Prescripción off-labelde medicamentos: definición y consideraciones ético-regulatorias en Argentina / Prescripció off-labelde medicaments: definició i consideracions ètic-reguladores a l'Argentina / Off-label prescription of drugs: Definition and ethical-regulatory considerations in Argentina

Els metges estan facultats per a prescriure medicaments en una manera diferent a l'aprovada per l'agència reguladora, és a dir, per fora de l'indicat en el seu prospecte, per a un pacient determinat. Això pot derivar en l'ús del medicament en una indicació diferent a l'aprovada; o, en la mateixa indicació aprovada, però en un diferent subgrup de pacients; o bé, baix condicions diferents. Les prescripcions fora de prospecte o indicacions “off-label” són d'exclusiva responsabilitat del mèdic tractant. Llavors,ens preguntem quines precaucions ha d'adoptar el professional en l'acte prescriptiu, quins drets té el pacient sobre aquest tema, si aquest tractament ha de ser igualment cobert per l'assegurança mèdica i quines accions ha de prendre l'Estat, en cas de correspondre, com a garant últim de la salut de les personesresidents a l'Argentina. La necessitat i les especials circumstàncies que envolten els temes de salut determinen que és ètica i regulatòriament permissible la prescripció de medicaments fora de prospecte u off label. Això ha de donar-se baix condicions determinades, disposades pel mateix mèdic tractant, però també des de les autoritats, a fi de coordinar la participació de diversos actors del sistema i l'aplicació d'eines de monitoratge i d'afavorir la informació científica adequada, i tot això recolzarà l'ús fora de prospecte u off labelde medicaments per a brindar accés racional en un cas en concret i acceptat pel pacient.(AU)

Physicians have the authorityto prescribe medications in amannerdifferent from thatapproved by the regulatory agency, this means, outside of what is indicated in the package leaflet, for a specific patient. This may result inthe use of the medicinein an indication other than theapprovedindication; or, in the same approved indication, but in a different patientsubgroup; or,under different conditions. Off-label prescriptionsare the sole responsibility of the treating physician. The question then arises as to what precautions the professional should take in the prescribingact, what rights the patient has in this regard, whether suchtreatment should also be covered by healthinsurance,and what actions the Stateshouldtake, if any, as the ultimate guarantor of the health of people residing in Argentina. The need and the special circumstances surrounding health issues determine that it is ethically and regulatory permissible toprescribemedicinesoff-label. This should be doneunder certain conditions, setby the treating physician himself, but also bythe authorities, in order to coordinate the participation of various actors in the system and the application of monitoring tools and to promoteadequate scientific information, all of which will support the off-label use of medicinesto provide rational access in a specific case and accepted by the patient.(AU)

Los médicos están facultados para prescribir medicamentos en una manera diferente a la aprobada por la agencia reguladora, es decir, por fuera de lo indicado en su prospecto, para un paciente determinado. Ello puede derivar en el uso del medicamento en una indicación distinta a la aprobada; o, en la misma indicación aprobada, pero en un distinto subgrupo de pacientes; o bien, bajo condiciones diferentes. Las prescripciones fuera de prospecto o indicaciones “off-label” son de exclusiva responsabilidad del médico tratante. Entonces nos preguntamos qué precauciones debe adoptar el profesional en el acto prescriptivo, qué derechos tiene el paciente al respecto, si dicho tratamiento debe ser igualmente cubierto por el seguro médico y qué acciones debe tomar el Estado, en caso de corresponder, como garante último de la salud de las personas residentes en Argentina. La necesidad y las especiales circunstancias que rodean los temas de salud determinan que es ética y regulatoriamente permisible la prescripción de medicamentos fuera de prospecto u off label. Ello debe darse bajo condiciones determinadas, dispuestas por el mismo médico tratante, pero también desde las autoridades, a fin de coordinar la participación de diversos actores del sistema y la aplicación de herramientas de monitoreo y de favorecer la información científica adecuada, todo lo cual respaldará el uso fuera de prospecto u off labelde medicamentos para brindar acceso racional en un caso en concreto y aceptado por el paciente.(AU)

