Terapia gênica: o que é, o que não é e o que será / Gene therapy: what is, what is not and what will be

RESUMO

Terapia gênica é o tratamento baseado na introdução de genes sadios com uso de técnicas de DNA recombinante. O primeiro teste clínico bem-sucedido dessa técnica foi divulgado em 1990. Em que pese a ocorrência, em certos estudos clínicos, de efeitos adversos, alguns dos quais graves, laboratórios de pesquisa e empresas vêm continuamente desenvolvendo novos materiais e procedimentos mais seguros e eficazes. Embora ainda em estágio experimental, progressos recentes indicam oportunidades crescentes de investimento pela indústria, bem como justificam a expectativa de que, em alguns casos, essa tecnologia poderá chegar à prática clínica dentro de poucos anos.

ABSTRACT

Gene therapy is the therapeutic procedure based on the introduction of healthy genes using recombinant DNA techniques. The first successful clinical trial of this technique was published in 1990. Despite the occurrence, in certain clinical trials, of adverse effects, some of which serious, both laboratories and companies are continuously developing novel materials and establishing both safer and more effective procedures. Although still in experimental stages, recent progress both points to growing opportunities for investment by industry, as well as justify the expectation that, in some cases, this technology may reach clinical practice within a few years.