38.9 ;16.3-120.0, p = 0.036), detecting a greater elevation in those patients who received antimetabolites vs. other rugs (baseline: 13.6 ;6.1-30.9 vs. at the first month: 67.0 21.3-174.0, p = 0.039). The increase in BNP was not associated with CV risk. Conclusion: BNP release after HSCT is frequent (32% of our patients), reaching a maximum at one month, regardless of LVEF. The subgroup of patients who received antimetabolites had a greater early release of BNP.

Introdução: as doenças cardiovasculares (CV) são a principal causa de morte em pessoas que sobrevivem ao câncer. Embora o transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) esteja associado à diverso grado de cardiotoxicidade, essas complicações têm sido mal caracterizadas. Objetivo: analisar o perfil de liberação de biomarcadores miocárdicos como potenciais marcadores subclínicos de cardiotoxicidade em pacientes submetidos ao TCTH. Material e método: estudo descritivo, analítico, prospectivo, transversal, unicéntrico, com recrutamento de pacientes encaminhados à policlínica de cardio-oncologia, com indicação de TCTH de outubro de 2018 a março de 2020. Foram realizados controles clínicos, eletrocardiográficos, bioquímicos e de imagem de acordo com o algoritmo de acompanhamento. Os valores evolutivos dos biomarcadores séricos foram comparados pelo teste de Friedman. A FEVE basal foi comparada com a de 3 meses após o TCTH usando o teste de Wilcoxon. Resultados: foram incluídos 19 pacientes, 37% mulheres, com idade de 43,8 ± 15,7 anos. Nenhuma mudança na LVEF foi detectada. Em nenhum caso foi observado um aumento de TnI. Os valores de BNP aumentaram um mês após o transplante (linha de base: 13,6 6,1-30,9; vs. primeiro mês: 38,9 16,3-120,0, p = 0,036), se detectou uma maior elevação nos pacientes que receberam antimetabólitos vs. outros medicamentos (linha de base: 13,6 ;6,1-30,9; vs. no primeiro mês: 67,0 ;21,3-174,0;, p = 0,039). O aumento do BNP não foi associado ao risco CV. Conclusão: a liberação do BNP após o TCTH é frequente (32% de nossos pacientes), podendo chegar a no máximo um mês, independente da FEVE. O subgrupo de pacientes que recebeu antimetabólitos apresentou maior liberação precoce de BNP.

El Tribunal Europeo de Derechos Humanos y la relevancia del vínculo genético: una revisión de la jurisprudencia sobre gestación por sustitución transfronteriza / El Tribunal Europeu de Drets Humans i la rellevància del vinclegenètic: una revisió de la jurisprudència sobre gestació per substitució transfronterera / The European Court of Human Rights and the relevance of genetic linkage: a review of the jurisprudence on cross-border surrogacy

En ausencia de instrumentos internacionales que establezcan pautas comunes sobre los acuerdos de gestación por sustitución transfronteriza, los ordenamientos que los prohíben o los consideran nulos han tenido que enfrentarse a la cuestión de sus efectos, lo que ya ha dado lugar a varios pronunciamientos del Tribunal Europeo de Derechos Humanos. A partir del precedente Mennesson c. Francia(2014), el trabajo analiza las diferentes aproximaciones al fenómeno que han sido objeto de escrutinio por parte del TEDH. El trabajo presta una atención especial, por su mayor frecuencia, a los casos que tienen origen en la negativa de un estado a reconocer la filiación resultante de un acuerdo de gestación por sustitución celebrado fuera de sus fronteras y, en particular, al peso otorgado a la exigencia de vínculo genético entre el menor y al menos un progenitor de intención. Los más recientes Valdís Fjölnisdóttir y otros c. Islandia(2021) y A.M. c. Noruega(2022) evidencian quelimitar el reconocimiento de efectos de estos acuerdos a los casos en que existe dicho vínculo no es coherentecon el interés superior de los menores que resultan de los mismos, en especial cuando su adopción ya no es posible.(AU)

