Inotersena para o tratamento da polineuropatia amiloidótica familiar relacionada à transtirretina em pacientes adultos no Estágio 2 no SUS / Inotersen for the treatment of transthyretin-related familial amyloid polyneuropathy in adult patients in Stage 2 in the SUS
Brasília; CONITEC; set. 2024.
Non-conventional
em Pt
| BRISA
| ID: biblio-1572380
Biblioteca responsável:
BR1.1
ABSTRACT
Contexto:
A amiloidose por transtirretina (TTR) é um distúrbio sistêmico caracterizado pela deposição extracelular de fibrilas amiloides e compostas por TTR, que é uma proteína de transporte plasmático de tiroxina e vitamina A produzida predominantemente pelo fígado. A PAF-TTR é uma doença multissisteÌmica rara, progressiva, hereditária e altamente incapacitante. PAF-TTR é uma doença multissintomática que se caracteriza, clinicamente, pela neuropatia periférica (sensorial e motora), neuropatia autonômica, e pode apresentar comprometimento gastrointestinal, cardiomiopatia, nefropatia ou deposição ocular. Estimativas de prevalência em todo o mundo indicam que aproximadamente 1 para 100.000 habitantes são diagnosticadas com amiloidose familiar relacionada à transtirretina, embora se acredite que esta doença seja significativamente subdiagnosticada. A incorporação do inotersena como opção de tratamento foi discutida inicialmente em julho de 2022, na 110ª reunião ordinária da CONITEC, com a indicação de tratamento de pacientes em estágio 1 da doença, não respondedores ao tafamidis meglumina, e para pacientes em estágio 2 da doença, e após consulta pública e discussão do tema, na 116ª reunião ordinária da CONITEC, em março de 2023, decidiu-se pela não incorporação da tecnologia. Ficou evidente que há necessidades não atendidas em pacientes co
Texto completo:
1
Coleções:
05-specialized
Base de dados:
BRISA
Assunto principal:
Sistema Único de Saúde
/
Pré-Albumina
/
Oligonucleotídeos Antissenso
/
Neuropatias Amiloides Familiares
Tipo de estudo:
Health_technology_assessment
Limite:
Humans
País/Região como assunto:
America do sul
/
Brasil
Idioma:
Pt
Ano de publicação:
2024
Tipo de documento:
Non-conventional
País de publicação:
Brasil