Prescrição off-label, direito à informação, consentimento informado e processo clinico eletrónico no direito português / Off-label prescription, informed consent and electronical records in Portuguese law / Prescripción off-label, consentimiento informado y processo clínico electrónico en la legislación portuguesa

A prescrição off-label de medicamentos é não só uma prática comum e amplamente aceita, como também incontornável nos sistemas de saúde modernos. Perante a ausência de terapia eficaz, o médico não pode ficar sujeito ao tempo necessário para que todo o processo de aprovação de um determinado uso para um determinado medicamento se desenvolva. No entanto, apesar de se mostrar urgente, ainda não existe uma regulamentação desse tipo de receita médica em Portugal (ou mesmo na Europa). Como uma prerrogativa do médico, a liberdade terapêutica deve garantir o respeito pelo paciente, razão pela qual deve ser plenamente informado. É imperativo que o paciente conheça aquela terapia particular, os seus potenciais riscos e benefícios e as razões que levaram o médico a prescrever off-label. Todas as informações devem, por isso, ser claramente anotadas nos registos clínicos do paciente de modo garantir uma efetiva proteção tanto para o paciente como para o médico. Embora não exista, ainda, consenso quanto à prescrição off-label, em 2014 a Direção Geral de Saúde portuguesa emitiu uma norma que recomenda a obtenção do consentimento informado, sob a forma escrita, para os casos de uso off-label de medicamentos. O problema reside na seguinte questão: como ajustar essa recomendação com a crescente informatização dos registros clínicos e com mecanismos como a Plataforma de Dados de Saúde Português? Na verdade, este é um problema comum. Recentemente, a FDA (Food and Drug Administration, EUA) publicou um projeto que fornece, precisamente, recomendações sobre procedimentos utilizando um consentimento informado eletrónico.

Off-label prescription of a medicine is not only common and a widely accepted practice, but also unavoidable in modern health systems. A practitioner tasked with treating patients in this real world, facing a lack of useful therapy, cannot wait for all the procedure to get a licensed medicine use. However, there is still no regulation of this kind of prescription in Portugal (or Europe). As a physician's prerogative, therapy freedom must guarantee the patient's respect, reason why he/she must be fully informed. It is imperative that the patient knows the particular therapy, its potential risks and benefits and the reasons that led the practitioner to prescribe off-label. Besides all information should be comprehensibly noted in the patient's clinical records to ensure protection for both patient and physician.Although there is no consensus about the form of off-label prescription's informed consent, in 2014, an administrative guideline from DGS (Portuguese Health's Direction) recommends a written form.The problem is: how to adjust this demand with the growing informatization of the clinical records and with mechanisms like the Portuguese Health Data Platform? In fact, this is a common health problem. Recently, FDA (U.S. Food and Drug Administration) published a draft guidance that provides recommendations on procedures using an electronic informed consent

La prescripción off-label de medicamentos no sólo es una práctica común y ampliamente aceptado, asi como es esencial en los sistemas de salud modernos. En ausencia de una terapia eficaz, el médico no puede estar sujeto al tiempo requerido para el proceso de aprobación de un uso específico para un medicamento en particular. Sin embargo, aunque es algo urgente, todavía no hay una regulación de este tipo de prescripción en Portugal (incluso en Europa). Como una prerrogativa del médico, la libertad terapéutica debe garantizar el respeto por el paciente, que debe estar plenamente informado. Es imprescindible que el paciente compre su terapia en particular, los posibles riesgos y beneficios y las razones que llevaron al médico que le recete un medicamento off-label. Por lo tanto, toda la información debe estar claramente indicado en el historia clínica del paciente asegurando una protección eficaz tanto para el paciente como para el médico.Aunque todavía no existe un consenso sobre la prescripción off-label, en el año 2014 la Dirección General de Salud de Portugal emitió una norma que recomienda obtener el consentimiento informado en forma escrita, en los casos de uso off-label de medicamentos.El problema radica en la pregunta: cómo ajustar esta recomendación con la creciente informatización de la historia clínica y mecanismos tales como la Plataforma de Datos de Salud portugués? De hecho, este es un problema común. Recientemente, la FDA (Food and Drug Administration, EE.UU.) publicó un proyecto que ofrece precisamente recomendaciones sobre los procedimientos que utilizan un consentimiento informado electrónico