A manca d’instruments internacionals que estableixin pautes comunes sobre els acords de gestació per substitució transfronterera, els ordenaments que els prohibeixen o els consideren nuls s’han hagut d’enfrontar a la qüestió dels seus efectes, el que ja ha donat lloc a diversos pronunciamentsper part del Tribunal Europeu de Drets Humans. A partir del precedent Mennesson c. França (2014), el treball analitza les diferents aproximacions al fenomen que han estat objecte d’escrutini per part del TEDH. El treball posa una atenció especial, atesa la seva major freqüència, en els casos que s’originen en la negativa d’un estat a reconèixer la filiació resultant d’un acord de gestació per substitució celebrat fora de les seves fronteres i, en particular, en el pes atorgat a l’exigència de vincle genètic entre el menor i com a mínim un progenitor d’intenció. Els més recents Valdís Fjölnisdóttir i altres c. Islàndia (2021) i A.M. c. Noruega (2022) evidencien que limitar el reconeixement d’efectes d’aquests acords als casos d’existència del mencionat vincle no és coherent amb l’interès superior dels menors que en resulten, en especial quan la seva adopció ja no és possible.(AU)

In the absence of international instruments establishing common guidelines for cross-border surrogacy agreements, jurisdictions that prohibit them or consider them null and void have been confronted with the question of their effects, which has already led to several rulings by the European Court of Human Rights. Based onthe leading case Mennesson v. France (2014), this paper analyses the different approaches to the phenomenon which have been scrutinized by the ECtHR. Due to their greater frequency, the paper pays special attention to cases arising from a state’s refusal to recognize parenthood resulting froma surrogacy arrangement concluded outside its borders and, in particular, to the weight given to the requirement of a genetic link between the child and at least one intended parent. The more recent Valdís Fjölnisdóttir and other v. Iceland(2021) and A.M. v. Norway(2022) make it clear that limiting the recognition of the effects of these arrangements to cases where such a link exist is not consistent with the best interests of the resulting children, especially when adoption is no longer possible.(AU)

Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation in pediatric and adolescent patients: A study of the Spanish hematopoietic stem cell transplantation group (GETH)

Introduction: The main advantages of haploidentical hematopoietic stem cell transplantation (haplo-HSCT) are the immediate availability of donors, the possibility of developing cell therapy approaches with different novel transplant platforms, and the procedure's cost savings.MethodologyWe retrospectively analyzed the pediatric haplo-HSCT activity of the Spanish hematopoietic stem-cell transplantation group (GETH) between 1999 and 2016, aiming to study clinical characteristics and outcomes by describing patient groups with non-malignant disease (NMD) or malignant disease (MD) and the impact of 2 different periods (1999–2009 and 2010–2016) on long-term outcomes.ResultsTwelve centers performed 232 haplo-HSCTs in 227 children, representing 10% of all pediatric allogeneic HSCT activity in Spain from 1999 to 2016, with a notable increase since 2013. Most haplo-HSCTs (86.7%) were performed in patients with MD; 95% received peripheral blood stem cells from donors, and 78.9% received ex vivo T-cell depleted grafts. Non-manipulated grafts using post-transplantation cyclophosphamide have been incorporated since 2012. We observed a higher percentage of graft failure in NMD versus MD (32% vs. 15.6%; p=0.029). Relapse and transplant-related mortality were the procedure's main limitations in MD and NMD, respectively. Five-year overall survival was 48.5% (SE 3.9), with no statistically significant difference when comparing the MD and NMD cohorts. Patients who received previously a HSCT the overall survival was significantly decreased. We observed no survival improvement over time.ConclusionsAlthough haplo-HSCT is an increasingly employed treatment option, our patients’ results need improvement. We need to develop reference centers, especially for NMD whose rarity makes it difficult to gain experience. (AU)

