RESUMO
Introducción. La fibrosis quística es una enfermedad genética de carácter autosómico recesivo clasificada como enfermedad huérfana de alto costo. Objetivo. Determinar la razón de costo-efectividad de la prueba diagnóstica de secuenciación del gen CFTR para los portadores asintomáticos familiares en primer, segundo y tercer grados de consanguinidad. Materiales y métodos. Se hizo una búsqueda sistemática sobre la evaluación de las características operativas de la prueba diagnóstica y los modelos de árbol de decisiones en estudios de costo-efectividad. Se elaboró un modelo de árbol de decisiones tomando como unidad de análisis la prevención de futuras concepciones. Los costos de la enfermedad se obtuvieron del reporte de alto costo del Ministerio de Salud de Colombia. Los costos de la prueba se obtuvieron de laboratorios nacionales. Se hizo un análisis de sensibilidad, determinístico y probabilístico, con la perspectiva del tercer pagador y horizonte a un año. Resultados. Se obtuvo una razón incremental de costo-efectividad (RICE) de USD$ 5.051,10 por obtener 10,89 % más de probabilidades de evitar el nacimiento de un niño enfermo con fibrosis quística por pareja. Para los familiares de segundo y tercer grados, se encontró una RICE de USD$ 19.380,94 y USD$ 55.913,53, respectivamente, al aplicar el PIB per cápita. Esta tecnología fue costo-efectiva en 39 %, 61,18 % y 74,36 % para 1, 2 y 3 PIB per cápita en familiares de primer grado de consanguinidad. Conclusiones. La prueba genética de detección de portadores del gen CFTR resultó costo-efectiva dependiendo del umbral de la disponibilidad de pagar, y de los supuestos y limitaciones establecidas en el modelo.
Introduction: Cystic fibrosis is an autosomal recessive genetic disease classified as a high- cost orphan disease. Objective: To determine the cost-effectiveness ratio of the diagnostic test for the CFTR gene-sequencing in asymptomatic family carriers in the first, second, and third degree of consanguinity. Materials and methods: We conducted a systematic search evaluating operative characteristics of the diagnostic test and decision-tree models in cost-effectiveness studies. A decision-tree model was elaborated taking prevention of future conceptions as a unit of analysis. We obtained the costs of the disease from the high-cost report of the Ministerio de Salud y Protección Social. The costs of the test were referenced by national laboratories. We carried out a deterministic and probabilistic sensitivity analysis with a third-payer perspective and a one-year horizon. Results: An ICER of USD$ 5051.10 was obtained as the incremental cost for obtaining 10.89% more probability of avoiding the birth of a child with cystic fibrosis per screened couple. For family members in second and third degrees, the ICER was USD$ 19,380.94 and USD$ 55,913.53, respectively, evidenced when applying the GDP per capita. This technology was cost-effective in 39%, 61.18%, and 74.36% for 1, 2, and 3 GDP per capita in first degree of consanguinity relatives. Conclusions: The genetic test for the detection of CFTR gene carriers was cost-effective depending on the threshold of availability to pay and the assumptions and limitations established in the model.
Assuntos
Testes Genéticos , Fibrose Cística/genética , Análise de Custo-Efetividade , Aconselhamento Genético , Triagem de Portadores GenéticosRESUMO
Resumen Introducción. La fibrosis quística es considerada la enfermedad autosómica con afecciones multisistémicas más común en población blanca no hispánica. Objetivo. Revisar la evidencia disponible sobre costo-efectividad del test de portador para fibrosis quística en comparación con la no intervención. Materiales y métodos. Se realizó una revisión sistemática de evaluación de costo-efectividad del test genético para portadores de fibrosis quística a través de las base de datos MEDLINE, Embase, NHS, EBM Reviews - Cochrane Database of Systematic Reviews, LILACS, Health Technology Assessment, Genetests.org, Genetsickkids.org y Web of Science. Fueron incluidos estudios de costo-efectividad sin restricción de lenguaje ni fecha de publicación. Resultados. Solo 13 estudios fueron relevantes para su revisión completa. Se encontraron estrategias de tamizaje prenatal, preconcepcional y mixto. La perspectiva en salud fue la más usada; la tasa de descuento aplicada fue heterogénea entre 3.5% y 5%; la unidad de análisis principal fue el costo por pareja portadora detectada seguida de costo por nacimiento evitado con fibrosis quística. Se evidenció que la estrategia más costo-efectiva fue la del tamizaje preconcepcional asociada al test prenatal. Conclusiones. Se encontró marcada heterogeneidad en la metodología aplicada, lo que llevo a que los resultados no fueran comparables y se concluyera que existen diferentes enfoques de este test genético.
