Desmopressin acetate use in von Willebrand's disease: a survey on current practices in Brazil

ABSTRACT Introduction: von Willebrand's disease (VWD) is the most common inherited bleeding disorder. The 1-desamino-8-d-arginine vasopressin (DDAVP) is the treatment of choice for most responsive patients with VWD. The aim of this study was to evaluate DDAVP use in the management of VWD. Method: We implemented a survey targeting medical doctors involved in the management of VWD in Brazil. Data was collected during a national congress on Hematology in November 2017. Main results: A total of 51/80 (63.8%) questionnaires were collected. Most participants (76.2%) were hematologists who assisted adult patients and approximately 60% worked at hemophilia treatment centers (HTCs). Approximately half of participants who reported treating patients with VWD, assisted on average, less than 5 patients per month, and approximately 60% declared not having used any DDAVP for treating VWD in the previous year. However, most participants (70%) prescribed FVIII-containing VWF concentrate (VWF/FVIII) for 1-10 patients in the previous year. More than 80% of the participants recognized the main indications for DDAVP. Physicians who recognized indication for DDAVP for type 1 VWD more often had prescribed DDAVP in previous year (p = 0.03). Barriers for prescribing DDAVP varied and included unavailability of laboratory facilities and consumables for DDAVP testing and lack of skills on its prescription. Conclusion: The DDAVP is currently underused in Brazil, as opposed to the excessive use of VWF/FVIII in VWD patients. We suggest the adoption of measures targeting educational and auditing programs. Furthermore, availability of laboratory reagents is needed to evaluate response and increment the correct use of DDAVP.

Heyde’s syndrome: Rarely heard and often missed.

Gastrointestinal blood loss is a common and important problem in clinical practice. It is sometimes difficult to locate and treat gastrointestinal bleeding. We discuss Heyde’s syndrome, an important cause of gastrointestinal bleeding in the elderly, in the context of a case report. Heyde’s syndrome is bleeding from gastrointestinal angiodysplasias in patients with aortic stenosis. For this, a wide range of investigations and treatment modalities are now available. One should therefore make an aggressive attempt to localise the bleeding site. Newer endoscopic technologies may prove beneficial. Aortic valve replacement is claimed to minimise or even stop the bleeding in such patients. But still there are a few reports showing gastrointestinal bleeding after aortic valve replacement. Old age and co-morbidities may create a hindrance in valve replacement or resection surgery. Some newer treatment options like hormonal and thalidomide therapy look promising but they have inadequate evidence behind them. Here, we discuss this clinical problem, strategies and evidence, areas of uncertainty, available guidelines, and our conclusions about Heyde’s syndrome.

Hematoma after augmentation mammaplasty in a patient with von Willebrand's disease / Hematoma após mamaplastia de aumento em paciente portadora de doença de von Willebrand

We present the case of a patient submitted to augmentation mammaplasty who developed 2 hematoma episodes as a result of von Willebrand's disease, which was not previously diagnosed. As a routine part of preoperative evaluation, the patient should always be tested for von Willebrand's disease. This disease affects 1-3 percent of the population and occurs twice as often as hemophilia. In our case, the patient recovered quite satisfactorily. Preventive and therapeutic approaches are discussed in this paper.

Os autores relatam o caso de uma paciente submetida a mamaplastia de aumento, não diagnosticada previamente como portadora de doença de von Willebrand, que teve dois episódios de hematoma no pós-operatório. Entre os distúrbios de coagulação, a doença de von Willebrand deve ser considerada na avaliação pré-operatória, pois afeta cerca de 1 por cento a 3 por cento da população, não é diagnosticada na maioria das pessoas, além de ser duas vezes mais frequente que a hemofilia. A paciente evoluiu bem no pós-operatório e medidas preventivas e terapêuticas são discutidas neste artigo.

Doença de von Willebrand na prática ginecológica e obstétrica / Von Villebrand's disease in gynaecologic and obstetric practice

A evolução e o manejo das mulheres que apresentam sangramento uterino anormal têm sido motivo de várias publicações. Distúrbios congênitos e adquiridos da hemostasia devem ser considerados no diagnóstico diferencial de menorragia e sangramento uterino anormal. A doença de von Willebrand, desordem sanguínea hereditária que afeta 1 a 3 porcento da população, pode ser sugerida pela anamnese, história menstrual e história familiar, pois há componente genético bem estabelecido. Os autores apresentam uma atualização sobre a doença de von Willebrand na prática ginecológica e obstétrica e acrescentam considerações quanto a fisiopatologia, classificação e diagnóstico; isto contribuirá para o clínico controlar sinais e sintomas que repercutem negativamente sobre a estrutura orgânica e funcional da mulher