Introducción: Las principales ventajas del trasplante de progenitores hematopoyéticos de donante haploidéntico (haplo-TPH) son la disponibilidad inmediata de donantes, la posibilidad de desarrollar terapia celular postrasplante y el ahorro de costes al obviar el proceso de búsqueda de donante.MetodologíaAnalizamos retrospectivamente la actividad haplo-TPH en población pediátrica del grupo español de trasplante hematopoyético (GETH) entre 1999 y 2016, con el objetivo de estudiar las características clínicas y los resultados mediante la descripción de grupos de pacientes con enfermedad no malignas (ENM) o enfermedad maligna (EM) y el impacto de dos períodos diferentes (1999-2009 y 2010-2016) en los resultados a largo plazo.ResultadosDoce centros realizaron 232 haplo-TPH en 227 niños, lo que representa el 10% de toda la actividad de TPH alogénicos pediátricos en España entre 1999-2016, con un aumento notable desde 2013. La mayoría de los haplo-TPH (86,7%) se realizaron en pacientes con EM; el 95% recibió progenitores hematopoyéticos de sangre periférica y el 78,9% recibió injertos con purgado de células T ex vivo. Los injertos no manipulados con ciclofosfamida postrasplante se realizaron a partir de 2012. Observamos un mayor porcentaje de fallos del injerto en la ENM que en la EM (32% frente a 15,6%; p=0,029). La recaída y la mortalidad relacionada con el trasplante fueron las principales limitaciones del procedimiento en la EM y la ENM, respectivamente. La supervivencia global a cinco años fue del 48,5% (EE 3,9), sin diferencias estadísticamente significativas al comparar las cohortes con EM y ENM. En los pacientes que recibieron previamente un TPH, la supervivencia global se redujo significativamente. No observamos mejoría en la supervivencia a lo largo del tiempo. (AU)

The parental reflective functioning questionnaire: Infant version in fathers of infants and association with paternal postpartum mental health.

The parents' capacity to reflect upon the psychological processes in their child, termed parental reflective functioning (PRF) can be impaired by parental mental health problems. The present study aimed to investigate the factor structure of an infant version of the Parental Reflective Functioning Questionnaire (PRFQ-I) in a low-risk sample of 259 Danish fathers of 1-11-month-old infants to investigate measurement invariance of the PRFQ-I between fathers and mothers; and to examine the association between PRF and paternal depressive symptoms, psychological distress, and parenting stress. Confirmatory factor analysis supported a three-factor model of the PRFQ-I. Multi-group factor analysis indicated partial measurement invariance. Multiple linear regressions showed that paternal depressive symptoms were not associated with PRF. There was an interaction effect of paternal depressive symptoms and general psychological distress on paternal interest and curiosity in their infant's mental state and certainty of infant mental state. Increased parenting stress was associated with impaired PRF on all three subscales of the PRFQ-I. These results provide further evidence for a multidimensional, brief assessment of paternal reflective skills and insight into how variability in paternal psychological functioning relates to impaired PRF in the postpartum period.

La capacidad de los progenitores de reflexionar sobre los procesos sicológicos en sus niños, a lo cual se le denomina funcionamiento reflexivo de los progenitores (PRF), puede ser debilitado por los problemas de salud mental de los progenitores. El presente estudio se propuso investigar la estructura de factores de una versión infantil del Cuestionario de Funcionamiento Reflexivo de los Progenitores (PRFQ-I) en un grupo muestra de bajo riesgo de 259 papás daneses de infantes de 1-11 meses de nacidos para investigar la invariabilidad de las medidas del PRFO-I entre papás y mamás; y para examinar la asociación entre PRF y los síntomas depresivos paternos, la angustia sicológica y el estrés de crianza. Los confirmatorios análisis de factores apoyaron un modelo de tres factores del PRFQ-I. Los análisis de factores de multigrupos indicaron la parcial invariabilidad de las medidas. Regresiones múltiples lineales mostraron que los síntomas depresivos paternos no estaban asociados con PRF. Se dio un efecto de interacción de los síntomas depresivos paternos y la angustia sicológica general sobre el interés y la curiosidad paternas en cuanto al estado mental de sus infantes, así como la certeza en cuanto al estado mental infantil. Se asoció el aumento de estrés de crianza con un debilitado PRF en todas las tres subescalas del PRFQ-I. Estos resultados proveen evidencia adicional para una evaluación multidimensional, breve, de las habilidades reflexivas del progenitor e información acerca de cómo la variabilidad en el funcionamiento sicológico paterno se relaciona con el debilitado PRF en el período posterior al parto.

