Niños con trasplante de progenitores hematopoyéticos admitidos en una unidad de cuidados intensivos: análisis de la sobrevida y los factores predictivos de mortalidad / Children admitted to a pediatric intensive care unit after hematopoietic stem cell transplantation: Analysis of survival and predictors of mortality

Introducción: El trasplante de células progenitoras hematopoyéticas (TPH) en niños es un procedimiento no exento de complicaciones graves. El ingreso de esta población a unidades de cuidados intensivos pediátricos (UCIP) se asocia con elevada mortalidad. Objetivos: Analizar la sobrevida y los factores predictivos de la mortalidad en niños que recibieron TPH e ingresaron a la UCIP y elaborar un modelo predictivo de mortalidad en esta población. Materiales y métodos: Revisión retrospectiva de niños y adolescentes que recibieron un TPH entre el 01/01/2005 y el 31/12/2019 e ingresaron a la UCIP de un hospital universitario de alta complejidad. Resultados: De un total de 264 niños que recibieron el trasplante, 114 ingresaron a la UCIP. La mortalidad general fue del 29 % (n = 34). El tipo de trasplante, enfermedad basal, evento de neutropenia febril, infección por citomegalovirus, insuficiencia respiratoria, enfermedad de injerto contra huésped (EICH), quimioterapia mieloablativa y desnutrición previa se asociaron con tasas de mortalidad más elevadas. En el análisis multivariado, la EICH (razón de posibilidades [OR, por su sigla en inglés]: 2,23; intervalo de confianza del 95 % [IC 95 %]: 1,92-2,98), la necesidad de ventilación mecánica invasiva (OR: 2,47; IC95 %: 1,39-5,73), el trasplante de donante alternativo (OR: 1,58; IC 95 %: 1,14-2,17) y la desnutrición previa (OR: 1,78; IC 95 %: 1,223-3,89) se asociaron con mayor mortalidad. Conclusión: En la población estudiada, dos de cada tres niños que recibieron TPH e ingresaron a la UCIP sobrevivieron. La EICH, ventilación mecánica, trasplante de donante alternativo y desnutrición previa fueron factores predictivos de mortalidad

Introduction: Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in children is a procedure that is not exempt of severe complications. Admission to the pediatric intensive care unit (PICU) is associated with a high mortality rate. Objectives: To analyze survival and predictors of mortality among children who received a HSCT and were admitted to the PICU, and to develop a mortality prediction model in this population. Materials and methods: Retrospective review of children and adolescents who received a HSCT between January 1st, 2005 and December 31st, 2019 and were admitted to the PICU of a tertiary care teaching hospital. Results: Out of 264 children receiving the transplant 114 were admitted to the PICU. The overall mortality rate was 29 % (n = 34). The type of transplant, underlying disease, febrile neutropenia event, cytomegalovirus infection, respiratory failure, graft versus host disease (GVHD), myeloablative chemotherapy, and previous malnutrition were associated with higher mortality rates. In the multivariate analysis, GVHD (odds ratio [OR]: 2.23; 95 % confidence interval [CI]: 1.92-2.98), need for mechanical ventilation (OR: 2.47; 95 % CI: 1.39-5.73), alternative donor transplant (OR: 1.58; 95 % CI: 1.14-2.17), and previous malnutrition (OR: 1.78; 95 % CI: 1.22-3.89) were associated with a higher mortality rate. Conclusion: In the studied population, 2 out of 3 children who received a HSCT and were admitted to the PICU survived. GVHD, mechanical ventilation, alternative donor transplant, and previous malnutrition were predictors of mortality

Neuroblastoma in patients under 18 months: Single institution experience in Argentina

The purpose of the study was to evaluate the outcome of patients under 18 months diagnosed with neuroblastoma. Between April 2006 and December 2013, 45 consecutive patients followed in Hospital de Pediatría Garrahan, were retrospectively reviewed. With a median age of 9.3 months (1-18 months) N-myc amplification was detected in 5 out of 38 patients, 1p deletion (del1p) in 4 patients, and 11q aberration in one patient. With a median follow-up of 53 (range: 6-109 months), at 24 months the event free survival (EFS) of all patients was 83% (SE 6%) and overall survival (OS) of 88% (SE 5%). Significant difference was found in OS and EFS between patients with stages L1, L2 and Ms vs. stage M (p = 0.01 and p = 0.01 respectively). EFS for each stage: L1 85% (SE 7%), L2 100%, MS 100%, vs. M 55% (SE 16%). OS: L1 90% (SE 6%), L2 100%, MS 100%, vs. M 66% (SE 15%). OS and EFS results are similar to those reported in international studies. However, better identification of biological prognostic factors will warr ant accurate staging and consequently an appropriate treatment.

