Estudio retrospectivo de la eficacia y seguridad del natalizumab en el tratamiento de la esclerosis múltiple en Portugal / The efficacy and safety of natalizumab for the treatment of multiple sclerosis in Portugal: a retrospective study

RESUMEN

Introducción. Los estudios han demostrado que el natalizumab constituye un tratamiento eficaz contra la esclerosis múltiple remitente recurrente (EMRR). Hasta la fecha, no había datos de pacientes portugueses. Objetivo. Determinar la eficacia y la seguridad del natalizumab en pacientes con EMRR atendidos en la práctica clínica ordinaria en Portugal. Pacientes y métodos. Los datos clínicos de adultos con EMRR tratados con natalizumab en centros especializados de neurología en Portugal se introdujeron de forma retrospectiva en una base de datos para llevar a cabo un análisis entre octubre de 2010 y febrero de 2012. Se analizó el cambio en la tasa anualizada de brotes (TAB), en las puntuaciones de la escala ampliada de discapacidad (EDSS) y en el estado de discapacidad. Resultados. Se admitió un total de 383 pacientes atendidos en 20 centros. Antes de iniciar el tratamiento con natalizumab, la mediana inicial de la EDSS era de 4,0 y la TAB media, de 1,64. La mayor parte de los pacientes ya había recibido tratamiento contra la esclerosis múltiple (93,0%). La duración media del tratamiento con natalizumab era de 12 meses. El tratamiento propicio reducciones significativas (p < 0,001) de los valores iniciales de la TAB media y de las puntuaciones EDSS en los tratados con el anticuerpo durante ≥ 12 meses (n = 288) y durante ≥ 24 meses (n = 160). El natalizumab resulto mas eficaz en los pacientes que presentaban un menor grado de discapacidad (EDSS < 3,0) y en los que no habían recibido ningún tratamiento modificador de la enfermedad. Se notificaron dos casos de leuco encefalopatía multifocal progresiva. No hubo efectos adversos inesperados. Conclusión. El natalizumab presenta una tolerabilidad satisfactoria y se muestra eficaz en la reducción de las recidivas y la estabilización de la EMRR en el marco de la practica clínica ordinaria en Portugal. Conserva su eficacia con el tratamiento continuado y podría ser eficaz especialmente en los pacientes con menos discapacidad y en aquellos que no han recibido ningún tratamiento modificador de la enfermedad hasta el momento (AU)

ABSTRACT

Introduction. Studies have shown that natalizumab is an effective treatment for relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS). To date, no data are available in Portuguese patients. Aim. To determine the efficacy and safety of natalizumab in patients with RRMS in routine clinical practice in Portugal. Patients and methods. Clinical data for adult patients with RRMS treated with natalizumab at specialist neurology centres in Portugal were entered retrospectively into a database for analysis between October 2010 and February 2012. Changes in annualized relapse rates (ARR), Expanded Disability Status Scale (EDSS) scores and disability status were analysed. Results. A total of 383 patients from 20 centres were included. Prior to starting natalizumab, the baseline median EDSS score was 4 and the mean ARR was 1.64. Most patients had previously received multiple sclerosis treatment (93.0%). Median natalizumab treatment duration was 12 months. Natalizumab treatment was associated with significant (p < 0.001) reductions from baseline in the mean ARR and EDSS scores in patients treated with natalizumab for ≥ 12 months (n = 288) and for ≥ 24 months (n = 160). Natalizumab was more effective in patients with less disability (EDSS < 3) and in those who had not previously received disease-modifying treatments. Two cases of progressive multifocal leukoencephalopathy were reported. No new unexpected adverse events occurred. Conclusion. Natalizumab is well tolerated, and is effective in reducing relapse rate and stabilising disease in patients with RRMS in the clinical practice setting in Portugal. Its efficacy persists with continued treatment, and it may be particularly effective in patients with less disability and without prior disease modifying therapy (AU)