La capacité des parents à réfléchir aux processus psychologiques chez leur enfant, appelée fonctionnement de réflexion parentale (PRF en anglais) peut être compromise par des problèmes de santé mentale parentale. Cette étude s'est donné pour but d'étudier le facteur de structure d'une version nourrisson du Questionnaire de Fonctionnement de Réflexion Parentale (abrégé en anglais PRFQ-I) chez un échantillon à faible risque de 259 pères danois de bébé de 1-11 mois pour étudier l'invariance de mesure du PRFQ-I entre les pères et les mères; et pour examiner le lien entre le PRF et les symptômes dépressifs paternels, la détresse psychologique, et le stress de parentage. Une analyse factorielle confirmatoire a soutenu le modèle à trois facteurs du PRFQ-I. Une analyse factorielle multi-groupes a indiqué une invariance de mesure partielle. De multiples régressions linéaires ont montré que les symptômes dépressifs paternels n'étaient pas liés au PRF. On a noté un effet d'interaction des symptômes dépressifs paternels et de la détresse psychologique générales sur l'intérêt paternel et la curiosité pour l'état mental de leur bébé et la certitude de l'état mental du bébé. Le stress de parentage accru était lié à un PRF altéré sur toutes les trois sous-échelles du PRFQ-I. Ces résultats offrent une justification pour une évaluation brève et pluridimensionnelle des compétences de réflexion paternelles et un aperçu sur la manière dont la variabilité dans les fonctionnement psychologique paternel se rapporte au PRF altéré dans la période postpartum.

Experience of the Spanish Group for Hematopoietic Transplantation (GETMON-GETH) in allogenic Hematopoietic stem cell Transplantation in Philadelphia acute lymphoblastic leukemia.

INTRODUCTION: Outcomes in patients diagnosed of acute lymphoblastic leukemia with Philadelphia chromosome (Ph-ALL) remains unfavourable compared to other subtypes of acute lymphoblastic leukemia despite improvements in drug treatments as well as advances in hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). PATIENTS AND METHODS: The role of allogeneic HSCT in Ph-ALL patients has been analysed through a multicentric study where data belonging to 70 patients diagnosed of this entity in different centers that received HSCT between years 1998 and 2014, were reported by the Grupo Español de Trasplante Hematopoyético (GETH). RESULTS: The performance of HSCT from year 2004, in first complete remission (CR) status with thymoglobulin (ATG) based conditioning had a favorable impact on overall survival (OS). HSTC performance from year 2004, in first CR with ATG-based conditioning in addition to acute graft versus host disease (aGvHD) development, increased event free survival (EFS). Treatment with imatinib as well as undetectable minimal residual disease (MRD) prior to HSCT, combined with aGvHD, reduced risk of relapse (RR). Patient age less than 10 years when HSCT, first CR and ATG-based conditioning were associated to a lower transplant related mortality (TRM). CONCLUSIONS: Patients that could achieve first CR that also received ATG-based conditioning had a better OS and EFS, so HSCT should be considered for this group of patients.

Experiencia del Grupo Español de Trasplante Hematopoyético (GETMON-GETH) en el trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos en leucemia aguda linfoblástica Philadelphia / Experience of the Spanish Group for Hematopoietic Transplantation (GETMON-GETH) in allogenic hematopoietic stem cell transplantation in Philadelphia acute lymphoblastic leukemia

Introducción: Los resultados de los pacientes con diagnóstico de leucemia linfoblástica aguda con cromosoma de Philadelphia (LLA-Ph) continúan siendo desfavorables comparados con los otros tipos de leucemias linfoblásticas agudas, pese a las mejoras en los tratamientos farmacológicos y los avances del trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH).Pacientes y métodos: Se ha analizado el papel del TPH alogénico en pacientes diagnosticados de LLA-Ph mediante un estudio multicéntrico donde se recogen datos pertenecientes a 70 pacientes reportados por el Grupo Español de Trasplante Hematopoyético (GETH), diagnosticados de esta enfermedad trasplantados en distintos hospitales españoles entre los años 1998 y 2014.Resultados: La realización del TPH a partir del año 2004, en primera remisión completa (RC) y con el empleo de timoglobulina (ATG) como parte del acondicionamiento, impactó favorablemente en la supervivencia global (SG). El TPH a partir del año 2004 en primera RC, así como el tratamiento con ATG y el desarrollo de enfermedad de injerto contra receptor aguda (EICRa), aumentaron la supervivencia libre de eventos (SLE). La administración de imatinib, así como la ausencia de enfermedad mínima residual previas al TPH, junto con la EICRa redujeron la probabilidad de recaída. La edad del paciente inferior a 10 años, el estado de primera RC y el empleo de ATG en el acondicionamiento disminuyeron la mortalidad relacionada con el TPH.Conclusiones: Los pacientes en primera RC que han recibido ATG durante el acondicionamiento presentan mayores SG y SLE. La indicación de TPH debería considerarse en estas situaciones. (AU)