Abstract Introduction: Cystic fibrosis is considered the most common autosomal disease with multisystem complications in non-Hispanic white population. Objective: To review the available evidence on cost-effectiveness of the cystic fibrosis carrier testing compared to no intervention. Materials and methods: The databases of MEDLINE, Embase, NHS, EBM Reviews - Cochrane Database of Systematic Reviews, LILACS, Health Technology Assessment, Genetests.org, Genetsickkids.org and Web of Science were used to conduct a systematic review of the cost-effectiveness of performing the genetic test in cystic fibrosis patients. Cost-effectiveness studies were included without language or date of publication restrictions. Results: Only 13 studies were relevant for full review. Prenatal, preconception and mixed screening strategies were found. Health perspective was the most used; the discount rate applied was heterogeneous between 3.5% and 5%; the main analysis unit was the cost per detected carrier couple, followed by cost per averted birth with cystic fibrosis. It was evident that the most cost- effective strategy was preconception screening associated with prenatal test. Conclusions: A marked heterogeneity in the methodology was found, which led to incomparable results and to conclude that there are different approaches to this genetic test.
RESUMO
Antecedentes. La onicomicosis es una enfermedad que compromete las uñas y afecta el 5% de la población mundial. Objetivo. Determinar la efectividad y seguridad de la terbinafina oral en pauta intermitente versus continua para la onicomicosis en mayores de 18 años. Materiales y métodos. A través de una búsqueda sistemática electrónica en Cochrane, Medline, Embase, LILACS y Opengrey se identificaron ensayos clínicos aleatorizados paralelos, excluyendo cruzados, conglomerados o clúster. Se aplicó el RevMan 5.3 para revisiones sistemáticas de ensayos clínicos. Mediante búsqueda sistemática se identificaron ensayos clínicos aleatorizados paralelos en pacientes mayores de 18 años, de sexo masculino o femenino, humanos, en idioma inglés y español, sin límite de tiempo de publicación y cuyo desenlace fue la curación clínica y micológica, incluyendo efectos adversos leves. Se valoró el riesgo de sesgo; se utilizó RR como medida del efecto, IC95% para variables dicotómicas; la unidad de análisis fue el paciente y la estimación agrupada se calculó usando un modelo de efectos aleatorios para variables dicotómicas -método de Mantel-Haenszel en RevMan 5.3-. Resultados. El RR agrupado fue de 1.13 (IC95%: 1.06-1.2) indicando que la falla del tratamiento con terbinafina intermitente es 1.1 veces más probable que con terbinafina continua. Su RR agrupado dio 0.923 (IC95%: 0.77-1.09) indicando 7.7% de mayor probabilidad de desarrollar eventos adversos con terbinafina continua que con intermitente. Conclusiones. La terbinafina intermitente tiene menor éxito de cura clínica y micológica que la continua; su RR corregido demuestra que la pauta intermitente es 13% menos eficiente que la continua. Clínicamente los hallazgos son significativos pero estadísticamente falta poder en los estudios y un mayor tamaño de muestra agrupado para mejorar la evidencia.
