Targeting G542X CFTR nonsense alleles with ELX-02 restores CFTR function in human-derived intestinal organoids.

Crawford, Daniel K; Mullenders, Jasper; Pott, Johanna; Boj, Sylvia F; Landskroner-Eiger, Shira; Goddeeris, Matthew M

Crawford, Daniel K; Mullenders, Jasper; Pott, Johanna; Boj, Sylvia F; Landskroner-Eiger, Shira; Goddeeris, Matthew M.

Afiliación

Crawford DK; Eloxx Pharmaceuticals, Inc., 950 Winter Street, Waltham, MA 02451 USA.
Mullenders J; Hubrecht Organoid Technology, Yalelaan 62, 3584 CM Utrecht, the Netherlands.
Pott J; Hubrecht Organoid Technology, Yalelaan 62, 3584 CM Utrecht, the Netherlands.
Boj SF; Hubrecht Organoid Technology, Yalelaan 62, 3584 CM Utrecht, the Netherlands.
Landskroner-Eiger S; Eloxx Pharmaceuticals, Inc., 950 Winter Street, Waltham, MA 02451 USA.
Goddeeris MM; Eloxx Pharmaceuticals, Inc., 950 Winter Street, Waltham, MA 02451 USA. Electronic address: matthew.goddeeris@eloxxpharma.com.

J Cyst Fibros ; 20(3): 436-442, 2021 05.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-33558100

Asunto(s)

Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística/genética; Fibrosis Quística/genética; Furanos/farmacología; Intestinos/metabolismo; Organoides/metabolismo; Alelos; Células Cultivadas; Codón sin Sentido; Genotipo; Humanos

Palabras clave

Cystic fibrosis; ELX-02; NB124; Nonsense allele; Organoid; Read-through

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Organoides / Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística / Fibrosis Quística / Furanos / Intestinos Límite: Humans Idioma: En Revista: J Cyst Fibros Año: 2021 Tipo del documento: Article Pais de publicación: Países Bajos

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