Introduction: Outcomes in patients diagnosed of acute lymphoblastic leukemia with Philadelphia chromosome (Ph-ALL) remains unfavourable compared to other subtypes of acute lymphoblastic leukemia despite improvements in drug treatments as well as advances in hematopoietic stem cell transplantation (HSCT).Patients and methods: The role of allogeneic HSCT in Ph-ALL patients has been analysed through a multicentric study where data belonging to 70 patients diagnosed of this entity in different center that received HSCT between years 1998 and 2014, were reported by the Grupo Español de Trasplante Hematopoyético (GETH).Results: The performance of HSCT from year 2004, in first complete remission (CR) status with thymoglobulin (ATG) based conditioning had a favorable impact on overall survival (OS). HSTC performance from year 2004, in first CR with ATG-based conditioning in addition to acute graft versus host disease (aGvHD) development, increased event free survival (EFS). Treatment with imatinib as well as undetectable minimal residual disease (MRD) prior to HSCT, combined with aGvHD, reduced risk of relapse (RR). Patient age less than 10 years when HSCT, first CR and ATG-based conditioning were associated to a lower transplant related mortality (TRM).Conclusions: Patients that could achieve first CR that also received ATG-based conditioning had a better OS and EFS, so HSCT should be considered for this group of patients. (AU)

Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation in pediatric and adolescent patients: A study of the Spanish hematopoietic stem cell transplantation group (GETH).

INTRODUCTION: The main advantages of haploidentical hematopoietic stem cell transplantation (haplo-HSCT) are the immediate availability of donors, the possibility of developing cell therapy approaches with different novel transplant platforms, and the procedure's cost savings. METHODOLOGY: We retrospectively analyzed the pediatric haplo-HSCT activity of the Spanish hematopoietic stem-cell transplantation group (GETH) between 1999 and 2016, aiming to study clinical characteristics and outcomes by describing patient groups with non-malignant disease (NMD) or malignant disease (MD) and the impact of 2 different periods (1999-2009 and 2010-2016) on long-term outcomes. RESULTS: Twelve centers performed 232 haplo-HSCTs in 227 children, representing 10% of all pediatric allogeneic HSCT activity in Spain from 1999 to 2016, with a notable increase since 2013. Most haplo-HSCTs (86.7%) were performed in patients with MD; 95% received peripheral blood stem cells from donors, and 78.9% received ex vivo T-cell depleted grafts. Non-manipulated grafts using post-transplantation cyclophosphamide have been incorporated since 2012. We observed a higher percentage of graft failure in NMD versus MD (32% vs. 15.6%; p=0.029). Relapse and transplant-related mortality were the procedure's main limitations in MD and NMD, respectively. Five-year overall survival was 48.5% (SE 3.9), with no statistically significant difference when comparing the MD and NMD cohorts. Patients who received previously a HSCT the overall survival was significantly decreased. We observed no survival improvement over time. CONCLUSIONS: Although haplo-HSCT is an increasingly employed treatment option, our patients' results need improvement. We need to develop reference centers, especially for NMD whose rarity makes it difficult to gain experience.

Resultados del trasplante de progenitores hematopoyéticos de donante no emparentado con o sin globulina antitimocítica como profilaxis de la enfermedad del injerto contra receptor en pacientes con leucemia aguda y síndrome mielodisplásico / Outcomes of unrelated donor stem cell transplantation with or without anti-thymocyte globulin used as graft-versus-host disease prophylaxis in patients with acute leukaemia and myelodysplastic syndrome

Fundamento y objetivo: La enfermedad del injerto contra el receptor (EICR) y las infecciones son complicaciones del trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos (alo-TPH). La globulina antitimocítica (ATG) es una estrategia empleada para la profilaxis de la EICR. Este estudio analiza los resultados y la frecuencia de infecciones en función del uso de ATG, después de un alo-TPH de donante no emparentado (DNE) en pacientes con leucemia aguda y síndrome mielodisplásico.Pacientes y métodoEstudio retrospectivo de pacientes que recibieron un alo-TPH de DNE entre diciembre de 2007 y abril de 2019. Se compararon los principales resultados en función del uso de ATG.ResultadosSe incluyó a 66 pacientes. No se encontraron diferencias significativas en el grupo ATG (n=50) frente al no ATG (n=16) en supervivencia global, incidencia acumulada de recaída, mortalidad no debida a recaída o incidencia acumulada de EICR aguda o crónica. Hubo mayor frecuencia de infecciones en el grupo ATG (60 frente a 19%; p=0,004).ConclusionesEn este estudio no se demostró diferencia en los principales resultados del alo-TPH en función del uso de ATG, pero hubo más infecciones en el grupo que recibió ATG. (AU)