Background. Onychomycosis is a disease involving nails. It affects 5% of the world population. Objective. To determine the effectiveness and safety of oral terbinafine in intermittent pattern versus a continuous pattern for onychomycosis in patients older than 18 years. Materials and Methods. Through an online systematic search in Cochrane, MEDLINE, EMBASE, Latino-Americana [Literature] (LILACS) and Opengrey, parallel randomized clinical trials, excluding crusaders, conglomerates or cluster, were identified. RevMan 5.3 for systematic reviews of clinical trials was applied. Through a systematic search were identified parallel randomized clinical trials in ≥18 years, male or female, human, in English and Spanish, without time limit of publication and whose outcome was clinical and mycological cure, including mild adverse effects. The risk of bias was assessed. RR was used as a measure of effect, 95% CI for dichotomous variables. The unit of analysis was the patient and the pooled estimate was calculated using a random effects model for dichotomous variables, Mantel-Haenszel method in RevMan 5.3. Results. The pooled RR was 1.13 [95% CI: 1.06 - 1.2] which indicates that treatment failure with intermittent terbinafine is 1.1 times more likely to happen than that with continuous terbinafine. In turn, continuous terbinafine pooled RR was 0.923 [95% CI: 0.77 - 1.09] indicating a 7.7% higher chance of developing adverse events for the treatment with continuous terbinafine. Conclusions. Intermittent terbinafine is less successful in terms of clinical and mycological cure than the continuous treatment. Its corrected RR shows that the intermittent pattern is 13% less efficient than the continuous one. Clinically, these findings are significant but the studies lack power statistically and a larger clustered sample is necessary to improve the evidence.
RESUMO
RESUMEN Introducción: La enfermedad renal crónica (ERC) es una patología prevalente, y el trasplante renal es la alternativa para mejorar la calidad de vida de estos pacientes. Buscamos identificar las causas que contribuyen a la pérdida del trasplante renal a fin de mejorar el protocolo de manejo en nuestra población. Metodología: Estudio de cohorte retrospectivo en pacientes con trasplante renal (donante cadavérico) del Hospital Universitario de Neiva, Colombia, seguimiento a un año. Los datos se procesaron en STATA 11.1, se aplicó un análisis univariado, odds ratio (OR), IC 95% y la prueba de Fisher con significación p < 0,05. Resultados: Un total de 160 pacientes, el 49,38% con hipertensión arterial (HTA) y diabetes mellitus (DM) como causa de ERC. Incidencia de fracaso del 20%. Probables causas de pérdida del trasplante: edad mayor de 60 años (OR: 2,3), tiempo de isquemia fría mayor de 13 h (OR: 2), edad del donante mayor a 50 años (OR: 2,8). Complicaciones al primer mes: urológicas (OR: 3,3), vasculares (OR: 4), rechazo agudo (OR: 3,3). Al sexto mes: vasculares (OR: 45), urológicas (OR: 3,3), infecciosas (OR: 2,8). Al año: rechazo agudo (OR: 11,3), nefropatía crónica del injerto (OR: 15,3) e infecciosas (OR: 9,4). Conclusiones: La HTA y la DM son las principales etiologías de ERC. Las causas de fracaso de trasplante renal fueron vasculares e infecciosas. Se sugirieron probables factores de riesgo de importancia estadística y clínica, pero es necesario un mayor tamaño de muestra para hacer más robusta la evidencia estadística. © 2013 Sociedad Colombiana de Anestesiología y Reanimación.
ABSTRACT Introduction: Chronic kidney disease (CKD) is a prevalent dysfunction and renal transplant is the alternative for improving the lives of these patients. We seek to identify the factors that contribute to the loss of renal transplant in order to improve the management protocol in our population. Methodology: Retrospective cohort study in patients with renal transplantation (deceased donor) at Hospital Universitario de Neiva, Colombia, with a year of follow-up period. Data were processed in STATA 11.1, using univariate analysis, odds ratio (OR), (95% CI) and Fisher test, with p < 0.05 significance. Results: In 160 patients, 49.38% with arterial hypertension (HTN) and diabetes mellitus (DM) as the cause for CKD, there was 20% failure incidence. Probable causes of transplant loss: age over 60 (OR: 2.3); time of cold ischemia greater than 13 h (OR: 2); donor age greater than 50(OR: 2.8). One-month complications: urologic (OR: 3.3), vascular (OR: 4), acute rejection (OR:3.3). Six-month complications: vascular (OR: 4.5), urologic (OR: 3.3), infectious (OR: 2.8). One-year complications: acute rejection (OR: 11.3), chronic graft nephropathy (OR: 15.3), infection (OR: 9.4). Conclusions: Arterial hypertension and DM are the main etiologies of CKD. The causes of renal transplant failure were mainly vascular and infectious. Probable risk factors of statistical and clinical importance were suggested but a larger sample size is required for more robust statistical evidence.