Neuropatía motora multifocal: ¿cómo diagnosticar un caballo de Troya? / Multifocal motor neuropathy: how to diagnose a trojan horse?

Introducción: La neuropatía motora multifocal con bloqueos de la conducción (NMMBC) es una enfermedad crónica inmunomediada, con un compromiso exclusivo de los nervios motores. Es importante diferenciarla de otras enfermedades que cursan con afectación motora, debido a que ésta es una enfermedad tratable. Cuadro clínico: Paciente varón de 56 años, con compromiso motor progresivo en el miembro superior del lado derecho desde el año 2016. El examen neurofisiológico demostró la presencia de múltiples bloqueos de la conducción nerviosa. Los anticuerpos antigangliósidos fueron negativos. Se indicó tratamiento con inmunoglobulina endovenosa en varios ciclos, con mejoría progresiva del cuadro. Discusión: Se discute el plan diagnóstico clínico y electrofisiológico, los diagnósticos diferenciales, las hipótesis fisiopatológicas y el tratamiento de esta enfermedad de rara ocurrencia

Introduction: Multifocal motor neuropathy with conduction blocks (NMMBC) is a chronic immunemediated disease that exclusively involves the motor nerves. It is important to differentiate it from other diseases that present with motor involvement, because this is a treatable disease. Clinical picture: A 56-year-old male patient, with progressive motor involvement in the right upper limb since 2016. A neurophysiological examination revealed multiple nerve conduction blocks. Antiganglioside antibodies were negative. Treatment with intravenous immunoglobulin was indicated for several cycles with progressive improvement of the condition. Discussion: Clinical and electrophysiological diagnostic plans, differential diagnoses, pathophysiological hypotheses, and treatment of this rare disease are discussed

Real-world effectiveness of natalizumab treatment in patients with relapsing multiple sclerosis in Argentina and Chile / Efectividad en el mundo real del tratamiento con Natalizumab para pacientes con esclerosis múltiple recurrente en Argentina y Chile

ABSTRACT Background: The real-world effectiveness of natalizumab in people with relapsing multiple sclerosis (PwRMS) in Argentina and Chile has not been reported. Objective: To evaluate the effectiveness of natalizumab treatment in PwRMS in Argentina and Chile, in clinical practice. Methods: We conducted a multicenter retrospective and observational study. We reviewed the medical records of PwRMS who had been treated with natalizumab for at least one year, without any interruption in MS treatment that lasted more than 12 weeks. We analyzed changes in annualized relapse rate (ARR), Expanded Disability Status Scale (EDSS) score and magnetic resonance imaging (MRI). Results: We enrolled 117 PwRMS treated with natalizumab. Natalizumab treatment was associated with a significant reduction in ARR from baseline after one year and two years of treatment (from 1.97 to 0.06 and 0.09 respectively; p<0.01 at each time point). From baseline, EDSS scores were reduced by 0.71 and 0.73 points at one and two years, respectively (p<0.01). No worsening of disability was observed in 82.9 and 67.5% of PwRMS at one and two years, respectively. The improvement in disability was 44.4% at one year and 39.3% at two years. During natalizumab treatment, the number of relapse-related hospitalizations was significantly reduced (p<0.01). MRI lesions (new/enlarging T2 or gadolinium-enhancing) were significantly reduced, compared with baseline. No evidence of disease activity was observed in 65% at two years of natalizumab treatment. Conclusions: Natalizumab significantly reduced disease activity in PwRMS in Argentina and Chile, in clinical practice. Natalizumab also decreased the number of hospitalizations compared with pre-natalizumab treatment.

RESUMEN Antecedentes: La efectividad de Natalizumab en personas con esclerosis múltiple recurrente (PwRMS) en Argentina y Chile no se ha reportado. Objetivo: Evaluar la efectividad del tratamiento con Natalizumab en PwRMS en Argentina y Chile en la práctica clínica. Métodos: Estudio multicéntrico, retrospectivo y observacional. Revisamos los registros médicos de PwRMS que fueron tratados con Natalizumab al menos 1 año, sin interrupción de tratamiento para EM durante más de 12 semanas. Analizamos los cambios en la tasa anualizada de recaídas (ARR), escala de discapacidad expandida (EDSS) y resonancia magnética (MRI). Resultados: Se incluyeron 117 PwRMS. El tratamiento con Natalizumab se asoció con una reducción significativa de la tasa anualizada de recaídas (ARR) cada 1 y 2 años (de 1.97 a 0.06 y 0.09, respectivamente; p<0.01 en ambos casos). El EDSS se redujo 0,71 y 0,73 puntos al año 1 y 2, respectivamente (p<0,01). No se observó empeoramiento del EDSS en 82,9 y 67,5% de los PwRMS al año 1 y 2, respectivamente. La mejoría del EDSS fue 44,4 y 39,3% al año 1 y 2, respectivamente. El número de hospitalizaciones se redujo significativamente (p<0,01). Las lesiones en MRI (nuevas/agrandadas en T2 o con realce con gadolinio) se redujeron significativamente en comparación con el valor basal. No se observó evidencia de actividad de la enfermedad en el 65% de los PwRMS a 2 los años. Conclusiones: Natalizumab redujo significativamente la actividad de la enfermedad en PwRMS de Argentina y Chile en la práctica clínica. Además, disminuyó el número de hospitalizaciones comparado con el tratamiento previo.