Correlación clínica y de laboratorio en pacientes pediátricos portadores de enfermedad de von Willebrand / Clinical correlation and of laboratory in carrying pediatrics of disease of Von Willebrand

La Enfermedad de von Willebrand (EvW) es una coagulopatía frecuente en la población. La importancia de pesquisar los diferentes subtipos de esta enfermedad tiene relación con las diversas modalidades terapéuticas y la disminución del uso de hemoderivados. El objetivo de este trabajo fue analizar una población de pacientes pediátricos con diagnóstico de EvW, en control en nuestra Unidad y determinar el subtipo de EvW que presentaban, caracterizando a cada grupo en relación a sus antecedentes, severidad de su sintomatología y utilización de hemoderivados. Se encontró mayor frecuencia de pacientes con EvW tipo 1, con sintomatología hemorragípara variable en su frecuencia e intensidad. Se analiza la sobreutilización de hemoderivados en este grupo de pacientes al no conocer con precisión el tipo de EvW.

Optimizing therapy with desmopressin and factor VIII von Willebrand factor concentrates in von Willebrand disease / Otimização terapêutica em portadores de doença de von Willebrand

The role of desmopressin and von Willebrand factor concentrates in the treatment of different types of diseases are discussed in this paper.

No relato é apresentado o papel da desmopressina e dos concentrados do fator de von Willebrand no tratamento dos diferentes tipos da moléstia.

Informe de dos casos con enfermedad de von Willebrand adquirida y uno con hemofilia A adquirida / Report of two cases of acquired von wiellebrand disease and one of acquired hemophilia a

Se informan tres mujeres con inhibidores adquiridos de la coagulación contra el complejo F VIII:C/F vW:Ag que se diagnosticaron como enfermedad de von Willebrand adquidida (vWA) en los casos 1 y 2, y como hemofilia A adquirida en el caso 3. Las edades son de 19, 40, y 38 años para los casos 1, 2 y 3, respectivamente. No tenían historia familiar de padecimientos hemorrágicos, pero sí de enfermedad autoinmune asociada (enfermedad de Graves, lupus eritematosos sistémico y artritis reumatoide + postparto, respectivamente); las tres pacientes presentaban manifestaciones hemorrágicas. En las pruebas de hemostais, el nivel del FVII:C fue menor de 8 U/dL en los tres casos y el F vW:Ag, F vW:RiCof y la agregración plaquetaria con ristocetina estuvieron disminuidos en los dos casos de vWA; la búsqueda del anticoagulante lúpico (Exner) fue positiva en un caso, pero no se confirmó ya que la prueba de neutralización con fosfolípidos plaquetarios fue negativa. La dosificación de los inhibidores contra el F VIII:C, con el método de unidades Bethesda, fue de 50, 38 y 20 para los casos 1 a 3 respectivamente. Al administrar crioprecipitados y DDAVP (desmopresina), las pacientes tuvieron respusta clínica con respuesta parcial en sus parámetros de laboratorio. Con el tratamiento de córticosteroides se obtuvo respuesta; en la paciente con hemofilia adquirida fue necesario un tratamiento inmunosupresor

Doença de Von Willebrand - Causa de hemorragias em otorrinolaringologia / Otolaryngology and Von Willebrand's diseases

A doença de Von Willebrand é uma das mais comuns coagulopatias com transmissåo autossômica dominante ou recessiva, afetando igualmente ambos os sexos. Caracteriza-se por uma deficiência da adesividade plaquetária, diminuiçåodo fator VIII (fator anti-bemofílico). Laboriatoriamente pode ser identificada por um aumento do tempo de sangramento, aumento do tempo de tromboplastina parcial ativado (TPPA), alteraçåo da aglutinaçåo de plaquetas induzida pela ristocetina, diminuiçåo dos níveis do fator VIII e do fator de Von Willebrand (VWF). As manifestaçÆes clínicas variam amplamente no mesmo paciente em diferentes épocas, sendo as mais comuns: sangramento mucosos-cutâneos, equimoses, epistaxes, menorragias, enterorragias, hematúrias e até hemartroses. O tratamento nas hemorragias consiste na administraçåo de derivados sanguíneos na tentativa de aumentar-se os níveis do fator de Von Willebrand. Apresentamos um caso de Doença de Von Willebrand em paciente portador de Polipose Naso-Sinusal que após conduta cirúrgica de Etmoidectomia Endonasal + Sinusectomia Maxilar Bilateral (Caldwell-Luc), apresentou severa hemorragia mucosa, discutindo sua fisiopatologia, achados laboratoriais e condutas terapêuticas apropriadas

