Exclusão do eculizumabe para tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna / Exclusion of eculizumab for treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

ABSTRACT

INTRODUÇÃO: A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é uma doença rara das células-tronco hematopoiéticas, com incidência anual estimada de 1,3 novos casos por um milhão de indivíduos. A HPN É causada por mutações somáticas do gene fosfatidilinositolglicana classe-A, que resultam na deficiência parcial ou completa das proteínas ligadas ao GPI na superfície das células afetadas. A falta destas proteínas leva a um aumento da suscetibilidade dos eritrócitos ao complemento ativado e à destruição pelo complexo de ataque à membrana. Como resultado, o paciente apresenta anemia hemolítica intravascular crônica, tromboembolismo e insuficiência da medula óssea. O único tratamento curativo da HPN ainda é o transplante de células-tronco hematopoéticas alogênico. O tratamento varia de acordo com as manifestações da doença, e há vários que podem reduzir as complicações corticoides, androgênios, transfusão sanguínea, imunossupressores (globulina antilinfocitá