Real-world experience of ocrelizumab in multiple sclerosis patients in Latin America / Experiencia en la vida real con el uso de ocrelizumab en pacientes con esclerosis múltiple en Latinoamérica

ABSTRACT Background: Despite the abundance of information concerning ocrelizumab in phase III clinical trials, there is scarce evidence regarding real-world patient profiles. Objective: The aim of this study was to investigate patient profiles, effectiveness and persistence with treatment among patients who used ocrelizumab for treatment of multiple sclerosis in Latin America. Methods: This was a retrospective multicenter study in Argentina, Chile and Mexico. Medical record databases on patients who received ocrelizumab were analyzed. Demographic and clinical variables were described, along with effectiveness outcomes, which included the proportions of patients free from clinical relapses, from disability progression and from new or enlarging T2 or T1 gadolinium-enhancing lesions, on annual magnetic resonance imaging. Results: A total of 81 patients were included. The most frequent phenotype was relapsing-remitting MS, in 64.2% of the patients. The mean age at study entry was 41.3 ± 12.0 years and 51.8% were women. A total of 38% had had relapse activity during the 12 months before starting on ocrelizumab, with a mean relapse rate of 1.3 ± 0.6 during that period. 75% were free from clinical relapses and 91% were free from gadolinium-enhancing lesions in the relapsing-remitting course. Ocrelizumab discontinuation during the first 12 months was observed in three patients (3.7%). The mean persistence observed during the first-year follow-up was 338 ± 24 days. Conclusions: Our study is in line with previous randomized clinical trials and recent real-world studies describing patient profiles, effectiveness and persistence regarding ocrelizumab treatment in multiple sclerosis patients in Latin America.

RESUMEN Introducción: A pesar de la abundante información sobre ocrelizumab proveniente de los ensayos clínicos de fase III, todavía se tiene poca evidencia sobre la efectividad y el perfil de pacientes provenientes de la vida real. Objetivo: Evaluar el perfil clínico y demográfico, la efectividad y la persistencia al tratamiento en pacientes que usaron el ocrelizumab para el tratamiento de esclerosis múltiple (EM) en Latinoamérica. Métodos: Estudio retrospectivo multicéntrico en Argentina, Chile y México. Se analizaron los datos de los pacientes que recibieron ocrelizumab. Se describieron las variables demográficas y clínicas, así como los resultados de efectividad que incluyeron la proporción de pacientes libres de recaídas clínicas, libres de progresión de la discapacidad, libres de nuevas lesiones en la secuencia T2 o T1 con gadolinio durante el seguimiento. Resultados: Se incluyeron 81 pacientes. El fenotipo más frecuente fue EM remitente recurrente (EMRR) en el 64,2% de los pacientes. La edad media fue de 41.3±12 años, y el 51,8% eran mujeres. Un total de 38% tuvo recaídas durante los 12 meses previos al inicio de ocrelizumab, con una tasa anualizada de recaídas media de 1.3±0.6 durante ese período. En el seguimiento a 12 meses, el 75% estuvo libre de recaídas clínicas y el 91%, libre de nuevas lesiones en RM. Tres pacientes interrumpieron el tratamiento durante el seguimiento (3,7%). La persistencia al tratamiento observada durante el primer año de seguimiento fue de 338±24 días. Conclusión: Nuestro estudio está en línea con los datos provenientes de ensayos clínicos aleatorizados previos y estudios recientes del mundo real que describen la efectividad de los perfiles de pacientes y la persistencia al tratamiento con ocrelizumab en pacientes con EM en Latinoamérica.

Biomarcadores tempranos en la enfermedad de Parkinson / Early biomarkers in Parkinson Disease

Luego del estudio de 43 pacientes con síndromes extrapiramidales (Parkinsonismos, Temblor esencial, Parálisis Supranuclear) mediante evaluaciones clínicas, por Resonancia Magnética y ecografía transcraneana se perfeccionó la metodología de evaluación incluyendo el estudio sistematizado de la región mesencefálica (SN;T) Unidades de Intensidad ROI; Grado 2: 85-105 y Grado 1: 105-115, detección de depósitos férricos mediante técnica de GRE y correlacionarlo con la evaluación del área de sección transversal por eco transcraneano y la determinación de grados de visualización ecográfica del mesencéfalo...Lo anterior nos ha permitido incluir en nuestras evaluaciones rutinarias cuestionarios para evaluar olfato y conducta alimentaria, relacionados con las alteraciones del núcleo accumbens como marcadores tempranos de Enfermedad de Parkinson. Asimismo nos ha permitido diferenciar entre los distintos cuadros con afectación del circuito extrapiramidal.