Análisis de minimización de costes de la leucemia linfocítica crónica en España en la era de las terapias orales dirigidas / Cost-minimisation analysis of chronic lymphocytic leukemia in Spain in the era of oral targeted therapies

RESUMEN

Objetivo: La leucemia linfocítica crónica supone una carga económica considerable para el Sistema Nacional de Salud español. Este estudioestimó los costes directos de las terapias orales dirigidas para leucemia linfocítica crónica desde 2011 a 2025, inclusive, en un escenario conterapias orales de duración fija y en un escenario sin ellas.Método: Se representó el curso clínico de pacientes adultos con leucemia linfocítica crónica mediante un modelo de Markov con cuatro estados de salud vigilancia activa, tratamiento de primera línea, recaída y muerte. Patrón de tratamiento definido por tipo de paciente estado o situación dela enfermedad, edad, presencia o no de deleción en el brazo corto del cromosoma 17, estado mutacional de la cadena pesada de inmunoglobulinasy año de tratamiento. Algoritmo de tratamiento simulado desde 2011a 2025, incluyendo terapias financiadas por el Sistema Nacional deSalud español y su uso en práctica clínica habitual, validado por expertosde referencia. Se asumió una opción de tratamiento por tipo de pacientey periodo de tiempo (la más ampliamente utilizada en cada momento).Se incluyeron costes directos farmacológicos, administración, pruebasrealizadas, visitas rutinarias, hospitalizaciones y acontecimientos adversos.Resultados: Se estimó una prevalencia media anual de leucemia linfocíticacrónica desde 2011 a 2025 de 16.436 pacientes en el escenariosin terapias orales de duración fija y 16.413 en el escenario con terapias orales de duración fija. Los costes totales desde 2011 a 2025 en el escenariosin terapias orales de duración fija ascendieron a 4.676,7 millonesde € y a 4.111,8 millones de € en el escenario con terapias orales deduración fija. Así, la introducción de las terapias orales de duración fijasupondría un ahorro de 564,9 millones de € (12,1% del total del costede atención de los pacientes con leucemia linfocítica crónica durante elperiodo evaluado).

ABSTRACT

Objective: Chronic lymphocytic leukaemia places a considerable economicburden on the Spanish National Health System. This study estimatedthe direct costs of chronic lymphocytic leukaemia oral targetedtherapies from 2011 to 2025, inclusive, in a scenario with fixed treatmentoral targeted therapies and in a scenario without them.Method: The clinical course of adult chronic lymphocytic leukaemiapatients was represented by a Markov model with four health states watchfulwaiting, first-line treatment, relapse, and death. The treatment patternwas defined according to patient type by disease status or situation, age,presence or absence of deletion in the short arm of chromosome 17,immunoglobulin heavy chain mutation status, and year of treatment. Thetreatment algorithm was simulated from 2011 to 2025, and includedtherapiesfunded by the Spanish National Health System and their use inroutine clinical practice, validated by leading experts. A single treatmentoption was assumed for each type of patient and time period (the mostwidely option used at each time point). Direct costs were included pharmacological,administration, tests performed, routine visits, hospitalizations,and adverse events.Results: From 2011 to 2025, there would be a mean annual chronic lymphocyticleukaemia prevalence of 16,436 patients in the scenario withoutfixed treatment oral targeted therapies and 16,413 in the scenario with fixed treatment oral targeted therapies. In the same period, the total costsin the scenario without fixed treatment oral targeted therapies would be€4,676.7 million and in the scenario with fixed treatment oral targetedtherapies they would be €4,111.8 million. Thus, the introduction of fixedtreatment oral targeted therapies would entail a saving of €564.9 million(12.1% of the total cost of care of chronic lymphocytic leukaemia patientsduring the period assessed).