Alfacerliponase para tratamento da lipofuscinose ceroide neuronal tipo 2 (CLN2) / Cerliponase alfa for the treatment of lipofuscinosis neuronal ceroid type 2 (CLN2)
Brasília; CONITEC; abr. 2022.
Non-conventional
in Portuguese
| BRISA/RedTESA
| ID: biblio-1368888
Responsible library:
BR1.1
ABSTRACT
INTRODUÇÃO:
A CLN2 é uma doença ultrarrara de extrema gravidade e que leva à mortalidade precoce. Na sua forma clássica, afeta crianças entre 2 e 4 anos de idade, com evolução degenerativa irreversível que resulta em morte entre os 10 anos e início da adolescência. É causada por mutações genéticas que resultam na deficiência da enzima tripeptidilpeptidase 1 (TPP1). Os principais sintomas são neurológicos o paciente apresenta inicialmente crises epiléticas e atraso na fala e, com evolução da doença, surgem deficiências motoras, piora das crises epilépticas, perda da visão e da capacidade de comunicação, até evolução para óbito. De acordo com o Serviço de Genética Médica do Hospital de Clínicas de Porto Alegre, que realiza cerca de 90-95% dos diagnósticos de CLN2 no país, foram diagnosticados desde 2006 25 casos de CLN2, com uma média atual de 5 novos casos por ano. Contudo, parte dos afetados ainda não é identificada devido à raridade da CLN2. Atualmente não há tratamento específico para CLN2 no SUS, sendo o cuidado de suporte em saúde ofertado em caráter paliativo. Em 2018, alfacerliponase (Brineura®) teve registro aprovado pela Anvisa, sendo atualmente o único tratamento disponível para CLN2 no mundo. Considerando o exposto, o presente relatório tem por objetivo avaliar o pedido de incorporação de alfacerliponase como tratamento para CLN2 no SUS. TECNOLOGIA Alfacerliponase (Brineura®). PERGUNTA Alfacerliponase é eficaz, segura, custo-efetiva e viável economicamente no tratamento de CLN2 na perspectiva do SUS? EVIDÊNCIAS CLÍNICAS
Full text:
Available
Collection:
Tematic databases
Database:
BRISA/RedTESA
Main subject:
Enzyme Precursors
/
Enzyme Replacement Therapy
/
Neuronal Ceroid-Lipofuscinoses
Type of study:
Evaluation study
/
Health technology assessment
/
Systematic review
Limits:
Humans
Country/Region as subject:
South America
/
Brazil
Language:
Portuguese
Year:
2022
Document type:
Non-conventional