ZFN-mediated in vivo gene editing in hepatocytes leads to supraphysiologic α-Gal A activity and effective substrate reduction in Fabry mice.
Mol Ther
; 29(11): 3230-3242, 2021 11 03.
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en En
| MEDLINE
| ID: mdl-33775910
Palabras clave
Texto completo:
1
Colección:
01-internacional
Base de datos:
MEDLINE
Asunto principal:
Enfermedad de Fabry
/
Alfa-Galactosidasa
/
Hepatocitos
/
Edición Génica
/
Nucleasas con Dedos de Zinc
Límite:
Animals
/
Humans
Idioma:
En
Revista:
Mol Ther
Asunto de la revista:
BIOLOGIA MOLECULAR
/
TERAPEUTICA
Año:
2021
Tipo del documento:
Article
País de afiliación:
Estados Unidos