Evolução clínica de pacientes portadores de amiloidose cardíaca em uso de Tafamidis / Clinical evolution of patients with cardiac amyloidosis using Tafamidis

RESUMO

INTRODUÇÃO: Amiloidose é uma doença de deposição multissistêmica de proteínas como a transtirretina (TTR), tendo o coração como um dos órgãos mais afetados. Em 2018, foi publicado o estudo ATTR-ACT que evidenciou que o tafamidis muda a história natural da amiloidose cardíaca, reduzindo a mortalidade e necessidade de internação hospitalar, tanto na dose de 20 mg e 80 mg, porém, esta última esteve associada a melhores desfechos. MÉTODOS: Estudo observacional retrospectivo de coorte de pacientes (p) portadores de amiloidose com fenótipo misto, cardiomiopatia e polineuropatia, que fizeram uso por período mínimo de 16 meses de tafamidis na dose de 20mg/dia. RESULTADOS: Da amostra total de 12 p, 9 utilizaram o tafamidis ininterruptamente, sendo que 4 foram a óbito, destes, apenas 1 utilizou tafamidis por 16 meses. A amostra foi composta por 75% masculino e 25% feminino, com média de 71 anos. A variante patogênica no gene da TTR mais prevalente da amostra foi a Val142Ile (58,3%), sendo os p que foram a óbito, portadores dessa mesma mutação. Em relação à classe funcional (CF), 9 p estavam em CF I/II e 3 p em CF III. 50% dos p estavam em uso de furosemida oral na avaliação inicial. A fração de ejeção (FE) dos 9 p vivos variou de 27% a 73% com média de 54,33% e o NT pro BNP variou de 7 a 7000 pg/ml. Após o uso do tafamidis, os p que se encontravam em CF I/II permaneceram estáveis, exceto 1 que evoluiu para CF IV, enquanto os que iniciaram em CF III foram a óbito. Em relação ao uso do diurético de alça, 4 p utilizaram até óbito, 2 permaneceram e outros 2 que não usavam inicialmente passaram a usar na evolução final, ou seja, apesar da CF ter se mantido a mesma ao longo da evolução, observamos que houve necessidade de uso de diurético em maior número de p. Os níveis iniciais de NT pro BNP estavam elevados em 7 p, apenas em 1 p houve diminuição em 67% e os p que tinham valores dentro da normalidade mantiveram níveis baixos ao longo da evolução. Não houve diferença da FE entre a média inicial e final da evolução de 53,84%. CONCLUSÃO: O uso da dose de tafamidis 20mg/dia em pacientes com a forma mista de amiloidose pelo período mínimo de 16 meses foi associado a estabilização do quadro clínico, da FE nos p que se encontravam em CF baixa. Em contrapartida, p com CF alta não foi associado a melhores desfechos.