El objetivo del trabajo fue evaluar las características y evolución de pacientes menores de 18 meses de edad, con diagnóstico de neuroblastoma. Se realizó un análisis descriptivo, retrospectivo entre abril/2006 y diciembre/2013, de 45 pacientes diagnosticados en forma consecutiva. La edad media fue 9.3 meses (1-18 meses). La amplificación del gen N-myc fue detectada en 5 pacientes, deleción del cromosoma 1p (del1p) en 4, y aberración de 11q en uno. Con una media de seguimiento de 53 meses (6-109 meses), la supervivencia libre de eventos (SLE) de todos los pacientes, a 24 meses fue 83% (ES 6%) y la supervivencia global (SG) de 88% (ES 5%). Se encontró diferencia significativa en la SG y SLE entre los pacientes con estadios L1, L2 y Ms, y aquellos con estadio M (p = 0.01). La SLE para cada estadio fue: L1 85% (ES 7%), L2 100%, MS 100%, M 55% (ES 16%). SG para cada estadio: L1 90% (ES 6%), L2 100%, MS 100%, y M 66% (ES 15%). Aunque los resultados de SG y SLE son similares a los publicados en estudios internacionales, una mejor identificación de los factores pronósticos biológicos permitirá una estadificación precisa y, en consecuencia, un tratamiento adecuado.

Tumores raros en niños y adolescentes / Rare tumors in children and adolescents

Los tumores infrecuentes están definidos como cánceres pediátricos con una incidencia anual <2 casos por millón. Aunque son percibidos como raros, constituyen el 15% de todos los cánceres en menores de 20 años y 30% de todos los tumores de pacientes entre 15 y 19 años. Se han desarrollado proyectos cooperativos nacionales e internacionales pediátricos con el fin de mejorar el manejo clínico y la investigación básica en estos tumores. Revisamos los procesos desarrollados y las dificultades que se han enfrentado, como bajas tasas de registro y participación en bancos de tumores y estudios clínicos. Esta experiencia inicial ha permitido desarrollar estrategias alternativas que permitirían implementar una iniciativa similar para América Latina. La experiencia demuestra la factibilidad de cooperación multidisciplinaria a nivel nacional y sugiere que se pueden realizar estudios internacionales, que aumenten nuestro entendimiento de la biología de estos tumores, mejorando los resultados de tratamiento de niños y adolescentes con cánceres infrecuentes.

Although perceived as rare, infrequent tumors, defined as childhood solid malignancies with an annual incidence < 2/million and not considered in other clinical trials, account for 15% of all cancers in patients younger than age 20 and for 30% of all tumors in patients ages 15 to 19. National and international cooperative projects on rare paediatric tumours have been developed to improve the clinical management and basic research on these tumors. We reviewed the process developed and the problems it had to face, as low rates of registration, low levels of participation in tumor banking, and clinical trials. This initial experience has allowed to develop alternative strategies that could help to launch a latinamerican initiative. Experience demonstrates the feasibility of a national multidisciplinary cooperation and suggests that international studies can be performed, increasing our knowledge to understand the biology and improving the treatment results of young patients with rare cancers.

