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Intercellular transfer of the virally derived precursor form of acid alpha-glucosidase corrects the enzyme deficiency in inherited cardioskeletal myopathy Pompe disease.
Pauly, D F; Fraites, T J; Toma, C; Bayes, H S; Huie, M L; Hirschhorn, R; Plotz, P H; Raben, N; Kessler, P D; Byrne, B J.
Afiliación
  • Pauly DF; Peter Belfer Cardiac Laboratory, Johns Hopkins University School of Medicine, Baltimore, MD 21287, USA.
Hum Gene Ther ; 12(5): 527-38, 2001 Mar 20.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-11268285
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Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II / Técnicas de Transferencia de Gen / Alfa-Glucosidasas Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Hum Gene Ther Asunto de la revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Año: 2001 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Estados Unidos
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Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II / Técnicas de Transferencia de Gen / Alfa-Glucosidasas Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Hum Gene Ther Asunto de la revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Año: 2001 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Estados Unidos