Haematopoietic stem cell transplantation in South Africa: Current limitations and future perspectives

The growing need for haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is reflected in the increasing number of transplants performed globally each year. HSCT provides life-changing and potentially curative therapy for a range of pathologies including haematological malignancies; other indications include certain congenital and acquired disorders of the haematopoietic system, autoimmune conditions and hereditary diseases. The primary goals of HSCT are either to replace haematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) following myeloablative chemotherapy or to cure the original pathology with allogeneic HSPCs. Success depends on optimal outcomes at various stages of the procedure including mobilisation of marrow stem/progenitor cells for harvesting from the patient or donor, long-term and sustainable engraftment of these cells in the recipient, and prevention of graft-versus-host disease in the case of allogeneic HSCT. Challenges in South Africa include high cost, limited infrastructure and lack of appropriately trained staff, as well as limitations in securing suitable haematopoietic stem cell donors. This review aims to provide an overview of HSCT and some of the challenges that are faced in the South African context

Transplantation of gene-modified haematopoietic stem cells: Application and clinical considerations

Autologous and allogeneic haematopoietic stem cell (HSC) transplantation has been performed in patients with various malignant and non-malignant haematological disorders for more than 50 years. Ex vivo gene modification of HSCs for autologous transplantation opens up new therapeutic avenues for genetic and infectious diseases. Major advances have been made over the last three decades with respect to gene modification of HSCs and transplantation strategies, ultimately culminating in the approval of two such therapies in Europe (Strimvelis for a rare primary immune deficiency, and LentiGlobin for beta-thalassaemia). Newer gene-modifying technologies and treatment regimens have also recently come to the fore, which hold great promise for the development of safer and more effective treatments. We provide an overview of the current state of gene-modified HSC therapies, highlighting success stories, limitations and important considerations for achieving successful translation of these therapies to the clinic

Valeur diagnostique de la procalcitonine et de la protéine c-réactive chez les patients infectés après greffes de cellules souches hématopoïétiques

Contexte et objectif. Les greffes de cellules souches hématopoïétiques présentent un risque accru d'infection en raison de l'immunosuppression conséquente. Cependant, les meilleurs marqueurs de cette infection restent à déterminer. La présente étude avait pour objectif d'évaluer la performance de deux marqueurs d'infections, la procalcitonine et la protéine C-réactive dans le diagnostic infectieux au décours de la greffe de cellules souches hématopoïétiques. Méthodes. Etude transversale et analytique réalisée auprès des patients greffés ayant présenté des épisodes fébriles (température > 38°C) dans le Centre de Greffe de Moelle Osseuse (Tunis, Tunisie), durant l'année 2014. Les dosages de la protéine C-réactive et de la procalcitonine ont été effectués respectivement sur Cobas 400plus et Cobas e411 (Roche) sur les prélèvements sanguins. Ces dosages ont été complétés par des examens microbiologiques à la recherche des agents infectieux. La valeur diagnostique (sensibilité, spécificité..) de deux marqueurs précités a été utilisée en prenant pour référence l'isolement de l'agent infectieux (bactérie, parasite ou virus). Résultats. 50 prélèvements sanguins de 38 patients enrôlés ont été analysés. Dans l'indication diagnostique du type d'infection, la protéine C réactive a montré une sensibilité de 97% et une spécificité de 7%. En revanche, la procalcitonine a montré une sensibilité de 36% contre une spécificité de 71,5%. Conclusion. La procalcitonine semble être plus spécifique que la protéine C-réactive plus sensible dans la détection de l'infection chez les greffés des celles souches hématopoïétique. Toutefois, une étude multicentrique avec un grand échantillon est à envisager pour mieux établir la performance de deux outils diagnostique analysés