Phase I and II clinical trials for the mucopolysaccharidoses.

Poswar, Fabiano; Baldo, Guilherme; Giugliani, Roberto

Poswar, Fabiano; Baldo, Guilherme; Giugliani, Roberto.

Afiliación

Poswar F; a Postgraduate Program in Genetics and Molecular Biology , UFRGS , Porto Alegre , Brazil.
Baldo G; b Medical Genetics Service , HCPA , Porto Alegre , Brazil.
Giugliani R; a Postgraduate Program in Genetics and Molecular Biology , UFRGS , Porto Alegre , Brazil.

Expert Opin Investig Drugs ; 26(12): 1331-1340, 2017 Dec.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-29065735

Asunto(s)

Drogas en Investigación/uso terapéutico; Terapia Genética/métodos; Mucopolisacaridosis/terapia; Animales; Antiinflamatorios/uso terapéutico; Ensayos Clínicos Fase I como Asunto; Ensayos Clínicos Fase II como Asunto; Drogas en Investigación/farmacología; Terapia de Reemplazo Enzimático/métodos; Glicosaminoglicanos/metabolismo; Humanos; Mucopolisacaridosis/fisiopatología; Enfermedades Raras/fisiopatología; Enfermedades Raras/terapia

Palabras clave

Clinical trials; enzyme replacement therapy; gene therapy; glycosaminoglycans; intrathecal therapy; mucopolysaccharidoses; stop-codon read through; substrate reduction therapy

Texto completo

Añadir a Mi BVS

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar en Google

Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Drogas en Investigación / Mucopolisacaridosis Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Expert Opin Investig Drugs Asunto de la revista: TERAPIA POR MEDICAMENTOS Año: 2017 Tipo del documento: Article País de afiliación: Brasil Pais de publicación: Reino Unido

Texto completo

Añadir a Mi BVS

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar en Google