RESUMO
INTRODUCTION: Melanoma has benefited in recent years from therapeutic innovations, which have improved overall survival of patients. France has developed a regulatory arsenal allowing faster access to innovative drugs before marketing authorization: temporary authorization for use (ATU) and temporary recommendation for use (RTU). METHOD: We describe here the decision-making processes that led to the non-publication of the decree on the funding of three RTU in adjuvant melanoma therapy: nivolumab, pembrolizumab and the combination of dabrafenib and trametinib, and we analyse the fate of these drugs in order to quantify the potential loss of chance. RESULTS: On 03AUG2018, the French National Agency for Medicines and Health Product Safety (ANSM) published 3 RTU in order to give rapid access to major innovations in adjuvant melanoma therapy: nivolumab, pembrolizumab and the combination of dabrafenib and trametinib. These drugs have respectively demonstrated reductions in the risk of recurrence by 35 %, 43% and 55% for target populations of 2200, 1900 and 650 patients per year. Despite a favourable opinion on reimbursement from the French National Authority for Health (HAS), the decrees on reimbursement will never be published, prohibiting the use of these products before the marketing authorisation, and depriving many patients of a potential cure. CONCLUSION: Despite a favourable opinion from scientists and health agencies for the rapid availability of a drug, the French public health code does not systematically imply access to a therapeutic innovation. The reform of access to innovation implemented on 01JUL2021 may help tackle this issue.
Assuntos
Antineoplásicos/provisão & distribuição , Aprovação de Drogas/legislação & jurisprudência , Melanoma/tratamento farmacológico , Neoplasias Cutâneas/tratamento farmacológico , Adulto , Anticorpos Monoclonais Humanizados/economia , Anticorpos Monoclonais Humanizados/uso terapêutico , Antineoplásicos/economia , Antineoplásicos/uso terapêutico , Antineoplásicos Imunológicos/economia , Antineoplásicos Imunológicos/provisão & distribuição , Antineoplásicos Imunológicos/uso terapêutico , Quimioterapia Adjuvante , Ensaios Clínicos como Assunto , Tomada de Decisões , Combinação de Medicamentos , França , Humanos , Imidazóis/economia , Imidazóis/provisão & distribuição , Imidazóis/uso terapêutico , Reembolso de Seguro de Saúde , Ipilimumab/uso terapêutico , Recidiva Local de Neoplasia/prevenção & controle , Nivolumabe/economia , Nivolumabe/uso terapêutico , Oximas/economia , Oximas/provisão & distribuição , Oximas/uso terapêutico , Piridonas/economia , Piridonas/provisão & distribuição , Piridonas/uso terapêutico , Pirimidinonas/economia , Pirimidinonas/provisão & distribuição , Pirimidinonas/uso terapêuticoAssuntos
Indústria Farmacêutica/legislação & jurisprudência , Controle de Medicamentos e Entorpecentes/legislação & jurisprudência , Acessibilidade aos Serviços de Saúde/legislação & jurisprudência , Patentes como Assunto/legislação & jurisprudência , Pirimidinonas/provisão & distribuição , Ritonavir/provisão & distribuição , Aprovação de Drogas/legislação & jurisprudência , Combinação de Medicamentos , Indústria Farmacêutica/economia , Inibidores da Protease de HIV/economia , Inibidores da Protease de HIV/provisão & distribuição , Humanos , Lopinavir , Pirimidinonas/economia , Ritonavir/economia , TailândiaAssuntos
Fármacos Anti-HIV/provisão & distribuição , Indústria Farmacêutica/ética , Pirimidinonas/provisão & distribuição , Indústria Farmacêutica/economia , Indústria Farmacêutica/legislação & jurisprudência , Acessibilidade aos Serviços de Saúde , Humanos , Lopinavir , Tailândia , Estados Unidos , Instituições Filantrópicas de Saúde , Populações VulneráveisAssuntos
Infecções por HIV/tratamento farmacológico , Infecções por HIV/economia , Inibidores da Protease de HIV/economia , Setor Privado , Pirimidinonas/economia , Ritonavir/economia , Países em Desenvolvimento , Indústria Farmacêutica , Inibidores da Protease de HIV/provisão & distribuição , Humanos , Lopinavir , Pirimidinonas/provisão & distribuição , Ritonavir/provisão & distribuiçãoAssuntos
Indústria Farmacêutica/ética , Inibidores da Protease de HIV/provisão & distribuição , Agências Internacionais , Pirimidinonas/provisão & distribuição , Ritonavir/provisão & distribuição , Síndrome da Imunodeficiência Adquirida/tratamento farmacológico , Países em Desenvolvimento , Combinação de Medicamentos , Humanos , LopinavirAssuntos
Aprovação de Drogas/organização & administração , Infecções por HIV/tratamento farmacológico , Inibidores da Protease de HIV , Pirimidinonas , Inibidores da Protease de HIV/economia , Inibidores da Protease de HIV/provisão & distribuição , Humanos , Lopinavir , Pirimidinonas/economia , Pirimidinonas/provisão & distribuição , Estados Unidos , United States Food and Drug AdministrationRESUMO
Details and information sources on Kaletra (lopinavir plus low-dose ritonavir), a protease inhibitor approved last week.
Assuntos
Aprovação de Drogas/legislação & jurisprudência , Infecções por HIV/tratamento farmacológico , Inibidores da Protease de HIV , Pirimidinonas , Inibidores da Protease de HIV/economia , Inibidores da Protease de HIV/provisão & distribuição , Humanos , Lopinavir , Pirimidinonas/economia , Pirimidinonas/provisão & distribuição , Estados Unidos , United States Food and Drug AdministrationRESUMO
AIDS: In November, Abbott Laboratories expanded its early access program criteria for ABT-378/r in the United States. Patients who have up to 200 CD4 T cells and who have failed numerous antiretroviral regimens are now eligible for the program. In February 2000, the program will be expanded further. At that time, patients who have no viable therapy with any of the approved antiretrovirals may have access to ABT-378/r regardless of their viral loads, CD4 T cell counts, or history of protease inhibitor use. Contact information is provided.^ieng
