Eficacia y seguridad de ponatinib para el tratamiento de pacientes con diagnóstico de leucemia mieloide crónica, mutación T315I positiva, en fase crónica, acelerada o blástica (Actualización): [junio de 2023] / Efficacy and safety of ponatinib for the treatment of patients diagnosed with chronic myeloid leukemia, t315i mutation positive, in chronic, accelerated, or blast phase (update): [june 2023]

RESUMEN

ANTECEDENTES En el marco de la metodología ad hoc para evaluar solicitudes de tecnologías sanitarias, aprobada mediante Resolución de Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación N° 111-IETSI-ESSALUD-2021 y ampliada mediante Resolución de Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación N° 97-IETSI-ESSALUD2022, se ha elaborado el presente dictamen, el que expone la actualización del Dictamen Preliminar de Evaluación de Tecnología Sanitaria N° 20-SDEPFyOTS-DETSIETSI-2018 "Eficacia y seguridad de ponatinib para el tratamiento de pacientes con diagnóstico de leucemia mieloide crónica, mutación T3151 positiva, en fase crónica, acelerada o blástica" (IETSI-EsSalud 2018), publicado en junio de 2018. ASPECTOS GENERALES La leucemia mieloide crónica (LMC) es una neoplasia mieloproliferativa que produce la expansión clonal de células diferenciadas de la línea mieloide, provocada por la producción incontrolada de una proteína cinasa única BCR-ABL1 (Steegman JL et al., 2020; Van Etten R, 2022). La LMC representa del 15 al 20 % del total de las leucemias en adultos, con una incidencia mundial entre 1 y 2 casos por 100 000 habitantes por año. (Romero, 2020; ACS, 2019). En el Perú, de acuerdo con el Registro de Cáncer de Lima Metropolitana en el año 2004, la LMC representó la sexta causa de muerte por cáncer, representando el 4.5 % del total de defunciones (Navarro Cabrera et al, 2010). METODOLOGIA: Se llevó a cabo una búsqueda sistemática de la literatura con el objetivo de actualizar el Dictamen Preliminar de Evaluación de Tecnología Sanitaria N° 020-SDEPFyOTSDETS-IETS1-2018 "Eficacia y seguridad de Ponatinib para el tratamiento de pacientes con diagnóstico de leucemia mieloide crónica, mutación T3151 positiva, en fase crónica, acelerada o blástica" (I ETS I-EsSalud 2018). La búsqueda bibliográfica se realizó en las bases de datos PubMed, The Cochrane Library, Web of Science y LILACS. Adicionalmente, se amplió la búsqueda revisando la evidencia generada por grupos internacionales que realizan revisiones sistemáticas (RS), evaluaciones de tecnologías sanitarias (ETS) y guías de práctica clínica (GPC) incluyendo la National Institute for Health and Care Excellence (NICE), la Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH), el Scottish Medicines Consortium (SMC). Asimismo, se realizó una búsqueda manual en el portal de la Base Regional de Informes de Evaluación de Tecnologías en Salud de las Américas (BRISA), del repositorio institucional de la DIGEMID, del Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación (IETSI), de la National Comprehensive Cancer Network (NCCN), de la British Society for Haematology (BSH) y de la European Society for Medical Oncology (ESMO). Finalmente, se realizó una búsqueda manual en la página web del registro de ensayos clínicos (EC) del ClinicalTrials.govpara identificar ensayos clínicos en curso o con resultados que no hayan sido publicados. RESULTADOS: Luego de la búsqueda bibliográfica desde junio de 2018 a diciembre de 2022, se incluyeron dos GPC, una elaborada por la National Comprehensive Cancer Network (NCCN-2022) y una por la British Society for Haematology (BSH-2022), y dos publicaciones correspondientes a dos EC de fase II que incluye a los resultados finales del EC PACE (Cortes et al., 2018) y a los resultados primarios del EC OPTIC (Cortes et al., 2021), los cuales responden a la pregunta PICO. CONCLUSIONES: Por lo expuesto, el Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación no aprueba el uso de ponatinib para el tratamiento de pacientes con diagnóstico de leucemia mieloide crónica, mutación T3151 positiva, en fase crónica, acelerada o blástica, como producto farmacéutico no incluido en el Petitorio Farmacológico de EsSalud.