[Disease modifying treatments for sickle cell disease]. / Traitement de fond et suivi de la drépanocytose.

TRAITEMENT DE FOND ET SUIVI DE LA DRÉPANOCYTOSE. Le traitement de fond de la drépanocytose regroupe le traitement médicamenteux par hydroxycarbamide (HC), et les transfusions régulières de globules rouges, dits programmes transfusionnels, traitements atténuateurs de la maladie pour lesquels on dispose de données d'efficacité et de tolérance solides dans les formes génétiques sévères homozygotes SS et Sß°. Le traitement par HC, longtemps prescrit après la récurrence des complications, notamment vaso-occlusives (crises vaso-occlusives ou syndromes thoraciques aigus), est actuellement proposé plus précocement après la survenue des premières complications, voire en prévention des complications dès la petite enfance. L'efficacité du traitement par HC est étroitement liée à la dose (posologies habituelles utilisées entre 15 et 35 mg/kg/j) et à l'observance (une prise orale quotidienne). La posologie doit être adaptée à la tolérance hématologique (myélosuppression dose-dépendante). Le programme transfusionnel régulier reste indiqué, en première intention pour prévenir les complications cérébrales de la maladie, et en seconde ligne après l'HC pour prévenir la récurrence des complications vasoocclusives. La balance bénéfices-risques de chaque traitement doit être évaluée en regard de la morbidité de la maladie drépanocytaire.