Síndrome de lisis tumoral en pacientes pediátricos con linfoma de Burkitt / Tumor lysis syndrome in pediatric patients with Burkitt´s lymphoma

Objetivos: determinar la prevalencia, manifestaciones clínicas de laboratorio de los pacientes con lisis tumoral en el linfoma de Burkitt y reseñar su tratamiento. Métodos: Revisión retrospectiva de los pacientes con linfoma de Burkitt (n=99) ingresados en 2 protocolos de tratamiento en el Hospital de Pediatría J. P. Garrahan entre 1988 y 1996. El tratamiento y la prevención de la lisis tumoral se basaron en una norma previamente aprobada. Todos los pacientes recibieron como primer tratamiento una prefase con moderadas dosis de quimioterapia. Resultados: Doce pacientes (12.1 por ciento) presentaron lisis tumoral, 11 al diagnóstico y 1 durante la evolución. Todos tenían enfermedad tumoral extensa. La hiperuricemia fue la alteración màs frecuente (n=11) siendo sus valores màs altos al diagnóstico, tendiendo a normarlizarse en los días subsiguientes. Siete pacientes presentaron kiperkalemia y 6 hiperfosfatemia, tendiendo a aumentar luego de iniciado el tratamiento. Cuatro pacientes presentaron hipocalcemia (3 de ellos con tetania). En 7 pacientes se detectó elevación de la creatinina (en dos de ellos desde el diagnóstico). Cuatro pacientes requirieron hemodiálisis por falta de tratamiento conservador (en 2 de ellos asociado a sepsis). Un paciente falleció por lisis tumoral e hiperkalemia y otros 2 fallecieron por lisis tumoral asociada a fallo multiórganico y sepsis; la mortalidad global por este síndrome fue del 3 por ciento del total de casos. Conclusiones: La lisis tumoral es una complicación frecuente de severidad variable en estos pacientes. Si bien la morbilidad fue grande, la mortalidad directamente atribuida a la lisis tumoral fue baja.

Masas abdominales malignas en niños / Malignant abdominal masses in children

Se ha reiterado que las masas abdominales malignas en niños son detectadas más frecuentemente por sus madres que por los médicos. Sospechamos que en nuestro medio ocurría lo contrario. Para clarificar esta cuestión se realizó este estudio retrospectivo, registrándose además la naturaleza de los tumores en su distribución por edades y los plazos entre los primeros síntomas y el diagnóstico. Se incluyeron 108 pacientes consecutivos con masas abdominales malignas palpables, vistos en el servicio de Hematooncología en un período de cuatro años. 31 niños (28,7 por ciento) tenían entre 0 y 18 meses, 44 (40,7 por ciento) entre 19 y 60 meses y 33 (30,5 por ciento) más de 60 meses. En un 66 por ciento la masa fue palpada por primera vez por un médico, en un 32 por ciento por la madre y en 2 por ciento por otra persona, detectándose variaciones según la edad. Si bien la diferencia no fue estadísticamente significativa, fueron las madres quienes reconocieron más a menudo la masa en los niños de entre 19 y 60 meses. No existieron diferencias estadísticamente significativas con respecto a la localización, diagnóstico final y a quien palpó la masa. 80 por ciento de los pacientes habían tenido control pediátrico 3 meses antes del diagnóstico. La media del tiempo transcurrido entre el comienzo de los síntomas y la detección del tumor fue de 8,8 semanas, sin variaciones significativas según la edad. Concluimos que el rol del pediatra en el diagnóstico temprano de las masas abdominales malignas es crucial ya que en la mayoría de los casos del presente estudio fueron detectadas por ellos. Se sugiere que el índice de sospecha es bajo, ya que hubo demora en el diagnóstico a pesar de que la mayoría de los niños habían sido vistos previamente por un pediatra.

Síndrome de Griscelli. Sus diagnósticos diferenciales. A propósito de un caso / Griscelli syndrome. Report of a case and its differential diagnosis

Se describe el caso de un lactante con Síndrome de Griscelli.Se señala la presencia de una proliferaciónlinfohistiocitaria difusa,denominada fase de aceleración,relacionada con este síndrome y su asociación a infecciones severas como la presentada en este caso.Se comentan los trastornos inmunológicos presentes en esa entidad y en otras enfermedades asociadas a pelo plateado.Se hace referencia a los hallazgos dermatológicos y se infatiza la importancia del estudio microscópico de pelo y biopsia de piel en el diagnóstico diferencial.Se mencionan nuevas modalidades de tratamiento aplicadas a los síndromes asociados a proliferación linfohistiocitaria