Hidrolizada con alto contenido de trigliceridos de cadena media en pacientes pediátricos con linfangiectasia intestinal primaria y alergia a la leche de vaca / Hydrolyzed with high content of medium chain triglycerides in pediatric patients with primary intestinal lymphangiectasia and allergy to cow's milk

RESUMEN

ANTECEDENTES En el marco de la metodología ad hoc para evaluar solicitudes de tecnologías sanitarias, aprobada mediante Resolución de Institución de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación N° 111-IETSI-ESSALUD-2021, se ha elaborado el presente dictamen, el que expone la evaluación de la eficacia y seguridad de la fórmula extensamente hidrolizada con alto contenido de triglicéridos de cadena media en pacientes pediátricos con linfangiectasia intestinal primaria y alergia a la leche de vaca. Así, el Dr. Marco Antonio Morales Acosta, médico especialista en Pediatría del Servicio de Pediatría Especializada del Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins de la Red Prestacional Rebagliati, siguiendo la Directiva N° 003-IETSI-ESSALUD-2016, envía al Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación ­ IETSI la solicitud de uso fuera del petitorio del producto fórmula extensamente hidrolizada alta en triglicéridos de cadena media. ASPECTOS GENERALES La linfangiectasia intestinal primaria (LIP) es una enfermedad poco frecuente caracterizada por una dilatación de los vasos linfáticos de la mucosa o submucosa del intestino delgado. Debido a la estasis y, finalmente, a la rotura de los vasos linfáticos, el líquido linfático, rico en albúmina y otras proteínas, se filtra hacia el tracto gastrointestinal (Brownell and Piccoli 2021). La LIP afecta principalmente a niños y adultos jóvenes, y generalmente se diagnostica antes de los 3 años de edad. El síntoma principal es el edema predominantemente bilateral de miembros inferiores relacionado con la gastroenteropatía perdedora de proteínas. También puede haber fatiga, dolor abdominal, pérdida de peso, incapacidad para aumentar de peso, retraso del crecimiento en los niños, diarrea moderada, deficiencias de vitaminas liposolubles debido a malabsorción, o deficiencia de hierro con anemia moderada (Brownell and Piccoli 2021; Orphanet 2021). La etiología y la prevalencia de la LIP es desconocida. En todo el mundo, se han notificado menos de 500 casos (Orphanet 2021). Su diagnóstico se confirma por la observación endoscópica de los vasos linfáticos intestinales dilatados con la correspondiente histología de las muestras de biopsia intestinal (Orphanet 2021). Y los objetivos del tratamiento incluyen maximizar el estado nutricional y la calidad de vida de los pacientes, mediante la reducción de los síntomas y de las secuelas. El pilar de la terapia dietética es una dieta baja en grasas, alta en proteínas y alta en triglicéridos de cadena media (TCM) (Brownell and Piccoli 2021). METODOLOGÍA: Se realizó una búsqueda sistemática utilizando las bases de datos PubMed, Cochrane Library y LILACS. Además, se realizó una búsqueda dentro de bases de datos pertenecientes a grupos que realizan evaluaciones de tecnologías sanitarias (ETS) y guías de práctica clínica (GPC), incluyendo el Scottish Medicines Consortium (SMC), el National Institute for Health and Care Excellence (NICE), la Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH), la Haute Autorité de Santé (HAS), el Institute for Quality and Efficiency in Health Care (IQWiG), el Instituto de Evaluación Tecnológica en Salud de Colombia (IETS), la Comissáo Nacional de Incorporacáo de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC), entre otros. Asimismo, se revisó la Base Regional de Informes de Evaluación de Tecnologías en Salud de las Américas (BRISA) y páginas web de sociedades especializadas en nutrición en pediatría como la North American Society for Pediatric Gastroenterology, Hepatology, and Nutrition (NASPGHAN), la European Society for Clinical Nutrition and Metabolism (ESPEN), y la American Society for Parenteral and Enteral Nutrition (ASPEN). De manera adicional, se hizo una búsqueda en la página web del registro de ensayos clínicos administrado por la Biblioteca Nacional de Medicina de los Estados Unidos (https//clinicaltrials.qov/) e International Clinical Trial Registry Platform (ICTRP) (https//apps.who.int/trialsearch/) para poder identificar ensayos clínicos en curso o cuyos resultados no hayan sido publicados. Las estrategias de búsqueda para identificar la evidencia de ensayos clínicos aleatorizados (ECA) se encuentran en las Tabla 1, 2 y 3 del Material Suplementario. ANÁLISIS DE LA EVIDENCIA En la presente evaluación no se identificaron guías, consensos de expertos o estudios que ayudaran a responder la pregunta PICO establecida en este dictamen. En ese sentido la evaluación se centró en la evidencia descrita previamente por el IETSI para el uso de la FEH en niños con APLV y la fórmula con alto contenido de TCM en niños con LIP, la plausibilidad biológica de la eficacia de la intervención de interés, y la opinión de los expertos de EsSalud. CONCLUSIONES: Por todo lo expuesto, el IETSI recomienda el uso de la fórmula extensamente hidrolizada con alto contenido de TCM en pacientes pediátricos con LIP y alergia la leche de vaca. Dado que actualmente el producto farmacéutico fórmula extensamente hidrolizada con alto contenido de triglicéridos de cadena media no cuenta con registro sanitario en el mercado peruano; de requerirse la autorización de este producto farmacéutico se recomienda seguir el procedimiento TUPA 118 "Autorización excepcional para la importación y uso de productos farmacéuticos, dispositivos médicos o productos sanitarios para la prevención y tratamiento individual" en el marco de lo establecido en el artículo 16 de la Ley N° 29459 "Ley de Productos Farmacéuticos, Dispositivos Médicos y Productos Sanitarios".