Hidroxiureia para o tratamento de pacientes com doença falciforme (SS, Sbeta0 e SD Punjab), entre 9 e 24 meses de idade, sem sintomas e complicações / Hydroxyureia for the treatment of patients with sickle cell disease (SS, Sbeta0 and SD Punjab), between 9 and 24 months of age, without symptoms and complications

ABSTRACT

INTRODUÇÃO: As manifestações clínicas da doença falciforme (DF) estão relacionadas à anemia hemolítica e aos efeitos da falcização intravascular repetida, resultando em vasooclusão e lesão isquêmica, além de morbidade e mortalidade consideráveis em idade precoce. Atualmente, a hidroxiureia é o padrão de tratamento para prevenir crises de dor vasoclusivas na DF, sendo recomendada para crianças entre 9 e 24 meses de idade, quando apresentam determinados sintomas ou complicações. Considerando que o uso precoce desta tecnologia (antes de 2 anos de idade) pode evitar o comprometimento a longo prazo relacionados à evolução da DF, o objetivo do presente relatório é analisar as evidências científicas sobre eficácia, efetividade, segurança, bem como evidências econômicas relacionadas ao uso de hidroxiureia para o tratamento de indivíduos com doença falciforme (SS, Sbeta0 e SD Punjab) entre 9 e 24 meses de idade, independentemente de sintomas e complicações. PERGUNTA O uso de h