Enfermedad de Von Willebrand / Von willebrand disease

Dentro de los desórdenes de la coagulación, la enfermedad de Von Willebrand representa un problema relativamente frecuente y está causado por la deficiencia del factor VIII coagulante (factor Von Willebrand), que se sintetiza en células endoteliales y en megacariocitos. Clínicamente la enfermedad de Von Willebrand se caracteriza por historia de sangrado, hematomas, epístaxis, menorragias y sólo en casos severos puede encontrarse hemorragias severas o hemartrosis. la enfermedad se clasifica en tres tipos, el tipo I tiene una herencia autosómica dominante y es la forma más común, en el tipo II el factor Von Willebrand es cualitativamente anormal con una deficiencia en los grandes multímeros y tiene varias subdivisiones. El tipo III es una variante más severa, tiene una herencia autosómica recesiva y los pacientes son incapaces de sintetizar el factor Von Willebrand. Diferentes modalidades de tratamiento como crioprecipitado, ampollas de concentrados de factor VIII o desmopresina se pueden emplear en el manejo de la enfermedad de Von Willebrand.

Um caso clinico de doenca de Von Willebrand e AIDS / A clinical case of Von Willebrand disease and AIDS

O autor relata um caso clinico de um paciente de 15 anos, portador de doenca de Von Willebrand, sintomatica a partir de 1 ano de idade, principalmente com hemartrosis e que foi contaminado com o virus da AIDS em uma das inumeras transfusoes de crioconcentrado que recebeu desde entao. Iniciou tratamento homeopatico ha 3 anos e desde entao nao mais apresentou qualquer sintoma da doenca. Trata-se ha 1 ano conosco e continua totalmente assintomatico. Os exames laboratoriais para o controle de sua imunidade revelam uma melhora bem significativa

La importancia de la sangre y sus conponentes en la prevalencia del virus de la inmunodeficiencia humana / Importance of blood and its components in the prevalence of human immunodeficiency virus

Las personas que por causa de enfermedades deben exponer-se con frecuencia a transfusiones con productos sanguíneos, tienen un mayor riesgo de infectarse con el VIH. El riesgo se incrementa proporcionalmente al número de donadores que participan en el proceso. Los Bancos de Sangre deben implementar, además de la prueba para detectar a portadores del anticuerpo contra el VIH, un programa riguroso para evitar la donación de sangre por personas que pertencen a grupos de mayor riesgo de acarrear el VIH (homosexuales receptivos, adictos a drogas intravenosas etc.). Esto puede lograrse a través de la educación y comunicación al público en general, mediante campañas adecuadamente planificadas. Los Bancos de Sangre deben implementar también campañas dirigidas a los médicos con el fin de que se utilice sangre o componentes sólo en aquellos casos dondo verdaderamente se amerita su empleo. También debe ofrecerse la posibilidad de utilizar transfusiones autólogas con mayor frecuencia,con ello se restringiría más la exposición a los agentes foráneos

Enfermedad de Von Willebrand: revisión / Von Willebrand's disease: review

La enfermedad de von Willebrand (EvW) es una entidad clínica de tipo hereditario, generalmente de carácter autosómico dominante, que se caracteriza por sangramiento mucocutáneo, tiempo de sangría alargado y alteraciones cuantitativas o cualitativas del factor von Willebrand (FvW). Este factor se encuentra en el plasma formando un complejo con el factor VIII de la coagulación (FVIII). Al FvW le corresponde aproximadamente el 95% de la masa del complejo FVIII/FvW, con un peso molecular que oscila entre 40 x 10**3 y 20 x 10**6. Estructuralmente está compuesto por una serie de multímeros. El menor multímero circulante o protómero tiene un peso de 440.000, el próximo 880.000 y así sucesivamente. Mediante electroforesis en gel de agarosa y dodecil sulfato, se observa que cada multímero está compuesto por una banda central más ancha y 2 bandas satélites (tripleta). El FvW sirve de puente entre plaquetas y estructuras subendoteliales entre ellas colágeno, favoreciendo de este modo la adhesividad plaquetaria. La interacción FvW-plaquetas se realiza a través de receptores plaquetarios para este factor, estos receptores parecen estar situados en la glicoproteína Ib de la membrana plaquetaria y esta actividad se puede poner de manifiesto, in vitro, mediante el antibiótico ristocetina, el cual aglutina plaquetas normales lavadas, en presencia de FvW ya sea del plasma, crioprecipitado o FvW purificado (cofactor ristocetina). Los sitios funcionales de la molécula de FvW que interaccionan con las plaquetas, parecen encontrarse en una estructura mínima secundaria o terciaria, con una...

Dental care in patients with bleeding tendency using celluloid splint.

A new dental splint is made from ordinary inexpensive plastic sheet, to be used for dental repair in the patients with hemostatic disorders. It was tried on 291 patients with satisfactory results.