Background and purpose: Graft-versus-host disease (GVHD) and infections are complications after allogeneic stem cell transplantation (alloSCT). Anti-thymocyte globulin (ATG) is a strategy used as prophylaxis for GVHD. The study analyses the outcomes and frequency of infections with or without ATG after an unrelated donor alloSCT in patients with acute leukaemia and myelodysplastic syndrome.Patients and methodsRetrospective study of patients receiving an unrelated donor alloSCT between December 2007 and April 2019. The main outcomes were analysed according to use or not of ATG.ResultsSixty-six patients were included. No significant differences were found between the ATG group (n=50) vs. no-ATG group (n=16) in overall survival, cumulative incidence of relapse, cumulative incidence of non-relapse mortality or cumulative incidence of acute GVHD or chronic GVHD. There was a greater frequency of infections in the ATG group (60 vs. 19%, P=.004).ConclusionsIn this study, no differences were shown in the main outcomes of alloSCT based on the use of ATG, although more infections were documented in the ATG group. (AU)

Factores pronósticos del trasplante autólogo en pacientes con Linfoma de Hodgkin / Prognostic factors for autologous transplantation in patients with Hodgkin Lymphoma

Introducción: El trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos es una terapéutica aplicable en determinadas situaciones a pacientes con Linfoma de Hodgkin. Objetivo: Evaluar la influencia de factores pronósticos seleccionados en los resultados del trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos en pacientes con Linfoma de Hodgkin. Métodos: Se realizó un estudio retrospectivo de 57 pacientes con diagnóstico de Linfoma de Hodgkin trasplantados en el Hospital Clínico Quirúrgico Hermanos Ameijeiras entre 1991 y 2018. La influencia de varios factores desfavorables fue evaluada según sobrevida libre de enfermedad a los cinco años de forma univariada y multivariada. Resultados: Se comprobó una sobrevida libre de enfermedad menor para todos los grupos con las categorías desfavorables. El análisis univariado indicó que el haber recibido tres o más líneas de tratamiento previas, aumentó como promedio 3,48 veces la probabilidad de recaída. En la evaluación múltiple, aumentó de forma significativa la probabilidad de recaída la existencia de enfermedad activa al momento del trasplante (p= 0,023) y el no recibir radioterapia en el tratamiento acondicionante (p= 0,010). Conclusiones: Se demostró la importancia de conocer los factores desfavorables. Notable importancia tuvo evitar enfermedad activa al trasplante y realizar una correcta evaluación de riesgos y beneficios en cuanto a la posible inclusión de la radioterapia en el tratamiento acondicionante(AU)

Introduction: Autologous hematopoietic stem cell transplantation is a therapy used in certain situations to patients with Hodgkin's Lymphoma. Objective: To evaluate the influence of selected prognostic factors on the results of autologous hematopoietic stem cell transplantation in patients with Hodgkin's Lymphoma. Methods: A retrospective study of 57 patients with a diagnosis of Hodgkin Lymphoma transplanted at Hermanos Ameijeiras Clinical Surgical Hospital from 1991 to 2018 was carried out. The influence of several unfavorable factors was evaluated according to univariate and multivariate disease-free survival at five years. Results: A lower disease-free survival was found for all groups with unfavorable categories. Univariate analysis indicated that receiving three or more previous lines of treatment increased the probability of relapse on average 3.48 times. In the multiple evaluation, the probability of relapse was significantly increased by the existence of active disease at the time of transplantation (p = 0.023) and by not receiving radiotherapy in the conditioning treatment (p = 0.010). Conclusions: The importance of knowing the unfavorable factors was established. It was of noteworthy importance to avoid active disease at transplantation and to carry out a correct evaluation of risks and benefits regarding the possible inclusion of radiotherapy in the conditioning treatment(AU)